Исследование фазы 1b по изучению безопасности и переносимости ARGX-119 у взрослых участников с DOK7-врожденным миастеническим синдромом (CMS)
23 июля 2026 г. обновлено: argenx
Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 1b для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, иммуногенности и эффективности ARGX-119 у взрослых участников с врожденными миастеническими синдромами DOK7.
Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости ARGX-119 у взрослых участников с врожденным миастеническим синдромом DOK7. В ходе исследования также будет оценено, как ARGX-119 перерабатывается организмом (фармакокинетика), как на него реагирует иммунная система (иммуногенность) и как он может улучшить самочувствие и функционирование пациентов.
После периода скрининга подходящие участники будут рандомизированы в соотношении 4:1 для получения внутривенных инфузий ARGX-119 или плацебо в течение периода лечения. Затем участники вступят в период последующего наблюдения. Полный срок обучения составляет примерно 11 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
15
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Valencia, Испания, 46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
-
-
-
-
-
Milan, Италия, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Ottawa, Канада, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
-
-
-
-
-
Belfast, Соединенное Королевство, BT16 1RH
- Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
-
-
-
Marseille, Франция, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
-
Paris, Франция, 75013
- Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст не менее 18 лет.
- Имеет генетически подтвержденный врожденный миастенический синдром вследствие мутации нижележащей киназы 7 (DOK7-CMS).
- Участники, принимающие пероральные бета-агонисты (например, альбутерол, сальбутамол, эфедрин), должны получать лекарство более 3 месяцев и соглашаться оставаться на том же стабильном режиме дозирования того же лекарства до конца исследования.
Критерий исключения:
- Диагноз ЦМС вследствие мутации любого гена, кроме DOK7.
- Известное заболевание, которое может помешать точной оценке CMS, исказить результаты исследования или подвергнуть пациента неоправданному риску по оценке исследователя.
- Злокачественные новообразования в анамнезе, рак, если только они не считаются излеченными путем адекватного лечения, без признаков рецидива в течение более 5 лет. В любое время могут быть включены участники, прошедшие адекватное лечение, со следующими видами рака: базальноклеточный или плоскоклеточный рак кожи, карцинома шейки матки in situ, карцинома молочной железы in situ, случайные гистологические находки рака простаты.
- Другой исследуемый препарат получали в ходе другого клинического исследования в течение 12 недель или 5 периодов полураспада до скрининга.
- Текущее участие в другом интервенционном клиническом исследовании или предыдущее участие в любом исследовании генной или клеточной терапии.
- Состояние беременности или кормления грудью или намерение забеременеть во время исследования.
Полный список критериев исключения можно найти в протоколе.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Двойное слепое лечение - ARGX-119 внутривенно
Участники получают ARGX-119 в течение двойного слепого периода лечения
|
Внутривенная инфузия ARGX-119.
|
|
Плацебо Компаратор: Период двойного слепого лечения - Плацебо внутривенно
Участники получают плацебо в течение периода двойного слепого лечения
|
Внутривенное вливание плацебо
|
|
Экспериментальный: Период активного лечения - АРГХ-119 внутривенно
Участники получают ARGX-119 в течение периода активного лечения
|
Внутривенная инфузия ARGX-119.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: До 42 недели
|
До 42 недели
|
|
|
Изменение от исходного уровня активного лечения со временем для дистанции 6MWT
Временное ограничение: До 72 недель
|
Тест 6-минутной ходьбы (6МХТ) измеряет расстояние, которое участник проходит за 6 минут.
До и после проведения оценки 6МХТ будут записаны артериальное давление, частота сердечных сокращений и SPO2 участника, а также будет измерено восприятие усталости и одышки участником.
|
До 72 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация ARGX-119 в сыворотке крови (Cmax)
Временное ограничение: До 42 недель + 72 недели
|
До 42 недель + 72 недели
|
|
|
Частота образования антител к ARGX-119
Временное ограничение: До 42 недель + 72 недели
|
АДА : антилекарственные антитела
|
До 42 недель + 72 недели
|
|
Изменение от исходного уровня с течением времени для ключевых компонентов шкалы QMG
Временное ограничение: До 42 недель + 72 недели
|
Шкала количественной оценки миастении (QMG) представляет собой стандартизированную количественную систему оценки, разработанную для определения тяжести заболевания на основе нарушения функций и структур организма у пациентов с миастенией.
Минимальное значение: 0 (отсутствие тяжести заболевания); Максимальное значение: 39 (наибольшая тяжесть заболевания).
Изменение от исходного уровня активного лечения будет использоваться для 72-недельной временной точки.
|
До 42 недель + 72 недели
|
|
Изменение от исходного уровня во времени по шкале MG-ADL
Временное ограничение: До 42 недель + 72 недели
|
Шкала оценки повседневной активности при миастении (MG-ADL) — это 8-пунктовая шкала, которая оценивает симптомы миастении и их влияние на повседневную деятельность.
Минимальное значение: 0 (нормальные симптомы); Максимальное значение: 24 (наиболее тяжелые симптомы).
Изменение от исходного уровня активного лечения будет использоваться для 72-недельной временной точки.
|
До 42 недель + 72 недели
|
|
Изменение от исходного уровня во времени по шкале PROMIS-GH
Временное ограничение: До 42 недель
|
Система измерения результатов, сообщаемых пациентами, для оценки общего состояния здоровья (PROMIS-GH) — это состоящий из 10 пунктов опросник для оценки качества жизни, заполняемый участником, который измеряет общее физическое и психическое здоровье.
Участник записывает свой ответ на каждый вопрос по 5-балльной шкале Лайкерта, причем более низкие баллы указывают на худшее состояние здоровья (Минимальное значение: 0, Максимальное значение: 20)
|
До 42 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем активного лечения с течением времени для каденса 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: До 72 недель
|
Тест 6-минутной ходьбы (6МХТ) измеряет расстояние, которое участник проходит за 6 минут.
До и после оценки 6МХТ будут зафиксированы артериальное давление, частота сердечных сокращений и SPO2 участника, а также измерено восприятие усталости и одышки участником.
|
До 72 недель
|
|
Изменение от исходного уровня активного лечения с течением времени для PROMIS PF-WMA-SF
Временное ограничение: До 72 недель
|
PROMIS PF-WMA-SF представляет собой анкету из 11 пунктов, заполняемую участниками, которая оценивает функции нижних и верхних конечностей и связанные с ними повседневные действия.
В анкете участников просят оценить пункты по 5-балльной шкале от 5 (без каких-либо затруднений) до 0 (неспособен выполнить).
|
До 72 недель
|
|
Изменение от исходного уровня активного лечения со временем для усталости по Neuro-QoL
Временное ограничение: До 72 недель
|
До 72 недель
|
|
|
Изменение от исходного уровня активного лечения с течением времени для ФЖЕЛ
Временное ограничение: До 72 недель
|
До 72 недель
|
|
|
Динамика изменений от исходного уровня активного лечения по шкале PGI-C
Временное ограничение: До 72 недель
|
До 72 недель
|
|
|
Изменение от исходного уровня активного лечения с течением времени для PGI-S
Временное ограничение: До 72 недель
|
До 72 недель
|
|
|
Изменение от исходного уровня активного лечения во времени по CGI-C
Временное ограничение: До 72 недель
|
До 72 недель
|
|
|
Изменение от исходного уровня активного лечения во времени по шкале CGI-S
Временное ограничение: До 72 недель
|
До 72 недель
|
|
|
Изменение от исходного уровня активного лечения с течением времени для EQ-5D-5L
Временное ограничение: До 72 недель
|
До 72 недель
|
|
|
Частота возникновения НЯ и СНЯ
Временное ограничение: До 72 недель
|
НЯ : Нежелательные явления ; СНЯ : Серьёзные нежелательные явления
|
До 72 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 сентября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
24 августа 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
24 января 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 мая 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
31 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ARGX-119-2302
- 2023-509872-41-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .