一项 1b 期研究，旨在调查 ARGX-119 在患有 DOK7 先天性肌无力综合征 (CMS) 的成年参与者中的安全性和耐受性
2026年7月23日 更新者：argenx
一项 1b 期、双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在评估 ARGX-119 在患有 DOK7 先天性肌无力综合征的成年参与者中的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性和疗效
本研究的目的是评估 ARGX-119 在患有 DOK7-先天性肌无力综合征的成年参与者中的安全性和耐受性。 该研究还将评估 ARGX-119 如何被人体处理（药代动力学）、免疫系统如何对其做出反应（免疫原性），以及它如何改善患者的感觉和功能。
筛选期结束后，符合条件的参与者将以 4:1 的比例随机分配，在治疗期间接受 ARGX-119 或安慰剂的静脉输注。 参与者随后将进入后续阶段。 研究的整个持续时间约为11个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ottawa、加拿大、K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
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Milan、意大利、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Marseille、法国、13385
- CHU - Hospital de la Timone
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Paris、法国、75013
- Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
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California
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Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Belfast、英国、BT16 1RH
- Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
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Oxford、英国、OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Valencia、西班牙、46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 至少年满 18 岁。
- 基因证实因激酶 7 (DOK7-CMS) 下游突变而患有先天性肌无力综合征。
- 服用口服 β 受体激动剂（例如沙丁胺醇、沙丁胺醇、麻黄碱）的参与者必须已接受药物治疗超过 3 个月，并同意继续采用相同药物的相同稳定剂量方案直至研究结束。
排除标准：
- 由于 DOK7 以外的任何基因突变而诊断为 CMS。
- 根据研究者的评估，已知的医疗状况会干扰 CMS 的准确评估、混淆研究结果或使患者面临过度风险。
- 有恶性肿瘤、癌症病史，除非认为通过充分治疗已治愈且 5 年以上无复发证据。 患有以下癌症的经过充分治疗的参与者可以随时纳入：基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、子宫颈原位癌、乳腺癌原位癌、前列腺癌的偶然组织学发现。
- 在筛选前 12 周或 5 个半衰期内接受另一项临床研究的不同研究药物。
- 目前参与另一项介入性临床研究或之前参与任何基因治疗或细胞治疗研究。
- 研究期间怀孕或哺乳状态或怀孕意图。
排除标准的完整列表可以在协议中找到。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：双盲治疗期 - ARGX-119静脉注射
参与者在双盲治疗期间接受ARGX-119
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ARGX-119静脉输注
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安慰剂比较：双盲治疗期 - 安慰剂静脉注射
参与者在双盲治疗期间接受安慰剂
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静脉输注安慰剂
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实验性的：治疗期 - ARGX-119 静脉注射
参与者在积极治疗期间接受ARGX-119治疗
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ARGX-119静脉输注
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件 (AE) 评估
大体时间：直至第 42 周
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直至第 42 周
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随时间推移，6MWT距离相对于积极治疗基线的变化
大体时间：最多72周
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6分钟步行试验（6MWT）用于测量参与者在6分钟内步行的距离。
在6MWT评估前后，将记录参与者的血压、心率和血氧饱和度（SPO2），并测量参与者的疲劳感和呼吸困难程度。
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最多72周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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ARGX-119的最大观测血清浓度（Cmax）
大体时间：最长42周 + 72周
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最长42周 + 72周
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抗ARGX-119抗体发生率
大体时间：最多 42 周 + 72 周
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ADA : 抗药抗体
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最多 42 周 + 72 周
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QMG量表关键组成部分相对于基线的随时间变化
大体时间：最多42周 + 72周
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定量重症肌无力（QMG）量表是一种标准化的定量评分系统，旨在根据重症肌无力患者身体功能和结构的损伤程度来评估疾病严重程度。
最小值：0（无疾病严重程度）；最大值：39（最高疾病严重程度）。
第72周时间点将使用相对于积极治疗基线的变化值。
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最多42周 + 72周
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随时间变化的MG-ADL基线变化
大体时间：最长42周+72周
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重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）是一个包含8个项目的量表，用于评估重症肌无力症状及其对日常生活活动的影响。
最小值：0（症状正常）；最大值：24（症状最严重）。
第72周时间点将使用相对于活性治疗基线的变化值。
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最长42周+72周
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随时间变化的PROMIS-GH量表相对于基线的变化
大体时间：长达42周
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患者报告结局测量信息系统总体健康状况（PROMIS-GH）是一份包含10个项目的参与者自填生活质量问卷，用于测量总体身体健康和心理健康状况。
参与者采用5点李克特量表记录每个问题的回答，得分越低表示健康状况越差（最小值：0，最大值：20）
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长达42周
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随时间推移的6MWT步频相对于积极治疗基线的变化
大体时间：长达72周
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6分钟步行试验（6MWT）用于测量参与者在6分钟内步行的距离。
在6MWT评估前后，将记录参与者的血压、心率和血氧饱和度（SPO2），并测量参与者的疲劳感和呼吸困难程度。
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长达72周
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随时间推移，与积极治疗基线相比的PROMIS PF-WMA-SF变化
大体时间：最长72周
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PROMIS PF-WMA-SF 是一份包含 11 个项目的参与者自填问卷，用于评估上下肢功能及相关日常生活活动能力。
该问卷要求参与者按照 5 分制对项目进行评分，其中 5 分表示“毫无困难”，0 分表示“无法完成”。
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最长72周
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随时间变化的神经相关生活质量疲劳评分相对于积极治疗基线的变化
大体时间：长达72周
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长达72周
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随时间推移，FVC 相对于积极治疗基线的变化
大体时间：长达72周
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长达72周
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随时间推移从积极治疗基线的PGI-C变化
大体时间：长达72周
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长达72周
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随时间推移，相对于积极治疗基线的PGI-S变化
大体时间：最长 72 周
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最长 72 周
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随时间推移，相对于积极治疗基线的CGI-C变化
大体时间：长达72周
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长达72周
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随时间推移CGI-S相对于活性治疗基线的变化
大体时间：长达72周
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长达72周
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随时间推移EQ-5D-5L相对于积极治疗基线的变化
大体时间：最长72周
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最长72周
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不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率
大体时间：最多72周
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AE : 不良事件 ; SAE : 严重不良事件
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最多72周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年9月24日
初级完成 (估计的)
2027年8月24日
研究完成 (估计的)
2028年1月24日
研究注册日期
首次提交
2024年5月21日
首先提交符合 QC 标准的
2024年5月24日
首次发布 (实际的)
2024年5月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月23日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ARGX-119-2302
- 2023-509872-41-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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