Une étude de phase 1b pour étudier l'innocuité et la tolérance de l'ARGX-119 chez des participants adultes atteints de syndromes myasthéniques congénitaux (CMS) DOK7
23 juillet 2026 mis à jour par: argenx
Une étude de phase 1b, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique, l'immunogénicité et l'efficacité de l'ARGX-119 chez des participants adultes atteints de syndromes myasthéniques congénitaux DOK7
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ARGX-119 chez les participants adultes atteints de syndromes myasthéniques congénitaux DOK7. L'étude évaluera également comment l'ARGX-119 est traité par l'organisme (pharmacocinétique), comment le système immunitaire y réagit (immunogénicité) et comment il peut améliorer la façon dont les patients se sentent et fonctionnent.
Après la période de sélection, les participants éligibles seront randomisés dans un rapport de 4 : 1 pour recevoir des perfusions intraveineuses d'ARGX-119 ou un placebo pendant la période de traitement. Les participants entreront ensuite dans la période de suivi. La durée totale de l'étude est d'environ 11 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
15
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ottawa, Canada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
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Valencia, Espagne, 46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
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Marseille, France, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
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Paris, France, 75013
- Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Milan, Italie, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Belfast, Royaume-Uni, BT16 1RH
- Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- UC Davis Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Au moins 18 ans.
- Présente des syndromes myasthéniques congénitaux génétiquement confirmés dus à une mutation en aval de la kinase 7 (DOK7-CMS).
- Les participants prenant des bêta-agonistes oraux (par exemple, albutérol, salbutamol, éphédrine) doivent avoir reçu le médicament depuis plus de 3 mois et accepter de rester sur le même schéma posologique stable du même médicament jusqu'à la fin de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Diagnostic de CMS dû à la mutation de tout gène autre que DOK7.
- Condition médicale connue qui interférerait avec une évaluation précise du CMS, confondrait les résultats de l'étude ou exposerait le patient à un risque excessif, tel qu'évalué par l'investigateur.
- Antécédents de tumeur maligne, de cancer, à moins qu'ils ne soient considérés comme guéris par un traitement adéquat sans signe de récidive depuis plus de 5 ans. Les participants correctement traités atteints des cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau, carcinome in situ du col de l'utérus, carcinome in situ du sein, découvertes histologiques fortuites du cancer de la prostate.
- Médicament à l'étude différent reçu dans une autre étude clinique dans les 12 semaines ou 5 demi-vies avant le dépistage.
- Participation actuelle à une autre étude clinique interventionnelle ou participation antérieure à toute étude de thérapie génique ou de thérapie cellulaire.
- État de grossesse ou d'allaitement ou intention de devenir enceinte pendant l'étude.
La liste complète des critères d'exclusion se trouve dans le protocole.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Période de traitement en double insu - ARGX-119 IV
Les participants reçoivent l'ARGX-119 pendant la période de traitement en double insu
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Perfusion intraveineuse d'ARGX-119
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Comparateur placebo: Période de traitement en double insu - Placebo IV
Les participants reçoivent un placebo pendant la période de traitement en double aveugle
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Perfusion intraveineuse de placebo
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Expérimental: Période de traitement actif - ARGX-119 IV
Les participants reçoivent l'ARGX-119 pendant la période de traitement actif
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Perfusion intraveineuse d'ARGX-119
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à la semaine 42
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Jusqu'à la semaine 42
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Évolution par rapport à la valeur de base du traitement actif au fil du temps pour la distance du test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Jusqu'à 72 semaines
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Le test de marche de 6 minutes (6MWT) mesure la distance qu'un participant parcourt en 6 minutes.
Avant et après l'évaluation du 6MWT, la tension artérielle, la fréquence cardiaque et la SPO2 du participant seront enregistrées, et la perception de la fatigue et de la dyspnée du participant sera mesurée.
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Jusqu'à 72 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Concentration sérique maximale observée (Cmax) de l'ARGX-119
Délai: Jusqu'à 42 semaines + 72 semaines
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Jusqu'à 42 semaines + 72 semaines
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Incidence des anticorps anti-médicament (ADA) contre l'ARGX-119
Délai: Jusqu'à 42 semaines + 72 semaines
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ADA : anticorps anti-médicament
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Jusqu'à 42 semaines + 72 semaines
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Variation par rapport à la valeur de base au fil du temps pour les composants clés de l'échelle QMG
Délai: Jusqu'à 42 semaines + 72 semaines
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L'échelle Quantitative de la Myasthénie Gravis (QMG) est un système de notation quantitative standardisé qui a été développé pour évaluer la sévérité de la maladie en fonction de l'altération des fonctions et des structures corporelles chez les patients atteints de MG.
Valeur minimale : 0 (aucune sévérité de la maladie) ; Valeur maximale : 39 (sévérité maximale de la maladie).
Le changement par rapport à la ligne de base du traitement actif sera utilisé pour le point temporel de 72 semaines.
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Jusqu'à 42 semaines + 72 semaines
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Évolution par rapport à la valeur initiale au cours du temps pour MG-ADL
Délai: Jusqu'à 42 semaines + 72 semaines
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L'échelle Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) est une échelle de 8 items qui évalue les symptômes de la myasthénie grave et leurs effets sur les activités quotidiennes.
Valeur minimale : 0 (symptômes normaux) ; Valeur maximale : 24 (symptômes les plus sévères).
Le changement par rapport à la ligne de base du traitement actif sera utilisé pour le point temporel de 72 semaines.
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Jusqu'à 42 semaines + 72 semaines
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Évolution par rapport à la valeur de base au fil du temps pour l'échelle PROMIS-GH
Délai: Jusqu'à 42 semaines
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Le Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) est un questionnaire de qualité de vie en 10 items complété par le participant, qui mesure la santé physique globale et la santé mentale.
Le participant enregistre sa réponse à chaque question sur une échelle de Likert à 5 points, les scores plus bas indiquant une santé plus mauvaise (Valeur minimale : 0, Valeur maximale : 20)
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Jusqu'à 42 semaines
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Changement par rapport au niveau de base du traitement actif au fil du temps pour la cadence du TDM6
Délai: Jusqu'à 72 semaines
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Le test de marche de 6 minutes (6MWT) mesure la distance parcourue par un participant en 6 minutes.
Avant et après l'évaluation du 6MWT, la pression artérielle, la fréquence cardiaque et la SPO2 du participant seront enregistrées, et la perception de la fatigue et de la dyspnée du participant sera mesurée.
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Jusqu'à 72 semaines
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Évolution par rapport à la ligne de base du traitement actif au fil du temps pour PROMIS PF-WMA-SF
Délai: Jusqu'à 72 semaines
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Le PROMIS PF-WMA-SF est un questionnaire de 11 items, complété par le participant, qui évalue la fonction des membres inférieurs et supérieurs ainsi que les activités de la vie quotidienne associées.
Le questionnaire demande au participant d'évaluer les items sur une échelle de 5 points allant de 5 (sans aucune difficulté) à 0 (incapable de faire).
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Jusqu'à 72 semaines
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Changement par rapport au traitement actif de base au fil du temps pour la fatigue Neuro-QoL
Délai: Jusqu'à 72 semaines
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Jusqu'à 72 semaines
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Évolution par rapport à la valeur de base sous traitement actif au fil du temps pour la CVF
Délai: Jusqu'à 72 semaines
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Jusqu'à 72 semaines
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Changement par rapport au début du traitement actif au fil du temps pour PGI-C
Délai: Jusqu'à 72 semaines
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Jusqu'à 72 semaines
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Évolution par rapport à la ligne de base du traitement actif au fil du temps pour le PGI-S
Délai: Jusqu'à 72 semaines
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Jusqu'à 72 semaines
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Évolution par rapport au niveau de base sous traitement actif au fil du temps pour l'échelle CGI-C
Délai: Jusqu'à 72 semaines
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Jusqu'à 72 semaines
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Évolution par rapport à la ligne de base du traitement actif au fil du temps pour CGI-S
Délai: Jusqu'à 72 semaines
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Jusqu'à 72 semaines
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Évolution par rapport au traitement actif de référence au fil du temps pour EQ-5D-5L
Délai: Jusqu'à 72 semaines
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Jusqu'à 72 semaines
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Incidence des EIs et des EIGs
Délai: Jusqu'à 72 semaines
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AE : Événements indésirables ; SAE : Événements indésirables graves
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Jusqu'à 72 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 septembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
24 août 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
24 janvier 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 mai 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 mai 2024
Première publication (Réel)
31 mai 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ARGX-119-2302
- 2023-509872-41-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .