Menin 抑制剂 Revumenib 治疗与 HOX 基因上调相关的白血病的 II 期研究
2026年9月9日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center
了解 revumenib（也称为 SNDX-5613）是否有助于控制与 HOX 基因表达增加相关的白血病。
研究概览
详细说明
主要目标
• 评估revumenib 在与HOX 基因上调相关的白血病中的疗效。
次要目标
- 评估可测量残留病 (MRD) 清除率，通过多参数流式细胞术对治疗有反应的参与者进行评估。
- 评估诊断时基线细胞遗传学异常的参与者的细胞遗传学缓解率。
- 旨在评估与 revumenib 治疗后 HOX 上调相关的白血病参与者的无事件生存期 (EFS)、缓解持续时间 (DOR) 和总生存期 (OS)。
探索目标
- 评估可预测抗肿瘤活性和/或耐药性的分子和细胞标记物
- 评估 HOX/MEIS1 表达作为反应的生物标志物。
- 评估 MEN1 基因突变率作为耐药机制。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ghayas Issa, MD
- 电话号码：(713) 745-6798
- 邮箱：gcissa@mdanderson.org
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10065
- 招聘中
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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首席研究员：
- Eytan Stein, MD
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接触：
- Eytan Stein, MD
- 电话号码：646-608-3754
- 邮箱：steine@mskcc.org
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- MD Anderson Cancer Center
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接触：
- Ghayas Issa, MD
- 电话号码：713-745-6798
- 邮箱：gcissa@mdanderson.org
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首席研究员：
- Ghayas Issa, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥12岁，体重≥40Kg。
- ECOG 表现状态 ≤ 2。
复发性或难治性急性白血病，无论是髓系、淋巴系还是混合系，具有与 HOX 上调相关的遗传改变，如下所示：
改变/突变 - 细胞遗传学 KMT2A-PTD = 正常核型； NPM1-MLF1 = t(3;5)(q25;q34); NUP98r = 11p15 重排；设置-NUP214 = t(9;9)(q34;q34); RUNX1-EVI1 = t(3;21)(q26;q22); MYST3-CREBBP = t(8;16)(p11;p13); CDX2-ETV6 = t(12;13)(p13;q12); CALM-AF10 = t(10;11)(p13;q14-21); MN1-ETV6 = t(12;22)(p13;q12); UBTF-TD = 正常核型
- 注册时 WBC 必须低于 25,000/uL。 参与者可以在入组前接受细胞减灭术。
- 基线射血分数必须 > 40%。
- 肝功能充足（直接胆红素 < 1.5 倍正常上限 (ULN)，除非增加是由于白血病累及，并且 AST 和/或 ALT < 3 倍 ULN，除非考虑是由于白血病累及，在这种情况下直接胆红素或 AST 和/或 ALT < 5x ULN 将被视为合格）。
- 肾功能充足，根据当地机构实践进行的年龄适当测定，估计肾小球滤过率≥ 60 mL/min。
- 参与者或家长/监护人愿意并且能够提供知情同意。
- 在不存在快速增殖性疾病的情况下，对于细胞毒性或非细胞毒性（免疫治疗剂），从先前治疗到开始时间的间隔将至少为14天，或先前治疗的5个半衰期的间隔。 在与主要研究者 (PI) 讨论后，根据需要，在研究治疗开始前，允许口服羟基脲和/或阿糖胞苷（最多 2 g/m2）用于快速增殖性疾病的患者，以获得临床益处。 允许同时进行中枢神经系统 (CNS) 预防治疗或继续治疗受控的 CNS 疾病。
- 有生育能力的女性必须同意在研究期间以及最后一次治疗后至少 3 个月采取适当的避孕方法。 男性必须在研究期间以及最后一次治疗后至少 3 个月内进行手术或生物绝育，或同意使用适当的避孕方法。
排除标准：
- 患有任何并发的不受控制的医疗状况、实验室异常或精神疾病的参与者，这些疾病可能使参与者面临不可接受的研究治疗风险。
- 研究期间不允许使用其他化疗药物或抗白血病药物，但以下情况除外：（1）用于预防性或控制中枢神经系统白血病的鞘内化疗。 (2) 羟基脲用于患有快速增殖性疾病的参与者或用于控制分化综合征期间的计数。 (3)使用类固醇治疗分化综合征。
- 患有任何可能干扰口服研究药物吸收的严重胃肠道或代谢状况的参与者。
- 正在接受治疗的并发活动性恶性肿瘤的参与者。
- 已知活动性乙型肝炎 (HBV) 或丙型肝炎 (HCV) 或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染。
- 怀孕或哺乳期的女性受试者。
- 参与者患有活动性不受控制的感染。
- 进入研究前6个月内出现以下任何情况：心肌梗塞、不受控制/不稳定的心绞痛、充血性心力衰竭（纽约心脏协会分类II级）、危及生命、不受控制的心律失常、脑血管意外或短暂性脑缺血发作。
- 使用 Fridericia 公式并使用 3 次筛查 EKG 的平均值，男性 QTc >450 毫秒，女性 QTc >470 毫秒。
- 研究者认为可能会混淆研究结果、干扰患者在整个研究期间的参与或不符合患者参与的最佳利益的病史或任何并发病症、治疗或实验室异常。
- 临床活动性中枢神经系统（CNS）白血病。
- 筛选时接受 HSCT 后免疫抑制治疗的参与者（必须停止所有全身免疫抑制治疗至少 2 周，并且停止使用钙调神经磷酸酶抑制剂至少 4 周）。 允许使用局部类固醇治疗皮肤移植物抗宿主病 (GVHD) 或稳定的全身类固醇剂量小于或等于每天 20 毫克泼尼松（或同等物）。
- 患有 > 2 级活动性急性 GVHD、中度或重度有限慢性 GVHD 或任何严重程度的广泛慢性 GVHD 的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 臂
符合参加本研究资格的参与者将在每个 28 天的研究周期中每天服用 revumenib 2 次（每次剂量间隔约 12 小时）。
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由 PO 提供
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全性和不良事件 (AE)
大体时间：通过学习完成；平均1年。
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不良事件发生率，根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI CTCAE) 版本 (v) 5.0 进行分级
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通过学习完成；平均1年。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ghayas Issa, MD、M.D. Anderson Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年6月4日
初级完成 (估计的)
2028年12月1日
研究完成 (估计的)
2028年12月1日
研究注册日期
首次提交
2024年1月18日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月18日
首次发布 (实际的)
2024年1月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月9日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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