1b. fázisú vizsgálat az ARGX-119 biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára DOK7-velszületett myastheniás szindrómában (CMS) szenvedő felnőtt résztvevőknél
2026. július 23. frissítette: argenx
1b. fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az ARGX-119 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, immunogenitásának és hatékonyságának felmérésére DOK7-velszületett myastheniás szindrómában szenvedő felnőttek körében
E vizsgálat célja az ARGX-119 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése DOK7-velszületett myastheniás szindrómában szenvedő felnőtt résztvevőknél. A tanulmány azt is felméri, hogy a szervezet hogyan dolgozza fel az ARGX-119-et (farmakokinetika), hogyan reagál rá az immunrendszer (immunogenitás), és hogyan javíthatja a betegek közérzetét és működését.
A szűrési időszak után a jogosult résztvevőket 4:1 arányban randomizálják, hogy intravénás ARGX-119 infúziót vagy placebót kapjanak a kezelési időszak alatt. A résztvevők ezután belépnek a követési időszakba. A tanulmány teljes időtartama körülbelül 11 hónap.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
15
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság, BT16 1RH
- Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
-
-
-
Marseille, Franciaország, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
-
Paris, Franciaország, 75013
- Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Legalább 18 éves.
- Genetikailag megerősített veleszületett myastheniás szindrómákkal rendelkezik a kináz 7 (DOK7-CMS) downstream mutációja miatt.
- Az orális béta-agonistákat (pl. albuterolt, szalbutamolt, efedrint) szedő résztvevőknek több mint 3 hónapja kell kapniuk a gyógyszert, és bele kell állapodniuk abba, hogy ugyanazt a gyógyszert ugyanazzal a stabil adagolási renddel alkalmazzák a vizsgálat végéig.
Kizárási kritériumok:
- A CMS diagnózisa a DOK7 kivételével bármely gén mutációja miatt.
- Ismert egészségügyi állapot, amely megzavarná a CMS pontos értékelését, összezavarná a vizsgálat eredményeit, vagy indokolatlan kockázatnak tenné ki a pácienst, a vizsgáló értékelése szerint.
- Rosszindulatú daganat, rák a kórelőzményben, kivéve, ha megfelelő kezeléssel meggyógyult, és több mint 5 éven át nincs bizonyíték a kiújulásra. Bármikor be lehet vonni az alábbi daganatos betegségekben szenvedő, megfelelően kezelt résztvevőket: bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrák, méhnyak in situ karcinóma, emlőrák in situ, prosztatarák véletlenszerű szövettani lelete.
- Különböző vizsgálati gyógyszert kaptak egy másik klinikai vizsgálatban a szűrés előtti 12 héten vagy 5 felezési időn belül.
- Jelenlegi részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vagy korábbi részvétel bármely génterápiás vagy sejtterápiás vizsgálatban.
- Terhes vagy szoptató állapot vagy terhességi szándék a vizsgálat során.
A kizárási feltételek teljes listája a jegyzőkönyvben található.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kétszeresen vak kezelési időszak - ARGX-119 intravénás
A résztvevők ARGX-119-et kapnak a kettős vak kezelési időszak alatt
|
Az ARGX-119 intravénás infúziója
|
|
Placebo Comparator: Duplán vak kezelési időszak - Placebo IV
A résztvevők placebót kapnak a kettős vak kezelési időszak alatt
|
Placebo intravénás infúziója
|
|
Kísérleti: Aktív kezelési időszak - ARGX-119 intravénás
A résztvevők ARGX-119-et kapnak az aktív kezelési időszak alatt
|
Az ARGX-119 intravénás infúziója
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események (AE) értékelése
Időkeret: Akár a 42. hétig
|
Akár a 42. hétig
|
|
|
Az aktív kezeléshez képesti változás az idő függvényében a 6MWT távolság esetében
Időkeret: Akár 72 hétig
|
A 6 perces gyaloglási teszt (6MWT) azt a távolságot méri, amelyet a résztvevő 6 perc alatt megtesz.
A 6MWT értékelés előtt és után rögzítik a résztvevő vérnyomását, pulzusszámát és SPO2 értékét, valamint megmérik a résztvevő fáradtság- és légszomj-érzetét.
|
Akár 72 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ARGX-119 maximális megfigyelt szérumkoncentrációja (Cmax)
Időkeret: Legfeljebb 42 hét + 72 hét
|
Legfeljebb 42 hét + 72 hét
|
|
|
Az ARGX-119 elleni ADA előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 42 hét + 72 hét
|
ADA : gyógyszerellenes antitestek
|
Legfeljebb 42 hét + 72 hét
|
|
Az alapvonalhoz viszonyított változás időben a QMG-skála kulcsfontosságú összetevőire vonatkozóan
Időkeret: Akár 42 hét + 72 hét
|
A Kvantitatív Myasthenia Gravis (QMG) skála egy szabványosított kvantitatív pontozási rendszer, amelyet a MG-betegek testfunkcióinak és -szerkezeteinek károsodása alapján a betegség súlyosságának felmérésére fejlesztettek ki.
Minimális érték: 0 (nincs betegség súlyossága); Maximális érték: 39 (legmagasabb betegség súlyossága).
Az aktív kezeléshez viszonyított változást használják a 72 hetes időpontra.
|
Akár 42 hét + 72 hét
|
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás időbeli alakulása az MG-ADL esetében
Időkeret: Legfeljebb 42 hét + 72 hét
|
A Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) egy 8 pontból álló skála, amely a MG tüneteit és azok napi tevékenységekre gyakorolt hatását értékeli.
Minimális érték: 0 (normális tünetek); Maximális érték: 24 (legsúlyosabb tünetek).
Az aktív kezeléshez képest bekövetkezett változást a 72 hetes időpontban fogják használni.
|
Legfeljebb 42 hét + 72 hét
|
|
A PROMIS-GH skála alapértékhez viszonyított változása az idő múlásával
Időkeret: Legfeljebb 42 hét
|
A Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) egy 10 tételből álló, résztvevő által kitöltött életminőségi kérdőív, amely a globális fizikai egészséget és a mentális egészséget méri.
A résztvevő egy 5 pontos Likert-skálán rögzíti válaszát minden kérdésre, ahol az alacsonyabb pontszám a rosszabb egészségi állapotot jelzi (Minimum érték: 0, Maximum érték: 20)
|
Legfeljebb 42 hét
|
|
Aktív kezeléshez viszonyított alapvonalhoz képest bekövetkezett változás időben a 6 perces séta teszt (6MWT) lépésszámára vonatkozóan
Időkeret: Akár 72 hétig
|
A 6 perces séta teszt (6MWT) azt a távolságot méri, amelyet a résztvevő 6 perc alatt gyalogol.
A 6MWT értékelés előtt és után rögzítik a résztvevő vérnyomását, pulzusát és SPO2 értékét, valamint megmérik a résztvevő fáradtság és légszomj érzetének észlelését.
|
Akár 72 hétig
|
|
A PROMIS PF-WMA-SF változása az aktív kezelés alappontjához képest az idő függvényében
Időkeret: Akár 72 hétig
|
A PROMIS PF-WMA-SF egy 11 tételből álló, résztvevők által kitöltött kérdőív, amely az alsó és felső végtagok funkcióját és a hozzá kapcsolódó napi tevékenységeket értékeli.
A kérdőív arra kéri a résztvevőt, hogy értékelje a tételeket egy 5 pontos skálán, ahol 5 (semmilyen nehézség nélkül) a legmagasabb, 0 pedig (nem képes rá) a legalacsonyabb érték.
|
Akár 72 hétig
|
|
A Neuro-QoL fáradtság esetében az aktív kezeléshez viszonyított alaptermék változása az idő függvényében
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
|
|
A FVC időbeli változása az aktív kezelés kezdeti értékéhez képest
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
|
|
Az aktív kezeléshez képesti változás időbeli alakulása a PGI-C tekintetében
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
|
|
Az aktív kezeléshez képesti változás az idő függvényében a PGI-S esetében
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
|
|
Az aktív kezeléshez képest az időbeli változás a CGI-C skálán
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
|
|
Az aktív kezeléshez viszonyított alapvonal időbeli változása CGI-S esetén
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
|
|
Az aktív kezeléshez viszonyított alapvonal változása időben az EQ-5D-5L esetében
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
|
|
AE-k és SAE-k előfordulási gyakorisága
Időkeret: Akár 72 hétig
|
AE : Káros események ; SAE : Súlyos káros események
|
Akár 72 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. szeptember 24.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. augusztus 24.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. január 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. május 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 24.
Első közzététel (Tényleges)
2024. május 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 23.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ARGX-119-2302
- 2023-509872-41-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .