En fas 1b-studie för att undersöka säkerhet och tolerabilitet för ARGX-119 hos vuxna deltagare med DOK7-medfödda myasteniska syndrom (CMS)
23 juli 2026 uppdaterad av: argenx
En fas 1b, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, immunogenicitet och effektivitet hos ARGX-119 hos vuxna deltagare med DOK7-medfödda myasteniska syndrom
Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av ARGX-119 hos vuxna deltagare med DOK7-kongenitala myasteniska syndrom. Studien kommer också att bedöma hur ARGX-119 bearbetas av kroppen (farmakokinetik), hur immunsystemet reagerar på det (immunogenicitet), och hur det kan förbättra hur patienterna mår och fungerar.
Efter screeningsperioden kommer kvalificerade deltagare att randomiseras i ett 4:1-förhållande för att få intravenösa infusioner av ARGX-119 eller placebo under behandlingsperioden. Deltagarna kommer sedan in i uppföljningsperioden. Hela studietiden är cirka 11 månader.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
15
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
-
Paris, Frankrike, 75013
- Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
-
-
-
-
-
Valencia, Spanien, 46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT16 1RH
- Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
-
Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Minst 18 år.
- Har genetiskt bekräftade medfödda myasteniska syndrom på grund av mutation av nedströms kinas 7 (DOK7-CMS).
- Deltagare som tar orala beta-agonister (t.ex. albuterol, salbutamol, efedrin) måste ha fått medicinen i mer än 3 månader och samtycker till att fortsätta med samma stabila doseringsregim av samma medicin fram till slutet av studien.
Exklusions kriterier:
- Diagnos av CMS på grund av mutation av någon annan gen än DOK7.
- Känt medicinskt tillstånd som skulle störa en korrekt bedömning av CMS, förvirra studiens resultat eller utsätta patienten för en otillbörlig risk, enligt bedömningen av utredaren.
- Historik av malignitet, cancer, såvida det inte anses botat genom adekvat behandling utan tecken på återfall i mer än 5 år. Adekvat behandlade deltagare med följande cancerformer kan inkluderas när som helst: Basalcells- eller skivepitelcancer hudcancer, Carcinom in situ i livmoderhalsen, Carcinom in situ i bröstet, tillfälliga histologiska fynd av prostatacancer.
- Ett annat studieläkemedel mottogs i en annan klinisk studie inom 12 veckor eller 5 halveringstider före screening.
- Aktuellt deltagande i en annan interventionell klinisk studie eller tidigare deltagande i någon genterapi- eller cellterapistudie.
- Gravid eller ammande tillstånd eller avsikt att bli gravid under studien.
Den fullständiga listan över uteslutningskriterier finns i protokollet.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Dubbelblind behandlingsperiod - ARGX-119 IV
Deltagarna får ARGX-119 under den dubbelblinda behandlingsperioden
|
Intravenös infusion av ARGX-119
|
|
Placebo-jämförare: Dubbelblind behandlingsperiod - Placebo IV
Deltagarna får placebo under den dubbelblinda behandlingsperioden
|
Intravenös infusion av placebo
|
|
Experimentell: Behandlingsperiod - ARGX-119 IV
Deltagarna får ARGX-119 under den aktiva behandlingsperioden
|
Intravenös infusion av ARGX-119
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedömning av biverkningar (AE)
Tidsram: Fram till vecka 42
|
Fram till vecka 42
|
|
|
Förändring från aktivt behandlingsbaslinje över tid för 6MWT-distans
Tidsram: Upp till 72 veckor
|
6-minuters gångtestet (6MWT) mäter sträckan en deltagare går på 6 minuter.
Före och efter 6MWT-bedömningen kommer deltagarens blodtryck, hjärtfrekvens och SPO2 att registreras, och deltagarens uppfattning om trötthet och andnöd kommer att mätas.
|
Upp till 72 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Maximal observerad serumkoncentration (Cmax) av ARGX-119
Tidsram: Upp till 42 veckor + 72 veckor
|
Upp till 42 veckor + 72 veckor
|
|
|
Incidens av ADA mot ARGX-119
Tidsram: Upp till 42 veckor + 72 veckor
|
ADA : anti-läkemedelsantikroppar
|
Upp till 42 veckor + 72 veckor
|
|
Förändring från baseline över tid för nyckelkomponenter i QMG-skalan
Tidsram: Upp till 42 veckor + 72 veckor
|
Den kvantitativa Myasthenia Gravis (QMG)-skalan är ett standardiserat kvantitativt bedömningssystem som utvecklats för att utvärdera sjukdomens svårighetsgrad baserat på funktions- och strukturförlust hos patienter med MG.
Minsta värde: 0 (ingen sjukdomssvårighetsgrad); Högsta värde: 39 (högsta sjukdomssvårighetsgrad).
Förändringen från baslinjen med aktiv behandling kommer att användas för tidpunkten 72 veckor.
|
Upp till 42 veckor + 72 veckor
|
|
Förändring från baslinje över tid för MG-ADL
Tidsram: Upp till 42 veckor + 72 veckor
|
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) är en 8-punkts skala som bedömer MG-symtom och deras effekt på dagliga aktiviteter.
Minsta värde: 0 (normala symtom); Högsta värde: 24 (mest svåra symtom).
Förändringen från aktivbehandlingsbaslinjen kommer att användas för 72-veckors tidpunkten.
|
Upp till 42 veckor + 72 veckor
|
|
Förändring från baslinjen över tid för PROMIS-GH-skalan
Tidsram: Upp till 42 veckor
|
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) är ett 10-punkts formulär för livskvalitet som fylls i av deltagaren och mäter allmän fysisk hälsa och psykisk hälsa.
Deltagaren registrerar sitt svar på varje fråga på en 5-gradig Likert-skala, där lägre poäng indikerar sämre hälsa (Minsta värde: 0, Högsta värde: 20)
|
Upp till 42 veckor
|
|
Förändring från aktiv-behandlingsbaslinjen över tid för 6MWT kadens
Tidsram: Upp till 72 veckor
|
6-minuters gångtestet (6MWT) mäter den sträcka en deltagare går på 6 minuter.
Före och efter 6MWT-utvärderingen kommer deltagarens blodtryck, hjärtfrekvens och SPO2 att registreras, och deltagarens uppfattning om trötthet och andnöd kommer att mätas.
|
Upp till 72 veckor
|
|
Förändring från aktiv behandlingsbaslinje över tid för PROMIS PF-WMA-SF
Tidsram: Upp till 72 veckor
|
PROMIS PF-WMA-SF är ett 11-punkts, deltagarfyllt frågeformulär som bedömer nedre och övre extremitetsfunktion samt tillhörande dagliga aktiviteter.
Formuläret ber deltagaren att betygsätta punkterna på en 5-gradig skala från 5 (utan några svårigheter) till 0 (oförmögen att göra).
|
Upp till 72 veckor
|
|
Förändring från aktivbehandlingsbaslinjen över tid för Neuro-QoL trötthet
Tidsram: Upp till 72 veckor
|
Upp till 72 veckor
|
|
|
Förändring från aktiv behandlingsbaslinje över tid för FVC
Tidsram: Upp till 72 veckor
|
Upp till 72 veckor
|
|
|
Förändring från aktiv-behandlingsbaslinje över tid för PGI-C
Tidsram: Upp till 72 veckor
|
Upp till 72 veckor
|
|
|
Förändring från aktiv-behandlingsbaslinjen över tid för PGI-S
Tidsram: Upp till 72 veckor
|
Upp till 72 veckor
|
|
|
Förändring från baslinjen för aktiv behandling över tid för CGI-C
Tidsram: Upp till 72 veckor
|
Upp till 72 veckor
|
|
|
Förändring från aktiv behandlingsbaslinje över tid för CGI-S
Tidsram: Upp till 72 veckor
|
Upp till 72 veckor
|
|
|
Förändring från aktiv behandlingsbaslinje över tid för EQ-5D-5L
Tidsram: Upp till 72 veckor
|
Upp till 72 veckor
|
|
|
Förekomst av AEs och SAEs
Tidsram: Upp till 72 veckor
|
AE : Biverkningar ; SAE : Allvarliga biverkningar
|
Upp till 72 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 september 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
24 augusti 2027
Avslutad studie (Beräknad)
24 januari 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 maj 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 maj 2024
Första postat (Faktisk)
31 maj 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ARGX-119-2302
- 2023-509872-41-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .