Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1b-studie for at undersøge sikkerhed og tolerabilitet af ARGX-119 hos voksne deltagere med DOK7-medfødte myastheniske syndromer (CMS)

22. april 2026 opdateret af: argenx

En fase 1b, dobbeltblindet, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, immunogenicitet og effektivitet af ARGX-119 hos voksne deltagere med DOK7-medfødte myastheniske syndromer

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ARGX-119 hos voksne deltagere med DOK7-Congenital Myasthenic Syndrome. Undersøgelsen vil også vurdere, hvordan ARGX-119 behandles af kroppen (farmakokinetik), hvordan immunsystemet reagerer på det (immunogenicitet), og hvordan det kan forbedre den måde, patienterne føler og fungerer på.

Efter screeningsperioden vil kvalificerede deltagere blive randomiseret i forholdet 4:1 til at modtage intravenøse infusioner af ARGX-119 eller placebo i behandlingsperioden. Deltagerne går derefter ind i opfølgningsperioden. Den fulde varighed af undersøgelsen er cirka 11 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

16

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Rekruttering
        • Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT16 1RH
        • Rekruttering
        • Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
        • Kontakt:
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UC Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Afsluttet
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 18 år.
  • Har genetisk bekræftet medfødte myastheniske syndromer på grund af mutation af nedstrøms kinase 7 (DOK7-CMS).
  • Deltagere, der tager orale beta-agonister (f.eks. albuterol, salbutamol, efedrin) skal have modtaget medicinen i mere end 3 måneder og acceptere at forblive på samme stabile doseringsregime for den samme medicin indtil afslutningen af ​​undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af CMS på grund af mutation af et hvilket som helst gen bortset fra DOK7.
  • Kendt medicinsk tilstand, der ville forstyrre en nøjagtig vurdering af CMS, forvirre resultaterne af undersøgelsen eller sætte patienten i unødig risiko, som vurderet af investigator.
  • Anamnese med malignitet, cancer, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på tilbagefald i mere end 5 år. Tilstrækkeligt behandlede deltagere med følgende kræftformer kan til enhver tid inkluderes: Basalcelle- eller pladecellehudkræft, Carcinom in situ i livmoderhalsen, Carcinom in situ i brystet, Tilfældige histologiske fund af prostatacancer.
  • Andet studielægemiddel modtaget i et andet klinisk studie inden for 12 uger eller 5 halveringstider før screening.
  • Aktuel deltagelse i en anden interventionel klinisk undersøgelse eller forudgående deltagelse i enhver genterapi- eller celleterapiundersøgelse.
  • Gravid eller ammende tilstand eller intention om at blive gravid under undersøgelsen.

Den komplette liste over udelukkelseskriterier kan findes i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dobbeltblind behandlingsperiode - ARGX-119 IV
Deltagerne modtager ARGX-119 i løbet af den dobbeltblindede behandlingsperiode
Biologisk: ARGX-119
Intravenøs infusion af ARGX-119
Placebo komparator: Dobbeltblindt behandlingsforløb - Placebo IV
Deltagerne modtager placebo i den dobbeltblindede behandlingsperiode
Andet: Placebo
Intravenøs infusion af placebo
Eksperimentel: Aktiv behandlingsperiode - ARGX-119 IV
Deltagerne modtager ARGX-119 i den aktive behandlingsperiode
Biologisk: ARGX-119
Intravenøs infusion af ARGX-119

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til uge 42
Op til uge 42
Ændring fra baseline for aktiv behandling over tid for 6MWT-afstand
Tidsramme: Op til 72 uger
6-minutters gangtesten (6MWT) måler den distance, en deltager går på 6 minutter. Før og efter 6MWT-vurderingen vil deltagerens blodtryk, hjertefrekvens og SPO2 blive registreret, og deltagerens opfattelse af træthed og åndenød vil blive målt.
Op til 72 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret serumkoncentration (Cmax) for ARGX-119
Tidsramme: Op til 42 uger + 72 uger
Op til 42 uger + 72 uger
Forekomst af ADA mod ARGX-119
Tidsramme: Op til 42 uger + 72 uger
ADA : anti-stof-antistoffer
Op til 42 uger + 72 uger
Ændring fra baseline over tid for nøglekomponenter i QMG-skalaen
Tidsramme: Op til 42 uger + 72 uger
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG)-skala er et standardiseret kvantitativt scoringssystem, der blev udviklet til at vurdere sygdomsalvor baseret på nedsættelse af kropsfunktioner og -strukturer hos patienter med MG. Minimumsværdi: 0 (ingen sygdomsalvor); Maksimumsværdi: 39 (højeste sygdomsalvor). Ændringen fra baseline med aktiv behandling vil blive brugt til 72-ugers tidspunktet.
Op til 42 uger + 72 uger
Ændring fra baseline over tid for MG-ADL
Tidsramme: Op til 42 uger + 72 uger
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) er en 8-punkts skala, der vurderer MG-symptomer og deres virkning på daglige aktiviteter. Minimumsværdi: 0 (normale symptomer); Maksimumsværdi: 24 (mest alvorlige symptomer). Ændringen fra baseline med aktiv behandling vil blive anvendt for 72-ugers tidspunktet.
Op til 42 uger + 72 uger
Ændring fra baseline over tid for PROMIS-GH-skalaen
Tidsramme: Op til 42 uger
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) er et 10-spørgsmålsskema om livskvalitet, som deltageren udfylder selv, og som måler generel fysisk sundhed og mental sundhed. Deltageren registrerer deres svar på hvert spørgsmål på en 5-punkts Likert-skala, hvor lavere scores indikerer dårligere sundhed (Minimumsværdi: 0, Maksimumsværdi: 20)
Op til 42 uger
Ændring fra aktiv-behandlings baseline over tid for 6MWT kadence
Tidsramme: Op til 72 uger
6-minutters gangtesten (6MWT) måler den distance, en deltager går på 6 minutter. Før og efter 6MWT-vurderingen vil deltagerens blodtryk, hjertefrekvens og SPO2 blive registreret, og deltagerens opfattelse af træthed og åndenød vil blive målt.
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv behandlings baseline over tid for PROMIS PF-WMA-SF
Tidsramme: Op til 72 uger
PROMIS PF-WMA-SF er et 11-spørgsmåls, deltagerudfyldt spørgeskema, der vurderer nedre og øvre ekstremitetsfunktion samt tilhørende daglige aktiviteter. Spørgeskemaet beder deltageren om at vurdere emnerne på en 5-punkts skala fra 5 (uden nogen vanskelighed) til 0 (ude af stand til at gøre det).
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv-behandlings baseline over tid for Neuro-QoL træthed
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra baseline for aktiv behandling over tid for FVC
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra baseline for aktiv behandling over tid for PGI-C
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv-behandlings baseline over tid for PGI-S
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv-behandlings baseline over tid for CGI-C
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv-behandlings baseline over tid for CGI-S
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Ændring fra aktiv-behandlingsbaseline over tid for EQ-5D-5L
Tidsramme: Op til 72 uger
Op til 72 uger
Forekomst af AEs og SAEs
Tidsramme: Op til 72 uger
AE : Bivirkninger ; SAE : Alvorlige bivirkninger
Op til 72 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

24. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

24. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

31. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-119-2302
  • 2023-509872-41-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt myastenisk syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner