Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1b ke zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti ARGX-119 u dospělých účastníků s DOK7-vrozenými myastenickými syndromy (CMS)

22. dubna 2026 aktualizováno: argenx

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 1b k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, imunogenicity a účinnosti ARGX-119 u dospělých účastníků s DOK7-vrozenými myastenickými syndromy

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost ARGX-119 u dospělých účastníků s DOK7-vrozenými myastenickými syndromy. Studie také posoudí, jak je ARGX-119 zpracováván tělem (farmakokinetika), jak na něj imunitní systém reaguje (imunogenicita) a jak může zlepšit způsob, jakým se pacienti cítí a fungují.

Po období screeningu budou způsobilí účastníci randomizováni v poměru 4:1, aby během léčebného období dostávali intravenózní infuze ARGX-119 nebo placeba. Účastníci poté vstoupí do období sledování. Celková délka studia je přibližně 11 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

16

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Dokončeno
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Paris, Francie, 75013
        • Nábor
        • Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Nábor
        • Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království, BT16 1RH
        • Nábor
        • Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
        • Kontakt:
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Aktivní, ne nábor
        • John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Aktivní, ne nábor
        • UC Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Aktivní, ne nábor
        • Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 18 let.
  • Má geneticky potvrzené vrozené myastenické syndromy způsobené mutací downstream kinázy 7 (DOK7-CMS).
  • Účastníci užívající perorální beta-agonisty (např. albuterol, salbutamol, efedrin) museli dostávat léky déle než 3 měsíce a souhlasili s tím, že zůstanou na stejném stabilním dávkovacím režimu stejné medikace až do konce studie.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza CMS v důsledku mutace jiného genu než DOK7.
  • Známý zdravotní stav, který by podle hodnocení zkoušejícího narušoval přesné hodnocení CMS, zkresloval výsledky studie nebo vystavoval pacienta nepřiměřenému riziku.
  • Malignita v anamnéze, rakovina, pokud není považováno za vyléčené adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu delší než 5 let. Kdykoli mohou být zařazeni adekvátně léčení účastníci s následujícími druhy rakoviny: karcinom bazocelulární nebo spinocelulární kůže, karcinom in situ děložního čípku, karcinom in situ prsu, náhodné histologické nálezy karcinomu prostaty.
  • Jiné hodnocené léčivo bylo přijato v jiné klinické studii během 12 týdnů nebo 5 poločasů před screeningem.
  • Současná účast v jiné intervenční klinické studii nebo předchozí účast v jakékoli studii genové nebo buněčné terapie.
  • Těhotenství nebo laktace nebo záměr otěhotnět během studie.

Úplný seznam kritérií vyloučení lze nalézt v protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dvojitě zaslepené léčebné období - ARGX-119 IV
Účastníci obdrží ARGX-119 během dvojitě zaslepeného léčebného období
Biologický: ARGX-119
Intravenózní infuze ARGX-119
Komparátor placeba: Dvojitě zaslepené léčebné období - Placebo IV
Účastníci dostávají placebo během dvojitě zaslepené léčebné periody
Jiný: Placebo
Intravenózní infuze placeba
Experimentální: Doba aktivní léčby - ARGX-119 IV
Účastníci dostávají ARGX-119 během období aktivní léčby
Biologický: ARGX-119
Intravenózní infuze ARGX-119

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Do týdne 42
Do týdne 42
Změna od výchozí hodnoty aktivní léčby v čase pro vzdálenost u 6MWT
Časové okno: Až 72 týdnů
6minutový test chůze (6MWT) měří vzdálenost, kterou účastník ujde za 6 minut. Před a po hodnocení 6MWT bude zaznamenán krevní tlak, srdeční frekvence a SPO2 účastníka a bude změřeno jeho vnímání únavy a dušnosti.
Až 72 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální pozorovaná koncentrace v séru (Cmax) ARGX-119
Časové okno: Až 42 týdnů + 72 týdnů
Až 42 týdnů + 72 týdnů
Výskyt ADA proti ARGX-119
Časové okno: Až 42 týdnů + 72 týdnů
ADA : protilátky proti léku
Až 42 týdnů + 72 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času pro klíčové komponenty škály QMG
Časové okno: Až 42 týdnů + 72 týdnů
Kvantitativní škála myasthenia gravis (QMG) je standardizovaný kvantitativní bodovací systém, který byl vyvinut pro hodnocení závažnosti onemocnění na základě poškození tělesných funkcí a struktur u pacientů s MG. Minimální hodnota: 0 (žádná závažnost onemocnění); Maximální hodnota: 39 (nejvyšší závažnost onemocnění). Změna od výchozí hodnoty aktivní léčby bude použita pro časový bod 72 týdnů.
Až 42 týdnů + 72 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času pro MG-ADL
Časové okno: Až 42 týdnů + 72 týdnů
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) je 8-bodová škála, která hodnotí příznaky myastenie gravis a jejich dopad na každodenní činnosti. Minimální hodnota: 0 (normální příznaky); Maximální hodnota: 24 (nejzávažnější příznaky). Pro 72týdenní časový bod bude použitá změna oproti výchozímu stavu aktivní léčby.
Až 42 týdnů + 72 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v čase pro škálu PROMIS-GH
Časové okno: Až 42 týdnů
Systém pro měření výsledků hlášených pacienty – celkové zdraví (PROMIS-GH) je 10položkový dotazník kvality života vyplňovaný účastníkem, který měří celkové fyzické a duševní zdraví. Účastník zaznamenává svou odpověď na každou otázku na 5bodové Likertově škále, přičemž nižší skóre znamená horší zdraví (Minimální hodnota: 0, Maximální hodnota: 20)
Až 42 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě aktivní léčby v čase pro kadence 6MWT
Časové okno: Až 72 týdnů
6minutový test chůze (6MWT) měří vzdálenost, kterou účastník ujde za 6 minut. Před a po hodnocení 6MWT bude zaznamenán krevní tlak, srdeční frekvence a SPO2 účastníka a bude měřeno jeho vnímání únavy a dušnosti.
Až 72 týdnů
Změna od výchozí hodnoty aktivní léčby v čase pro PROMIS PF-WMA-SF
Časové okno: Až 72 týdnů
PROMIS PF-WMA-SF je 11-položkový dotazník vyplňovaný účastníky, který hodnotí funkci dolních a horních končetin a s tím spojené aktivity každodenního života. Dotazník žádá účastníka, aby jednotlivé položky ohodnotil na 5bodové škále od 5 (bez jakýchkoli obtíží) do 0 (neschopen provést).
Až 72 týdnů
Změna od aktivní léčby výchozího stavu v průběhu času pro Neuro-QoL únavu
Časové okno: Až 72 týdnů
Až 72 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě aktivní léčby v čase pro FVC
Časové okno: Až 72 týdnů
Až 72 týdnů
Změna oproti výchozímu stavu aktivní léčby v čase pro PGI-C
Časové okno: Až 72 týdnů
Až 72 týdnů
Změna od výchozí hodnoty aktivní léčby v čase pro PGI-S
Časové okno: Až 72 týdnů
Až 72 týdnů
Změna od výchozí hodnoty aktivní léčby v průběhu času pro CGI-C
Časové okno: Až 72 týdnů
Až 72 týdnů
Změna od výchozího stavu aktivní léčby v čase pro CGI-S
Časové okno: Až 72 týdnů
Až 72 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě aktivní léčby v čase pro EQ-5D-5L
Časové okno: Až 72 týdnů
Až 72 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: Až 72 týdnů
AE : Nežádoucí příhody ; SAE : Závažné nežádoucí příhody
Až 72 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

24. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

24. ledna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

31. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-119-2302
  • 2023-509872-41-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozený myastenický syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit