Um estudo de fase 1b para investigar a segurança e tolerabilidade de ARGX-119 em participantes adultos com síndromes miastênicas congênitas DOK7 (CMS)
23 de julho de 2026 atualizado por: argenx
Um estudo de fase 1b, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, imunogenicidade e eficácia de ARGX-119 em participantes adultos com síndromes miastênicas congênitas DOK7
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade do ARGX-119 em participantes adultos com DOK7-Síndromes Miastênicas Congênitas. O estudo também avaliará como o ARGX-119 é processado pelo organismo (farmacocinética), como o sistema imunológico reage a ele (imunogenicidade) e como pode melhorar a forma como os pacientes se sentem e funcionam.
Após o período de triagem, os participantes elegíveis serão randomizados em uma proporção de 4:1 para receber infusões intravenosas de ARGX-119 ou placebo durante o período de tratamento. Os participantes entrarão então no período de acompanhamento. A duração total do estudo é de aproximadamente 11 meses.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ottawa, Canadá, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
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Valencia, Espanha, 46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Marseille, França, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
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Paris, França, 75013
- Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Milan, Itália, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Belfast, Reino Unido, BT16 1RH
- Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pelo menos 18 anos de idade.
- Confirmou geneticamente síndromes miastênicas congênitas devido à mutação a jusante da quinase 7 (DOK7-CMS).
- Os participantes que tomam beta-agonistas orais (por exemplo, albuterol, salbutamol, efedrina) devem estar recebendo o medicamento há mais de 3 meses e concordar em permanecer no mesmo regime de dosagem estável do mesmo medicamento até o final do estudo.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de CMS devido à mutação de qualquer gene diferente de DOK7.
- Condição médica conhecida que poderia interferir em uma avaliação precisa do CMS, confundir os resultados do estudo ou colocar o paciente em risco indevido, conforme avaliado pelo investigador.
- História de malignidade, câncer, a menos que seja considerado curado por tratamento adequado, sem evidência de recorrência por mais de 5 anos. Participantes tratados adequadamente com os seguintes tipos de câncer podem ser incluídos a qualquer momento: Câncer de pele basocelular ou espinocelular, Carcinoma in situ do colo do útero, Carcinoma in situ da mama, Achados histológicos incidentais de câncer de próstata.
- Medicamento de estudo diferente recebido em outro estudo clínico dentro de 12 semanas ou 5 meias-vidas antes da triagem.
- Participação atual em outro estudo clínico intervencionista ou participação anterior em qualquer estudo de terapia genética ou terapia celular.
- Estado de gravidez ou lactação ou intenção de engravidar durante o estudo.
A lista completa dos critérios de exclusão pode ser encontrada no protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Período de tratamento duplo-cego - ARGX-119 IV
Os participantes recebem ARGX-119 durante o período de tratamento duplo-cego
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Infusão intravenosa de ARGX-119
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Comparador de Placebo: Período de tratamento duplo-cego - Placebo IV
Os participantes recebem placebo durante o período de tratamento duplamente cego
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Infusão intravenosa de placebo
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Experimental: Período de tratamento ativo - ARGX-119 IV
Os participantes recebem ARGX-119 durante o período de tratamento ativo
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Infusão intravenosa de ARGX-119
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação de eventos adversos (EAs)
Prazo: Até a semana 42
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Até a semana 42
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Alteração desde o início do tratamento ativo ao longo do tempo para a distância do 6MWT
Prazo: Até 72 semanas
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O teste de marcha de 6 minutos (TM6M) mede a distância que um participante caminha em 6 minutos.
Antes e após a avaliação do TM6M, serão registados a pressão arterial, a frequência cardíaca e a SPO2 do participante, e será medida a perceção de fadiga e dispneia do participante.
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Até 72 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração sérica máxima observada (Cmax) de ARGX-119
Prazo: Até 42 semanas + 72 semanas
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Até 42 semanas + 72 semanas
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Incidência de ADA contra ARGX-119
Prazo: Até 42 semanas + 72 semanas
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ADA : anticorpos anti-fármaco
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Até 42 semanas + 72 semanas
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Alteração em relação ao valor basal ao longo do tempo para os componentes-chave da escala QMG
Prazo: Até 42 semanas + 72 semanas
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A escala de Miastenia Gravis Quantitativa (QMG) é um sistema de pontuação quantitativa padronizado que foi desenvolvido para avaliar a gravidade da doença com base na deficiência das funções e estruturas corporais em doentes com MG.
Valor mínimo: 0 (nenhuma gravidade da doença); Valor máximo: 39 (gravidade máxima da doença).
A alteração em relação à linha de base do tratamento ativo será utilizada para o ponto temporal de 72 semanas.
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Até 42 semanas + 72 semanas
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Alteração em relação à linha de base ao longo do tempo para MG-ADL
Prazo: Até 42 semanas + 72 semanas
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A Escala de Atividades de Vida Diária da Miastenia Gravis (MG-ADL) é uma escala de 8 itens que avalia os sintomas da MG e os seus efeitos nas atividades diárias.
Valor mínimo: 0 (sintomas normais); Valor máximo: 24 (sintomas mais graves). A alteração em relação à linha de base do tratamento ativo será utilizada para o ponto temporal das 72 semanas. |
Até 42 semanas + 72 semanas
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Alteração em relação à linha de base ao longo do tempo para a escala PROMIS-GH
Prazo: Até 42 semanas
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O Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) é um questionário de qualidade de vida com 10 itens, preenchido pelo participante, que mede a saúde física global e a saúde mental.
O participante regista a sua resposta a cada pergunta numa escala Likert de 5 pontos, com pontuações mais baixas a indicar pior saúde (Valor mínimo: 0, Valor máximo: 20)
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Até 42 semanas
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Alteração desde o início do tratamento ativo ao longo do tempo para a cadência do 6MWT
Prazo: Até 72 semanas
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O teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) mede a distância que um participante caminha em 6 minutos.
Antes e depois da avaliação do 6MWT, a pressão arterial, a frequência cardíaca e a SPO2 do participante serão registadas, e a perceção de fadiga e dispneia do participante será medida.
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Até 72 semanas
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Alteração desde a linha de base do tratamento ativo ao longo do tempo para o PROMIS PF-WMA-SF
Prazo: Até 72 semanas
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O PROMIS PF-WMA-SF é um questionário de 11 itens, preenchido pelo participante, que avalia a função dos membros inferiores e superiores e as atividades diárias associadas.
O questionário pede ao participante que classifique os itens numa escala de 5 pontos, de 5 (sem qualquer dificuldade) a 0 (incapaz de fazer).
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Até 72 semanas
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Alteração ao longo do tempo em relação à linha de base do tratamento ativo para fadiga Neuro-QoL
Prazo: Até 72 semanas
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Até 72 semanas
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Alteração desde o início do tratamento ativo ao longo do tempo para a CVF
Prazo: Até 72 semanas
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Até 72 semanas
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Alteração em relação à linha de base do tratamento ativo ao longo do tempo para o PGI-C
Prazo: Até 72 semanas
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Até 72 semanas
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Alteração desde a linha de base do tratamento ativo ao longo do tempo para PGI-S
Prazo: Até 72 semanas
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Até 72 semanas
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Alteração em relação à linha de base do tratamento ativo ao longo do tempo para a CGI-C
Prazo: Até 72 semanas
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Até 72 semanas
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Alteração ao longo do tempo em relação à linha de base do tratamento ativo para a CGI-S
Prazo: Até 72 semanas
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Até 72 semanas
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Alteração em relação à linha de base do tratamento ativo ao longo do tempo para EQ-5D-5L
Prazo: Até 72 semanas
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Até 72 semanas
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Incidência de EAs e EAEs
Prazo: Até 72 semanas
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EA : Eventos adversos ; EAS : Eventos adversos graves
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Até 72 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de setembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
24 de agosto de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
24 de janeiro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
31 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ARGX-119-2302
- 2023-509872-41-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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