Un estudio de fase 1b para investigar la seguridad y tolerabilidad de ARGX-119 en participantes adultos con síndromes miasténicos congénitos (CMS) DOK7
23 de julio de 2026 actualizado por: argenx
Un estudio de fase 1b, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, inmunogenicidad y eficacia de ARGX-119 en participantes adultos con síndromes miasténicos congénitos DOK7
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de ARGX-119 en participantes adultos con síndromes miasténicos congénitos DOK7. El estudio también evaluará cómo el cuerpo procesa ARGX-119 (farmacocinética), cómo reacciona el sistema inmunológico (inmunogenicidad) y cómo puede mejorar la forma en que los pacientes se sienten y funcionan.
Después del período de selección, los participantes elegibles serán asignados al azar en una proporción de 4:1 para recibir infusiones intravenosas de ARGX-119 o placebo durante el período de tratamiento. Luego, los participantes ingresarán al período de seguimiento. La duración total del estudio es de aproximadamente 11 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ottawa, Canadá, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
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Valencia, España, 46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Marseille, Francia, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
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Paris, Francia, 75013
- Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Milan, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Belfast, Reino Unido, BT16 1RH
- Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Al menos 18 años de edad.
- Tiene síndromes miasténicos congénitos confirmados genéticamente debido a una mutación de la quinasa 7 (DOK7-CMS).
- Los participantes que toman beta agonistas orales (p. ej., albuterol, salbutamol, efedrina) deben haber estado recibiendo el medicamento durante más de 3 meses y aceptar permanecer con el mismo régimen de dosificación estable del mismo medicamento hasta el final del estudio.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de CMS por mutación de cualquier gen distinto del DOK7.
- Condición médica conocida que interferiría con una evaluación precisa de CMS, confundiría los resultados del estudio o pondría al paciente en riesgo indebido, según la evaluación del investigador.
- Historia de malignidad, cáncer, a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante más de 5 años. Se pueden incluir en cualquier momento participantes tratados adecuadamente con los siguientes cánceres: cáncer de piel de células basales o de células escamosas, carcinoma in situ de cuello uterino, carcinoma in situ de mama, hallazgos histológicos incidentales de cáncer de próstata.
- Medicamento de estudio diferente recibido en otro estudio clínico dentro de las 12 semanas o 5 vidas medias antes de la selección.
- Participación actual en otro estudio clínico intervencionista o participación previa en cualquier estudio de terapia génica o de terapia celular.
- Estado de embarazo o lactancia o intención de quedar embarazada durante el estudio.
La lista completa de criterios de exclusión se puede encontrar en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Período de tratamiento doble ciego - ARGX-119 IV
Los participantes reciben ARGX-119 durante el período de tratamiento doble ciego
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Infusión intravenosa de ARGX-119
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Comparador de placebos: Período de tratamiento doble ciego - Placebo IV
Los participantes reciben placebo durante el período de tratamiento doble ciego
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Infusión intravenosa de placebo
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Experimental: Periodo de tratamiento activo - ARGX-119 IV
Los participantes reciben ARGX-119 durante el período de tratamiento activo
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Infusión intravenosa de ARGX-119
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 42
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Hasta la semana 42
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Cambio desde el valor basal del tratamiento activo a lo largo del tiempo para la distancia del test de 6 minutos de marcha
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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La prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) mide la distancia que un participante camina en 6 minutos.
Antes y después de la evaluación 6MWT, se registrará la presión arterial, la frecuencia cardíaca y la SPO2 del participante, y se medirá la percepción de fatiga y disnea del participante.
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Hasta 72 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentración sérica máxima observada (Cmax) de ARGX-119
Periodo de tiempo: Hasta 42 semanas + 72 semanas
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Hasta 42 semanas + 72 semanas
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Incidencia de ADA contra ARGX-119
Periodo de tiempo: Hasta 42 semanas + 72 semanas
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ADA : anticuerpos anti-fármaco
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Hasta 42 semanas + 72 semanas
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Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo para los componentes clave de la escala QMG
Periodo de tiempo: Hasta 42 semanas + 72 semanas
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La escala cuantitativa de miastenia gravis (QMG) es un sistema de puntuación cuantitativa estandarizado que se desarrolló para evaluar la gravedad de la enfermedad basándose en el deterioro de la función y las estructuras corporales en pacientes con MG.
Valor mínimo: 0 (sin gravedad de la enfermedad); Valor máximo: 39 (máxima gravedad de la enfermedad).
El cambio desde la línea de base del tratamiento activo se utilizará para el punto temporal de 72 semanas.
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Hasta 42 semanas + 72 semanas
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Cambio desde la línea de base a lo largo del tiempo para MG-ADL
Periodo de tiempo: Hasta 42 semanas + 72 semanas
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La Escala de Actividades de la Vida Diaria para la Miastenia Gravis (MG-ADL) es una escala de 8 ítems que evalúa los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias.
Valor mínimo: 0 (síntomas normales); Valor máximo: 24 (síntomas más graves).
El cambio desde la línea de base del tratamiento activo se utilizará para el punto temporal de 72 semanas.
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Hasta 42 semanas + 72 semanas
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Cambio desde el valor basal a lo largo del tiempo para la escala PROMIS-GH
Periodo de tiempo: Hasta 42 semanas
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El Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) es un cuestionario de calidad de vida de 10 ítems completado por el participante que mide la salud física global y la salud mental.
El participante registra su respuesta a cada pregunta en una escala Likert de 5 puntos, donde puntuaciones más bajas indican peor salud (Valor mínimo: 0, Valor máximo: 20)
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Hasta 42 semanas
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Cambio desde el inicio del tratamiento activo a lo largo del tiempo para la cadencia de la prueba de marcha de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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La prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) mide la distancia que un participante camina en 6 minutos.
Antes y después de la evaluación de la 6MWT, se registrará la presión arterial, la frecuencia cardíaca y la SPO2 del participante, y se medirá la percepción de fatiga y disnea del participante.
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Hasta 72 semanas
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Cambio desde el basal del tratamiento activo a lo largo del tiempo para PROMIS PF-WMA-SF
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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El PROMIS PF-WMA-SF es un cuestionario de 11 ítems completado por el participante que evalúa la función de las extremidades inferiores y superiores y las actividades de la vida diaria asociadas.
El cuestionario solicita al participante que califique los ítems en una escala de 5 puntos de 5 (sin ninguna dificultad) a 0 (incapaz de hacer).
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Hasta 72 semanas
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Cambio desde el inicio del tratamiento activo a lo largo del tiempo para la fatiga Neuro-QoL
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Cambio desde la línea basal de tratamiento activo a lo largo del tiempo para la FVC
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Cambio desde el inicio del tratamiento activo a lo largo del tiempo para PGI-C
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Cambio desde el inicio del tratamiento activo a lo largo del tiempo para PGI-S
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Cambio desde el inicio del tratamiento activo a lo largo del tiempo para CGI-C
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Cambio desde la línea de base del tratamiento activo a lo largo del tiempo para CGI-S
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Cambio respecto al inicio del tratamiento activo a lo largo del tiempo para EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Incidencia de EA y EAG
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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AE : Eventos adversos ; SAE : Eventos adversos graves
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Hasta 72 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
24 de agosto de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
24 de enero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
31 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ARGX-119-2302
- 2023-509872-41-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .