En fase 1b-studie for å undersøke sikkerhet og tolerabilitet av ARGX-119 hos voksne deltakere med DOK7-medfødte myasteniske syndromer (CMS)
23. juli 2026 oppdatert av: argenx
En fase 1b, dobbeltblindet, randomisert, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, immunogenisitet og effekt av ARGX-119 hos voksne deltakere med DOK7-medfødte myasteniske syndromer
Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til ARGX-119 hos voksne deltakere med DOK7-kongenitale myasteniske syndromer. Studien vil også vurdere hvordan ARGX-119 behandles av kroppen (farmakokinetikk), hvordan immunsystemet reagerer på det (immunogenisitet), og hvordan det kan forbedre måten pasienter føler og fungerer på.
Etter screeningsperioden vil kvalifiserte deltakere randomiseres i forholdet 4:1 for å motta intravenøse infusjoner av ARGX-119 eller placebo i løpet av behandlingsperioden. Deltakerne vil da gå inn i oppfølgingsperioden. Den fulle varigheten av studien er omtrent 11 måneder.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Ottawa, Canada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
-
Paris, Frankrike, 75013
- Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Valencia, Spania, 46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia, BT16 1RH
- Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
-
Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Minst 18 år.
- Har genetisk bekreftet medfødte myasteniske syndromer på grunn av mutasjon av nedstrøms kinase 7 (DOK7-CMS).
- Deltakere som tar orale beta-agonister (f.eks. albuterol, salbutamol, efedrin) må ha mottatt medisinen i mer enn 3 måneder og samtykker i å forbli på samme stabile doseringsregime av samme medisin til slutten av studien.
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose av CMS på grunn av mutasjon av et hvilket som helst gen enn DOK7.
- Kjent medisinsk tilstand som ville forstyrre en nøyaktig vurdering av CMS, forvirre resultatene av studien, eller sette pasienten i unødig risiko, som vurdert av etterforskeren.
- Anamnese med malignitet, kreft, med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i mer enn 5 år. Tilstrekkelig behandlede deltakere med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst: Basalcelle- eller plateepitelhudkreft, Karsinom in situ i livmorhalsen, Karsinom in situ i brystet, Tilfeldige histologiske funn av prostatakreft.
- Ulikt studiemedisin mottatt i en annen klinisk studie innen 12 uker eller 5 halveringstider før screening.
- Nåværende deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie eller tidligere deltakelse i en hvilken som helst genterapi- eller celleterapistudie.
- Gravid eller ammende tilstand eller intensjon om å bli gravid under studien.
Den fullstendige listen over eksklusjonskriterier finner du i protokollen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Dobbeltblind behandlingsperiode - ARGX-119 IV
Deltakerne mottar ARGX-119 i den dobbeltblindede behandlingsperioden
|
Intravenøs infusjon av ARGX-119
|
|
Placebo komparator: Dobbeltblind behandlingsperiode - Placebo IV
Deltakerne får placebo under den dobbeltblindede behandlingsperioden
|
Intravenøs infusjon av placebo
|
|
Eksperimentell: Behandlingsperiode med aktiv behandling - ARGX-119 IV
Deltakere mottar ARGX-119 i løpet av aktiv behandlingsperiode
|
Intravenøs infusjon av ARGX-119
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil uke 42
|
Inntil uke 42
|
|
|
Endring fra aktiv behandlingsgrunnlinje over tid for 6MWT-avstand
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
6-minutters gangtesten (6MWT) måler distansen en deltaker går på 6 minutter.
Før og etter 6MWT-vurderingen vil deltakerens blodtrykk, hjertefrekvens og SPO2 bli registrert, og deltakerens oppfatning av tretthet og dyspné vil bli målt.
|
Opptil 72 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal observert serumkonsentrasjon (Cmax) av ARGX-119
Tidsramme: Opptil 42 uker + 72 uker
|
Opptil 42 uker + 72 uker
|
|
|
Forekomst av ADA mot ARGX-119
Tidsramme: Opptil 42 uker + 72 uker
|
ADA : antistoffer mot legemiddel
|
Opptil 42 uker + 72 uker
|
|
Endring fra utgangspunkt over tid for nøkkelkomponenter i QMG-skalaen
Tidsramme: Opptil 42 uker + 72 uker
|
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-skalaen er et standardisert kvantitativt scoringssystem som ble utviklet for å vurdere sykdomsalvorlighet basert på nedsatt kroppsfunksjon og struktur hos pasienter med MG.
Minimumsverdi: 0 (ingen sykdomsalvorlighet); Maksimumsverdi: 39 (høyest sykdomsalvorlighet).
Endringen fra aktiv-behandlingsbaselinjen vil bli brukt for 72-ukers tidspunktet.
|
Opptil 42 uker + 72 uker
|
|
Endring fra baseline over tid for MG-ADL
Tidsramme: Opptil 42 uker + 72 uker
|
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) er en 8-punkts skala som vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter.
Minimumsverdi: 0 (normale symptomer); Maksimumsverdi: 24 (mest alvorlige symptomer).
Endringen fra aktiv behandlingsbaseline vil bli brukt for 72-ukers tidspunktet.
|
Opptil 42 uker + 72 uker
|
|
Endring fra utgangspunkt over tid for PROMIS-GH-skalaen
Tidsramme: Opptil 42 uker
|
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) er et 10-spørsmål livskvalitetskartleggingsverktøy som deltakerne fyller ut, og som måler generell fysisk helse og mental helse.
Deltakeren registrerer sitt svar på hvert spørsmål på en 5-punkts Likert-skala, der lavere poengsum indikerer dårligere helse (Minimumsverdi: 0, Maksimumsverdi: 20) |
Opptil 42 uker
|
|
Endring fra aktiv-behandlings baseline over tid for 6MWT kadens
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
6-minutters gangtesten (6MWT) måler distansen en deltaker går på 6 minutter.
Før og etter 6MWT-vurderingen vil deltakerens blodtrykk, hjertefrekvens og SPO2 bli registrert, og deltakerens oppfatning av tretthet og dyspné vil bli målt.
|
Opptil 72 uker
|
|
Endring fra aktiv-behandling baselinje over tid for PROMIS PF-WMA-SF
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
PROMIS PF-WMA-SF er et 11-spørsmål, deltakerutfylt spørreskjema som vurderer funksjon i nedre og øvre ekstremiteter og tilhørende aktiviteter i dagliglivet.
Spørreskjemaet ber deltakeren vurdere spørsmålene på en 5-punkts skala fra 5 (uten noen vanskelighet) til 0 (ikke i stand til å gjøre).
|
Opptil 72 uker
|
|
Endring fra aktiv behandlingsutgangspunkt over tid for Neuro-QoL utmattelse
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
Opptil 72 uker
|
|
|
Endring fra aktiv behandlings baseline over tid for FVC
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
Opptil 72 uker
|
|
|
Endring fra aktiv-behandlingsbaselinje over tid for PGI-C
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
Opptil 72 uker
|
|
|
Endring fra aktiv-behandlingsutgangspunkt over tid for PGI-S
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
Opptil 72 uker
|
|
|
Endring fra aktiv behandlings baseline over tid for CGI-C
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
Opptil 72 uker
|
|
|
Endring fra aktiv behandlings baseline over tid for CGI-S
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
Opptil 72 uker
|
|
|
Endring fra aktiv behandlings baseline over tid for EQ-5D-5L
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
Opptil 72 uker
|
|
|
Forekomst av BVs og alvorlige BVs
Tidsramme: Opptil 72 uker
|
AE : Bivirkninger ; SAE : Alvorlige bivirkninger
|
Opptil 72 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. september 2024
Primær fullføring (Antatt)
24. august 2027
Studiet fullført (Antatt)
24. januar 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. mai 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. mai 2024
Først lagt ut (Faktiske)
31. mai 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ARGX-119-2302
- 2023-509872-41-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .