Разработка оценки результатов лечения мальформации Киари и сирингомиелии, сообщаемой пациентами (BCS-score)
Мальформация Киари соответствует грыже миндалин мозжечка в большое затылочное отверстие, что приводит к затруднению циркуляции спинномозговой жидкости, что в конечном итоге может привести к образованию интрамедуллярной полости, называемой сирингомиелией.
Киари и сирингомиелия могут быть причиной различных симптомов, на основании которых нейрохирурги могут предложить хирургическое лечение. Тем не менее, не существует должным образом разработанной и проверенной системы оценки исходов, сообщаемой пациентами (PROM), для оценки клинической тяжести мальформации Киари и/или сирингомиелии. Отсутствие такого инструмента оценки является серьезной проблемой для определения оптимальной терапевтической стратегии и достижения стандартизированного и воспроизводимого последующего наблюдения.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мальформация Киари соответствует грыже миндалин мозжечка в большое затылочное отверстие, что приводит к затруднению циркуляции спинномозговой жидкости, что в конечном итоге может привести к образованию интрамедуллярной полости, называемой сирингомиелией.
Киари и сирингомиелия могут быть причиной различных симптомов, на основании которых нейрохирурги могут предложить хирургическое лечение. Тем не менее, не существует должным образом разработанной и проверенной системы оценки исходов, сообщаемой пациентами (PROM), для оценки клинической тяжести мальформации Киари и/или сирингомиелии. Отсутствие такого инструмента оценки является серьезной проблемой для определения оптимальной терапевтической стратегии и достижения стандартизированного и воспроизводимого последующего наблюдения. Проект будет состоять из двух последовательных этапов: разработка анкеты для небольших выбранных групп пациентов; моноцентрическое пилотное исследование на ограниченной группе населения; Целью исследования является создание первой версии PROM на основе предложенных вопросов, написанных экспертами и протестированных на пациентах-волонтерах (n = 10-20) в рамках «фокус-групп» с последующим когнитивным разбором. В этих вопросах будут изучены различные аспекты функционального воздействия мальформации Киари и сирингомиелии (боль, двигательная инвалидность, нарушения сфинктера, качество жизни и т. д.). В рамках пилотного исследования первая версия опросника будет проверена на ограниченной группе пациентов (n = 40) в отделении CRMR C-MAVEM больницы Бисетр, чтобы подготовить окончательную версию. Эта работа впоследствии будет дополнена многоцентровым исследованием, которое позволит утвердить простой и воспроизводимый инструмент оценки, позволяющий обеспечить последующее наблюдение пациентов с мальформацией Киари и/или сирингомиелией, а также оценить исход хирургического вмешательства.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Steven KNAFO, MD
- Номер телефона: +33 01 45 21 22 88
- Электронная почта: steven.knafo@aphp.fr
Места учебы
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
- Hôpital Bicêtre - Service de Neurochirurgie - CRMR C-MAVEM
-
Контакт:
- Steven KNAFO
- Номер телефона: +33 01 45 21 22 88
- Электронная почта: steven.knafo@aphp.fr
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
Критерии, общие для всех субъектов, включенных в исследование
- Возраст > 18 лет
- Субъект, понимающий французский язык. Пациенты, включенные в фазу I.
- Субъект с подписанным информированным согласием. Пациенты, включенные в фазу II.
- Пациент не против участия в исследовании
Группа пациентов только Киари:
- Изолированное опущение миндалин мозжечка >5 мм ниже линии Макрея (без ассоциированной сирингомиелии)
Группа больных только сирингомиелией:
- Наличие интрамедуллярной полости с жидкостью вследствие нарушения кровообращения спинномозговой жидкости нефораминального происхождения (без Киари)
Пациенты Киари с группой сирингомиелии:
- Наличие мальформации Киари (миндалины > 5 мм ниже линии Макрея) И фораминальной сирингомиелии.
Критерий исключения:
- Недостаточное владение французским языком
- Несовершеннолетний или находящийся под защитой совершеннолетнего (опека, попечительство, обеспечение справедливости)
- Диагноз Киари и/или сирингомиелии не подтвержден МРТ.
- Беременные или кормящие грудью
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Этап 1: разработка анкеты
разработка результатов, сообщаемых пациентом: Стратегия состоит из четырех этапов:
|
Десяток пациентов с мальформацией Киари и сирингомиелией (n = 4), изолированной мальформацией Киари (n = 4) или изолированной сирингомиелией (n = 4) будут объединены как минимум в две фокус-группы.
Каждая фокус-группа будет включать от 5 до 8 пациентов и продлится примерно 1-2 часа.
Фокус-группы будут записываться (только аудио, во время этих сессий сбор личных данных не осуществляется) и будут проводиться в присутствии нейрохирурга и психолога, которые будут модерировать сессию.
|
|
Этап 2: пилотный этап
После разработки первоначальной версии анкеты для самоопроса она будет апробирована на группе из 40 пациентов с аномалией Киари с сирингомиелией (n = 20), изолированной мальформацией Киари (n = 10) или изолированной сирингомиелией (n = 10). ), которым управляет CRMR C-MAVEM в больнице Бисетр.
|
разработанная анкета будет предложена пациентам на 2 и 3 этапе.
|
|
Этап 3: национальное тестирование вопросника
третий этап будет представлен на рассмотрение Наблюдательного совета по защите людей в соответствии с ходом первых двух этапов.
|
разработанная анкета будет предложена пациентам на 2 и 3 этапе.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
разработка метрологических и психометрических особенностей показателя результата, сообщаемого пациентом (шкала Бисетра-Киари и сирингомиелия - оценка BCS)
Временное ограничение: на протяжении всего исследования (в среднем 26 месяцев)
|
Разработка метрологических и психометрических характеристик показателя результатов, сообщаемого пациентом (шкала Бисетра-Киари и сирингомиелии - оценка BCS) для оценки функциональной тяжести мальформации Киари и/или сирингомиелии
|
на протяжении всего исследования (в среднем 26 месяцев)
|
|
валидация метрологических и психометрических характеристик результата, сообщаемого пациентом
Временное ограничение: на протяжении всего исследования (в среднем 26 месяцев)
|
валидация метрологических и психометрических характеристик показателя результата, сообщаемого пациентом (шкала Бисетра-Киари и сирингомиелии - оценка BCS) для оценки функциональной тяжести мальформации Киари и/или сирингомиелии
|
на протяжении всего исследования (в среднем 26 месяцев)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
проверка промежуточных баллов
Временное ограничение: на протяжении всего исследования (в среднем 26 месяцев)
|
Валидация двух подшкал для изолированной мальформации Киари и изолированной сирингомиелии
|
на протяжении всего исследования (в среднем 26 месяцев)
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Steven KNAFO, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Hôpital Bicêtre
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- APHP220733
- 2022-A01816-37 (Другой идентификатор: IDRCB)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .