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评估苯磷硫胺对早期阿尔茨海默病患者的安全性和有效性的试验 (BenfoTeam)

2026年9月14日 更新者:Weill Medical College of Cornell University

一项无缝 2A 期-2B 期随机双盲安慰剂对照试验,旨在评估苯磷硫胺对早期阿尔茨海默病患者的安全性和有效性 (BenfoTeam)

本研究的目的是更多地了解名为苯磷硫胺的研究药物的安全性、有效性和耐受性,该药物可能会延迟或减缓早期阿尔茨海默病症状的进展。

研究概览

详细说明

这是一项苯磷硫胺治疗早期 AD 的随机、双盲、安慰剂对照、为期 18 个月的临床试验。 该试验将包括无缝的 2A-2B 期设计,随机抽取 406 名参与者作为总样本。 被随机分配但在研究药物暴露之前退出的参与者将被替换。

该试验的第 2A 阶段将总共约 150 名参与者以 1:1:1 的比例随机分配,接受 1200 毫克/天的苯磷硫胺、600 毫克/天的苯磷硫胺或安慰剂治疗。 2A 期的主要目标是确定苯磷硫胺的最高安全且耐受性良好的剂量(600 mg 或 1200 mg),通过耐受性事件(TE)的发生率进行评估,以推进到长期 72 周暴露​​。 苯磷硫胺的最高耐受剂量将从2A期转到2B期。

在第 2B 阶段开始时,参加两个第 2A 阶段活性剂量组的所有参与者都将以选定的第 2B 阶段剂量接受新的苯磷硫胺供应。 所有 2A 期参与者都将被纳入 2 期意向治疗疗效人群,并分配至活性治疗或安慰剂治疗。 2B 期的主要目标是评估苯磷硫胺在 72 周内对整体功能和认知的疗效。 在 2B 阶段,将使用综合认知和功能测量以及 PD 生物标志物来评估延长治疗期间的疗效。 2B 期还将评估苯磷硫胺治疗 72 周的长期安全性和耐受性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

406

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center/Barrow Neurological Institute
      • Scottsdale、Arizona、美国、85253
        • Perseverance Research Center, LLC
      • Sun City、Arizona、美国、85351
        • Banner Sun Health Research Institute
    • California
      • Chula Vista、California、美国、91910
        • The Neuron Clinic
      • Irvine、California、美国、92697
        • University of California, Irvine
      • Lemon Grove、California、美国、91945
        • Pacific Research Network
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars Sinai, Los Angeles
      • Santa Ana、California、美国、92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Florida
      • Atlantis、Florida、美国、33462
        • JEM Research Institute
      • Delray Beach、Florida、美国、33445
        • Brain Matters Research
      • Fort Myers、Florida、美国、33912
        • Neuropsychiatric Research Center of Southwest Florida
      • Miami、Florida、美国、33176
        • Brainstorm Research
      • Miami、Florida、美国、33137
        • Miami Jewish Health
      • Miami、Florida、美国、33133
        • CCM Clinical Research Group, LLC
      • Miami、Florida、美国、33135
        • Gonzalez MD & Aswad MD Health Services
      • Miami、Florida、美国、33144
        • Blue Medical Research Inc.
      • Stuart、Florida、美国、34997
        • Brain Matters Research (Kane Center)
      • Winter Park、Florida、美国、32789
        • Conquest Research
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Emory University Goizueta Alzheimer's Disease Research Center(GADRC)
      • Decatur、Georgia、美国、30030
        • Sandhill Research, LLC d/b/a Accel Research Sites
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
      • Springfield、Illinois、美国、62702
        • Southern Illinois University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40504
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Waltham、Massachusetts、美国、02451
        • MedVadis Research
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan, Ann Arbor
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Rutgers, Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • Albany Medical College
      • Amherst、New York、美国、14226
        • Dent Neurologic Institute
      • Brooklyn、New York、美国、11229
        • Integrative Clinical Trials
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York、New York、美国、10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York、New York、美国、10962
        • Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Matthews、North Carolina、美国、28105
        • AMC Research LLC, dba Flourish Research
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • Case Western Reserve University
      • Columbus、Ohio、美国、43221
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Wilkes-Barre、Pennsylvania、美国、18711
        • Geisinger Memory and Cognition Center
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29401
        • Ralph H. Johnson VA Health Care System
    • Tennessee
      • Tennessee City、Tennessee、美国、37067
        • KCA Neurology
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76107
        • University of North Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准:

  • 筛选时年龄为50岁至89岁(含)
  • 根据美国国家老龄化和阿尔茨海默病协会 (NIA-AA) 诊断指南工作组的规定,会议被诊断为 AD 引起的轻度认知障碍 (MCI) 或轻度可能 AD
  • 筛查时简易精神状态检查 (MMSE) 得分为 20-30(含)。 筛选时蒙特利尔认知评估分数 (MoCA) < 26
  • 筛查时临床痴呆评分 (CDR) 总体评分为 0.5 或 1,记忆评分大于或等于 0.5
  • 阳性血浆 AD 生物标志物特征
  • 使用 FDA 批准的乙酰胆碱酯酶抑制剂 (AchEI) 和/或美金刚治疗的参与者必须在筛选前至少 3 个月采用稳定的剂量方案。
  • 参与者必须有一个与他们经常互动的研究伙伴(大约每周 >3-4 次),可以亲自或远程参加所有诊所就诊,并可以协助遵守研究程序。
  • 女性参与者必须在筛选前绝经至少一年或接受手术绝育(双侧输卵管结扎、子宫切除术或双侧卵巢切除术)至少 6 个月。
  • 精通英语或西班牙语,以确保遵守认知测试和研究访问程序。
  • 能够走动,或者能够借助辅助装置行走。
  • 参与者(如果无法提供同意,则为参与者的合法授权代表 (LAR))和研究伙伴提供知情同意书。

主要排除标准:

  • AD 以外的严重神经系统疾病(例如 缺氧、中风、脑外伤
  • 除 AD 以外的严重神经退行性疾病以及痴呆症、帕金森病和亨廷顿病、血管性痴呆、克雅氏病 (CJD)、LBD(路易体痴呆)、PSP(进行性核上性麻痹)、艾滋病(获得性免疫缺陷综合症)的病因,或 NPH(正常压力脑积水)。
  • 根据 NIA-AA 诊断指南工作组,满足可能 AD 的诊断标准。
  • 当前诊断为未控制的 I 型或 II 型糖尿病,根据糖化血红蛋白 (Hb A1C ≥ 8) 定义。
  • 当前的活动性、不受控制的癫痫病。
  • 癌症诊断,接受潜在治愈性治疗超过 5 年且无复发证据的参与者除外。
  • 当前或过去 5 年内有酗酒或药物滥用史。
  • 过去 3 个月内曾接触过苯磷硫胺。
  • MRI 禁忌症。
  • 基线访视前 4 周内,参加另一项研究药物的临床试验并服用至少一剂研究药物,除非确认已服用安慰剂。 先前研究试验的结束被定义为研究药物最后一次给药的日期。
  • 在基线访视前 6 个月内开始针对脑淀粉样蛋白的单克隆抗体治疗。
  • 可能妨碍患者完成所有研究要求的残疾,例如失明、耳聋、严重语言困难。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:小剂量苯磷硫胺
参与者每天两次服用 300 毫克苯磷硫胺胶囊(BID;早上一次,晚上一次)。
300毫克苯磷硫胺胶囊(BID,每天两次)
实验性的:高剂量苯磷硫胺
参与者每天两次服用 600 毫克苯磷硫胺胶囊(BID;早上一次,晚上一次)。
600毫克苯磷硫胺胶囊(BID,每天两次)
安慰剂比较:安慰剂
参与者每天服用两次安慰剂胶囊(BID;早上一次,晚上一次)。 在安慰剂组中,胶囊将填充无活性的微晶纤维素。 苯磷硫胺和安慰剂组的其他胶囊成分、形状和颜色相同。
安慰剂胶囊模仿苯磷硫胺胶囊(BID,每天两次)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
2B 期:主要认知终点是在阿尔茨海默病评估量表 - 认知分量表 13 (ADAS-Cog13) 上,与活性组(苯磷硫胺)和安慰剂相比,参与者内部从基线到 72 周的变化。
大体时间:72周
ADAS-Cog13 是一种结构化心理测量量表,用于评估记忆(立即和延迟单词回忆;立即单词识别)、接受性和表达性语言、定向、观念实践(准备邮寄信件)、结构实践(抄写数字)和注意力(号码取消)。 还获得了口语、语言理解、单词查找难度以及记住测试指令的能力的评分。 ADAS-Cog13总分范围为0-85;分数越高表明损伤越大。
72周
2B 期:主要功能终点是在临床痴呆评级 - 方框总和 (CDR-SB) 上,与活性组(苯磷硫胺)和安慰剂相比,参与者内部从基线到 72 周的变化。
大体时间:72周
CDR-SB 是认知和日常功能的综合评级,其中包含信息提供者的输入和对表现的直接评估。 它通过半结构化访谈评估三个认知领域(记忆、定向和判断/解决问题)和三个日常功能领域(社区事务、家庭和爱好、个人护理)。 六个领域中每个领域的损害程度从无(分数 = 0)到严重(分数 = 3)。 然后将六个域分数相加以创建 CDR-SB。 范围0-18;分数越高表明损伤越大。
72周
阶段 2A:耐受事件 (TE) 的发生率。
大体时间:长达 72 周
2A 期的主要安全性结果是每个剂量下活性组(苯磷硫胺)和安慰剂组之间的耐受性事件 (TE) 发生率。 当参与者因不耐受而停止研究药物或经历被确定可能、很可能或肯定与研究药物相关的中度或严重不良事件 (AE) 时,计算 TE。
长达 72 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
2B 期:在阿尔茨海默氏病合作研究 - 用于轻度认知障碍的日常生活活动量表 (ADCS-ADL-MCI) 中,比较活性(苯磷硫胺)组和安慰剂组之间从基线到 72 周的参与者内部变化。
大体时间:72周
ADCS-ADL-MCI 是一份由知情人完成的结构化调查问卷,用于评估参与者进行日常生活的基本和工具性活动的能力。 评估的活动包括穿衣;社会和职业功能;家务劳动和工具的使用;对爱好的兴趣和能力;购物和准备膳食;管理约会;使用手机和电脑/平板电脑。
72周
2B 期:在蒙特利尔认知评估 (MoCA) 中,比较活性组(苯磷硫胺)和安慰剂组之间从基线到 72 周的参与者内部变化。
大体时间:72周
MoCA 是一项简短的心理状态检查,评估许多认知领域,包括注意力和专注力、执行功能、记忆、语言、视觉建构技能、概念思维、计算和方向。 范围:0-30;分数越低表明认知障碍越严重。
72周
发生不良事件 (AE) 和严重 AE 的参与者人数。
大体时间:72周
不良事件 (AE) 被定义为服用研究(医学)产品的参与者或临床研究参与者中任何新的不良医疗事件或先前存在的医疗状况恶化,并且不一定与该治疗有因果关系。 严重 AE (SAE) 定义为在任何剂量下满足以下任何标准的任何事件:死亡;危及生命;住院或延长现有住院时间;持续或严重残疾/无行为能力;接受研究药物的参与者的后代存在先天性异常/出生缺陷;可能危及参与者并可能需要医疗或手术干预以防止其他严重后果之一的其他重要医疗事件。 对于可能、可能和确定的因果关系指定,AE 被视为“相关”。 将比较活性组(苯磷硫胺)和安慰剂组之间的 AE 和 SAE 数量。
72周
退出研究的参与者数量。
大体时间:72周
研究期间(基线至 72 周)因各种原因退出研究的参与者数量。 将比较活性组(苯磷硫胺)和安慰剂组之间的参与者退出数量。
72周
参与者停药的数量。
大体时间:72周
研究期间(基线至 72 周)参与者停药的次数。 将比较活性组(苯磷硫胺)和安慰剂组之间的参与者停药次数。
72周
Mean Thiamine levels (nmol/L).
大体时间:Baseline, week 72
Measures of thiamine will be provided as blood markers of efficacy of drug delivery. These measurements will be conducted on whole blood and red blood cells. Blood samples to measure mean thiamine levels (nmol/L) will be collected on all participants and results compared between active arms (benfotiamine) and placebo arm at baseline and week 72.
Baseline, week 72
Median Thiamine levels (nmol/L).
大体时间:Baseline, week 72
Measures of thiamine will be provided as blood markers of efficacy of drug delivery. These measurements will be conducted on whole blood and red blood cells. Blood samples to measure median thiamine levels (nmol/L) will be collected on all participants and results compared between active arms (benfotiamine) and placebo arm at baseline and week 72.
Baseline, week 72
Mean Thiamine Diphosphate (ThDP) levels (nmol/L).
大体时间:Baseline, week 72
Measures of thiamine diphosphate (ThDP) will be provided as blood markers of efficacy of drug delivery. These measurements will be conducted on whole blood and red blood cells. Blood samples to measure mean Thiamine Diphosphate (ThDP) levels (nmol/L) will be collected on all participants and results compared between active arms (benfotiamine) and placebo arm at baseline and week 72.
Baseline, week 72
Median Thiamine Diphosphate (ThDP) levels (nmol/L).
大体时间:Baseline, week 72
Measures of thiamine diphosphate (ThDP) will be provided as blood markers of efficacy of drug delivery. These measurements will be conducted on whole blood and red blood cells. Blood samples to measure median Thiamine Diphosphate (ThDP) levels (nmol/L) will be collected on all participants and results compared between active arms (benfotiamine) and placebo arm at baseline and week 72.
Baseline, week 72
Mean Thiamine Monophosphate (ThMP) levels (nmol/L).
大体时间:Baseline, week 72
Measures of thiamine monophosphate (ThMP) will be provided as blood markers of efficacy of drug delivery. These measurements will be conducted on whole blood and red blood cells. Blood samples to measure mean Thiamine Monophosphate (ThMP) levels (nmol/L) will be collected on all participants and results compared between active arms (benfotiamine) and placebo arm at baseline and week 72.
Baseline, week 72
Median Thiamine Monophosphate (ThMP) levels (nmol/L).
大体时间:Baseline, week 72
Measures of thiamine monophosphate (ThMP) will be provided as blood markers of efficacy of drug delivery. These measurements will be conducted on whole blood and red blood cells. Blood samples to measure median Thiamine Monophosphate (ThMP) levels (nmol/L) will be collected on all participants and results compared between active arms (benfotiamine) and placebo arm at baseline and week 72.
Baseline, week 72
Mean levels of ThDP Activation of Transketolase (U/g haemoglobin (U/gHb)).
大体时间:Baseline, week 72
Measures of ThDP activation of transketolase will be provided as blood markers of efficacy of drug delivery. These measurements will be conducted on whole blood and red blood cells. Blood samples to measure mean hDP Activation of Transketolase (U/g haemoglobin (U/gHb)) will be collected on all participants and results compared between active arms (benfotiamine) and placebo arm at baseline and week 72.
Baseline, week 72
Median levels of ThDP Activation of Transketolase (U/g haemoglobin (U/gHb)).
大体时间:Baseline, week 72
Measures of ThDP activation of transketolase will be provided as blood markers of efficacy of drug delivery. These measurements will be conducted on whole blood and red blood cells. Blood samples to measure median hDP Activation of Transketolase (U/g haemoglobin (U/gHb)) will be collected on all participants and results compared between active arms (benfotiamine) and placebo arm at baseline and week 72.
Baseline, week 72

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Howard Feldman, MDCM、Alzheimer's Disease Cooperative Study (ADCS)
  • 研究主任:Jose A. Luchsinger, MD MPH、Columbia University
  • 研究主任:Gary E. Gibson, PhD、Weill Cornell Medicine (WCM)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年3月28日

初级完成 (估计的)

2027年12月1日

研究完成 (估计的)

2027年12月1日

研究注册日期

首次提交

2023年12月20日

首先提交符合 QC 标准的

2024年1月16日

首次发布 (实际的)

2024年1月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月14日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

ADCS 的使命是开发和执行创新临床试验,重点关注预防、延迟或治疗阿尔茨海默病和相关痴呆症的干预措施,数据共享是不可或缺的一部分。 ADCS 致力于共享资源和工具,包括遵循 NIH 指南的数据、生物样本、试验设计、结果和分析措施。

IPD 共享时间框架

出版后6个月。

IPD 共享访问标准

数据请求者必须填写 ADCS 数据和样本共享请求表。 经批准后,请求者必须在访问数据之前填写数据使用协议。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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