Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Opracowanie miernika wyników zgłaszanego przez pacjenta w przypadku malformacji Chiariego i jamistości rdzenia (BCS-score)

18 września 2023 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Wada rozwojowa Chiariego polega na przepuklinie migdałków móżdżku do otworu wielkiego, co powoduje niedrożność krążenia płynu mózgowo-rdzeniowego, co może ostatecznie prowadzić do powstania jamy śródszpikowej zwanej jamistością rdzenia.

Chiari i jamistość rdzenia mogą być przyczyną różnorodnych objawów, na podstawie których neurochirurdzy mogą proponować leczenie chirurgiczne. Nie istnieje jednak odpowiednio opracowana i zwalidowana miara wyników zgłaszana przez pacjenta (PROM), która umożliwiałaby ocenę ciężkości klinicznej malformacji Chiariego i/lub jamistości rdzenia. Brak takiego narzędzia oceny jest poważnym problemem w określeniu optymalnej strategii terapeutycznej i osiągnięciu wystandaryzowanej i powtarzalnej obserwacji.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wada rozwojowa Chiariego polega na przepuklinie migdałków móżdżku do otworu wielkiego, co powoduje niedrożność krążenia płynu mózgowo-rdzeniowego, co może ostatecznie prowadzić do powstania jamy śródszpikowej zwanej jamistością rdzenia.

Chiari i jamistość rdzenia mogą być przyczyną różnorodnych objawów, na podstawie których neurochirurdzy mogą proponować leczenie chirurgiczne. Nie istnieje jednak odpowiednio opracowana i zwalidowana miara wyników zgłaszana przez pacjenta (PROM), która umożliwiałaby ocenę ciężkości klinicznej malformacji Chiariego i/lub jamistości rdzenia. Brak takiego narzędzia oceny jest poważnym problemem w określeniu optymalnej strategii terapeutycznej i osiągnięciu wystandaryzowanej i powtarzalnej obserwacji. Projekt będzie składał się z dwóch kolejnych etapów: ankietowego projektu kwestionariusza z udziałem małych wybranych grup pacjentów; monocentryczne badanie pilotażowe na ograniczonej populacji; Celem badania rozwojowego jest stworzenie pierwszej wersji PROM w oparciu o proponowane elementy napisane przez ekspertów i przetestowane z pacjentami-ochotnikami (n = 10-20) w ramach „grup fokusowych”, po których następuje podsumowanie poznawcze. Pozycje te będą dotyczyć różnych wymiarów funkcjonalnego wpływu malformacji Chiari i jamistości rdzenia (ból, niepełnosprawność ruchowa, zaburzenia zwieraczy, jakość życia itp.). W badaniu pilotażowym pierwsza wersja kwestionariusza zostanie przetestowana na ograniczonej populacji pacjentów (n = 40) w ramach CRMR C-MAVEM w szpitalu Bicêtre w celu opracowania wersji ostatecznej. Prace te zostaną następnie uzupełnione wieloośrodkowym badaniem umożliwiającym walidację prostego i powtarzalnego narzędzia oceny w celu zapewnienia obserwacji pacjentów z wadą Chiariego i/lub jamistością rdzenia oraz pomiaru wyników leczenia chirurgicznego.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

60

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Hôpital Bicêtre - Service de Neurochirurgie - CRMR C-MAVEM
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Opracowanie kwestionariusza do samooceny skutków klinicznych patologii koniecznie wymaga zaangażowania zainteresowanych pacjentów. W szczególności ważne jest uwzględnienie różnorodności klinicznej danych pacjentów. Badaną populacją będą zatem pacjenci z malformacją Chiariego, niezależnie od tego, czy występuje u nich jamistość rdzenia, czy też nie, oraz czy występuje u nich jamistość rdzenia otworu, czy nie. Zostaną rekrutowani za pośrednictwem ośrodków neurochirurgicznych należących do sieci ośrodków referencyjnych chorób rzadkich zajmujących się wadami rozwojowymi Chiariego i jamistością rdzenia C-MAVEM (Chiari, syringomyelia i kręgowo-rdzeniowe malformacje), a także przy pomocy głównego stowarzyszenia pacjentów (APAISER).

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kryteria wspólne dla wszystkich podmiotów objętych badaniem

  • Wiek > 18 lat
  • Zrozumienie podmiotu Pacjenci francuscy włączeni do fazy I
  • Pacjent posiadający podpisaną świadomą zgodę. Pacjenci włączeni do fazy II
  • Pacjent nie sprzeciwia się udziałowi w badaniu

Pacjenci tylko dla grupy Chiari:

  • Izolowane zejście migdałków móżdżku > 5 mm poniżej linii McRae (bez towarzyszącej jamistości rdzenia)

Grupa pacjentów wyłącznie z jamistością rdzenia:

  • Obecność jamy płynu śródszpikowego w następstwie zaburzeń krążenia płynu mózgowo-rdzeniowego pochodzenia innego niż otwór (brak Chiari)

Pacjenci Chiari z grupą jamistości rdzenia:

  • Obecność malformacji Chiariego (migdałki > 5 mm poniżej linii McRae) ORAZ jamistość rdzenia otworowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Niewystarczająca znajomość języka francuskiego
  • Małoletni lub osoba dorosła podlegająca ochronie (opieka, kurator, gwarancja sprawiedliwości)
  • Rozpoznanie Chiari i/lub jamistości rdzenia nie zostało potwierdzone badaniem MRI
  • Ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Faza 1: opracowanie kwestionariusza

rozwój wyników zgłaszanych przez pacjenta: Strategia składa się z czterech faz:

  1. ustrukturyzowany przegląd literatury
  2. Grupa ekspertów: identyfikacja głównych obszarów, które należy uwzględnić w kwestionariuszu w celu opracowania przewodnika moderacji grupy fokusowej
  3. grupy fokusowe: Sesja dyskusyjna poświęcona będzie symptomatologii pacjenta, funkcjonalnemu wpływowi choroby, jakości życia i problemom, przed którymi stają pacjenci z ich punktu widzenia.
Inny: Grupa badawcza
Kilkunastu pacjentów z malformacją Chiariego i jamistością rdzenia (n = 4) lub izolowaną malformacją Chiariego (n = 4) lub izolowaną jamistością rdzenia (n = 4) zostanie zebranych w co najmniej dwóch grupach fokusowych. Każda grupa fokusowa będzie obejmować od 5 do 8 pacjentów i będzie trwać około 1 do 2 godzin. Grupy fokusowe będą nagrywane (tylko dźwięk, podczas tych sesji nie będą zbierane żadne dane osobowe) i będą prowadzone w obecności neurochirurga i psychologa, którzy będą moderować sesję.
Faza 2: faza pilotażowa
Po opracowaniu wstępnej wersji kwestionariusza własnego, zostanie on przetestowany na grupie 40 pacjentów z malformacją Chiariego z jamistością rdzenia (n = 20), izolowaną malformacją Chiariego (n = 10) lub izolowaną jamistością rdzenia (n = 10 ), zarządzany przez CRMR C-MAVEM w szpitalu Bicêtre.
Inny: kwestionariusz
opracowana ankieta zostanie zaproponowana pacjentom w fazie 2 i 3
Faza 3: ogólnokrajowe testowanie kwestionariusza
trzecia faza zostanie przedłożona Komisji Rewizyjnej ds. Ochrony Ludzi, zgodnie z postępem dwóch pierwszych faz.
Inny: kwestionariusz
opracowana ankieta zostanie zaproponowana pacjentom w fazie 2 i 3

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
opracowanie cech metrologicznych i psychometrycznych miernika wyniku zgłaszanego przez pacjenta (wynik Bicêtre Chiari i Syringomyelia – wynik BCS)
Ramy czasowe: przez cały okres badania (średnio 26 miesięcy)
Opracowanie cech metrologicznych i psychometrycznych miernika wyniku zgłaszanego przez pacjenta (wynik Bicêtre Chiari i Syringomyelia – wynik BCS) do oceny ciężkości funkcjonalnej malformacji Chiariego i/lub jamistości rdzenia
przez cały okres badania (średnio 26 miesięcy)
walidacja cech metrologicznych i psychometrycznych wyniku zgłaszanego przez pacjenta
Ramy czasowe: przez cały okres badania (średnio 26 miesięcy)
walidacja cech metrologicznych i psychometrycznych miernika wyniku zgłaszanego przez pacjenta (wynik Bicêtre Chiari i Syringomyelia – wynik BCS) w celu oceny ciężkości funkcjonalnej malformacji Chiariego i/lub jamistości rdzenia
przez cały okres badania (średnio 26 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
weryfikacja wyników cząstkowych
Ramy czasowe: przez cały okres badania (średnio 26 miesięcy)
Walidacja dwóch podpunktów dla izolowanej malformacji Chiariego i izolowanej jamistości rdzenia
przez cały okres badania (średnio 26 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Śledczy

  • Główny śledczy: Steven KNAFO, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Hôpital Bicêtre

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP220733
  • 2022-A01816-37 (Inny identyfikator: IDRCB)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Jamistość rdzenia

Badania kliniczne na Grupa badawcza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj