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DOK7-선천성 근무력증 증후군(CMS)이 있는 성인 참가자를 대상으로 ARGX-119의 안전성과 내약성을 조사하기 위한 1b상 연구

2026년 4월 22일 업데이트: argenx

DOK7 선천성 근무력 증후군이 있는 성인 참가자에서 ARGX-119의 안전성, 내약성, 약동학, 면역원성 및 효능을 평가하기 위한 제1b상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구

이 연구의 목적은 DOK7-선천성 근무력증 증후군이 있는 성인 참가자에서 ARGX-119의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 이 연구는 또한 ARGX-119가 신체에서 어떻게 처리되는지(약동학), 면역 체계가 이에 어떻게 반응하는지(면역원성), 환자의 느낌과 기능을 어떻게 개선할 수 있는지 평가할 것입니다.

스크리닝 기간 후 적격 참가자는 4:1 비율로 무작위 배정되어 치료 기간 동안 ARGX-119 또는 위약의 정맥 주사를 받게 됩니다. 그러면 참가자는 후속 기간에 들어갑니다. 전체 연구 기간은 약 11개월입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

16

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • UC Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Valencia, 스페인, 46026
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
  • 영국
      • Belfast, 영국, BT16 1RH
        • 모병
        • Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
        • 연락하다:
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • 모병
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • 연락하다:
  • 캐나다
      • Ottawa, 캐나다, K1Y 4E9
        • 모병
        • Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • 완전한
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Paris, 프랑스, 75013
        • 모병
        • Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 최소 18세 이상.
  • 키나제 7(DOK7-CMS)의 하류 돌연변이로 인한 선천성 근무력증 증후군이 유전적으로 확인되었습니다.
  • 경구 베타 작용제(예: 알부테롤, 살부타몰, 에페드린)를 복용하는 참가자는 3개월 이상 해당 약물을 투여받아야 하며 연구가 끝날 때까지 동일한 약물에 대해 동일하고 안정적인 용량 요법을 유지하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • DOK7 이외의 유전자 돌연변이로 인한 CMS 진단.
  • 조사자가 평가한 대로 CMS의 정확한 평가를 방해하거나, 연구 결과를 혼란스럽게 하거나, 환자를 과도한 위험에 빠뜨리는 알려진 의학적 상태.
  • 5년 이상 재발의 증거가 없고 적절한 치료로 완치된 것으로 간주되지 않는 한 악성종양, 암의 병력. 다음 암에 대해 적절하게 치료받은 참가자는 언제든지 포함될 수 있습니다: 기저 세포 또는 편평 세포 피부암, 자궁경부 상피내 암종, 유방 상피내 암종, 전립선암의 부수적 조직학적 소견.
  • 스크리닝 전 12주 또는 5번의 반감기 이내에 다른 임상 연구에서 다른 연구 약물을 투여받았습니다.
  • 현재 다른 중재적 임상 연구에 참여하고 있거나 이전에 유전자 치료 또는 세포 치료 연구에 참여하고 있는 경우.
  • 연구 기간 동안 임신 또는 수유 상태 또는 임신할 의도가 있는 경우.

제외 기준의 전체 목록은 프로토콜에서 찾을 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이중맹검 치료 기간 - ARGX-119 정맥 투여
참가자는 이중 맹검 치료 기간 동안 ARGX-119를 투여받습니다
생물학적: ARGX-119
ARGX-119의 정맥 주입
위약 비교기: 이중 맹검 치료 기간 - 플라시보 정맥 투여
참가자는 이중맹검 치료 기간 동안 위약을 투여받습니다
다른: 위약
위약의 정맥 주입
실험적: 활성 치료 기간 - ARGX-119 정맥주사
참가자는 활성 치료 기간 동안 ARGX-119을(를) 투여받습니다.
생물학적: ARGX-119
ARGX-119의 정맥 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE) 평가
기간: 42주차까지
42주차까지
6MWT 거리에 대한 활성 치료 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 72주
6분 보행 검사(6MWT)는 참가자가 6분 동안 걸은 거리를 측정합니다. 6MWT 평가 전후에 참가자의 혈압, 심박수 및 SPO2가 기록되고, 참가자의 피로감 및 호흡곤란 인식이 측정됩니다.
최대 72주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ARGX-119의 최대 관찰 혈청 농도 (Cmax)
기간: 최대 42주 + 72주
최대 42주 + 72주
ARGX-119에 대한 ADA 발생률
기간: 최대 42주 + 72주
ADA : 항약물 항체
최대 42주 + 72주
QMG 척도 주요 구성요소의 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 42주 + 72주
양적 중증 근무력증(QMG) 척도는 중증 근무력증 환자의 신체 기능 및 구조 장애를 기반으로 질병 중증도를 평가하기 위해 개발된 표준화된 양적 점수 체계입니다. 최소값: 0(질병 중증도 없음); 최대값: 39(가장 높은 질병 중증도). 72주 시점에는 활성 치료 기준선 대비 변화가 사용됩니다.
최대 42주 + 72주
기저선 대비 시간 경과에 따른 MG-ADL 변화
기간: 최대 42주 + 72주
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8항목 척도입니다. 최소값: 0 (정상 증상); 최대값: 24 (가장 심한 증상). 72주 시점에는 활성 치료 기준선 대비 변화가 사용됩니다.
최대 42주 + 72주
PROMIS-GH 척도의 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 42주
환자 보고 결과 측정 정보 시스템 글로벌 헬스(PROMIS-GH)는 전반적인 신체 건강과 정신 건강을 측정하는 10개 항목으로 구성된 참가자 작성 삶의 질 설문지입니다. 참가자는 각 질문에 대해 5점 리커트 척도로 응답을 기록하며, 낮은 점수는 건강 상태가 더 나쁨을 나타냅니다 (최소값: 0, 최대값: 20)
최대 42주
6MWT 보행 속도의 활성 치료 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 72주
6분 보행 검사(6MWT)는 참가자가 6분 동안 걸은 거리를 측정합니다. 6MWT 평가 전후에 참가자의 혈압, 심박수, 산소포화도(SPO2)가 기록되며, 참가자의 피로감과 호흡곤란 인지도가 측정됩니다.
최대 72주
PROMIS PF-WMA-SF에 대한 활성 치료 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 72주
PROMIS PF-WMA-SF는 11개 항목으로 구성된 참가자 작성 설문지로, 상지 및 하지 기능과 관련된 일상 생활 활동을 평가합니다. 이 설문지는 참가자에게 각 항목을 5(전혀 어려움 없음)부터 0(할 수 없음)까지의 5점 척도로 평가하도록 요청합니다.
최대 72주
신경생활질(Nero-QoL) 피로에 대한 활성 치료 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 72주
최대 72주
시간에 따른 활성 치료 기준선 대비 FVC 변화
기간: 최대 72주
최대 72주
PGI-C에 대한 활성 치료 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 72주
최대 72주
활성 치료 기준선 대비 시간 경과에 따른 PGI-S 변화
기간: 최대 72주
최대 72주
CGI-C에 대한 활성 치료 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 최대 72주
최대 72주
시간 경과에 따른 활성 치료 기저선 대비 CGI-S 변화
기간: 최대 72주
최대 72주
시간 경과에 따른 EQ-5D-5L의 능동 치료 기준선 대비 변화
기간: 최대 72주
최대 72주
부작용 및 심각한 부작용 발생률
기간: 최대 72주
AE : 이상 반응 ; SAE : 심각한 이상 반응
최대 72주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

argenx

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 9월 24일

기본 완료 (추정된)

2027년 8월 24일

연구 완료 (추정된)

2028년 1월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 5월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 5월 24일

처음 게시됨 (실제)

2024년 5월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ARGX-119-2302
  • 2023-509872-41-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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