Een fase 1b-studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-119 te onderzoeken bij volwassen deelnemers met DOK7-congenitale myasthenische syndromen (CMS)
23 juli 2026 bijgewerkt door: argenx
Een fase 1b, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, immunogeniciteit en werkzaamheid van ARGX-119 te beoordelen bij volwassen deelnemers met DOK7-congenitale myasthenische syndromen
Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-119 bij volwassen deelnemers met DOK7-congenitale myasthenische syndromen te beoordelen. In de studie zal ook worden beoordeeld hoe ARGX-119 door het lichaam wordt verwerkt (farmacokinetiek), hoe het immuunsysteem erop reageert (immunogeniciteit) en hoe het de manier waarop patiënten zich voelen en functioneren kan verbeteren.
Na de screeningperiode worden de in aanmerking komende deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 4:1 om tijdens de behandelingsperiode intraveneuze infusies van ARGX-119 of placebo te ontvangen. Deelnemers komen dan in de vervolgperiode. De volledige duur van het onderzoek bedraagt ongeveer 11 maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ottawa, Canada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Milan, Italië, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Valencia, Spanje, 46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
-
-
-
-
-
Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT16 1RH
- Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Minimaal 18 jaar oud.
- Heeft genetisch bevestigde congenitale myasthenische syndromen als gevolg van mutatie van stroomafwaarts van kinase 7 (DOK7-CMS).
- Deelnemers die orale bèta-agonisten gebruiken (bijv. albuterol, salbutamol, efedrine) moeten de medicatie langer dan 3 maanden hebben gekregen en moeten ermee instemmen om tot het einde van het onderzoek hetzelfde stabiele doseringsregime van hetzelfde medicijn te blijven volgen.
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van CMS als gevolg van mutatie van een ander gen dan DOK7.
- Bekende medische aandoening die een nauwkeurige beoordeling van CMS zou belemmeren, de resultaten van het onderzoek zou verwarren of de patiënt aan onnodig risico zou blootstellen, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- Voorgeschiedenis van maligniteit, kanker, tenzij genezen wordt geacht door een adequate behandeling zonder aanwijzingen voor een recidief gedurende meer dan 5 jaar. Adequaat behandelde deelnemers met de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen: basale cel- of plaveiselcelkanker, carcinoma in situ van de baarmoederhals, carcinoma in situ van de borst, incidentele histologische bevindingen van prostaatkanker.
- Een ander onderzoeksgeneesmiddel ontvangen in een ander klinisch onderzoek binnen 12 weken of 5 halfwaardetijden vóór screening.
- Huidige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek of eerdere deelname aan een onderzoek naar gentherapie of celtherapie.
- Zwangere of lacterende toestand of intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek.
De volledige lijst met uitsluitingscriteria is te vinden in het protocol.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Dubbelblinde behandelingsperiode - ARGX-119 IV
Deelnemers ontvangen ARGX-119 tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode
|
Intraveneuze infusie van ARGX-119
|
|
Placebo-vergelijker: Dubbelblinde behandelingsperiode - Placebo IV
Deelnemers krijgen placebo tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode
|
Intraveneuze infusie van placebo
|
|
Experimenteel: Actief-behandelingsperiode - ARGX-119 IV
Deelnemers ontvangen ARGX-119 tijdens de actieve behandelingsperiode
|
Intraveneuze infusie van ARGX-119
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeling van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot week 42
|
Tot week 42
|
|
|
Verandering ten opzichte van de actieve-behandelings-baseline in de tijd voor de 6MWT-afstand
Tijdsspanne: Tot 72 weken
|
De 6-minuten wandeltest (6MWT) meet de afstand die een deelnemer in 6 minuten loopt.
Voor en na de 6MWT-beoordeling worden de bloeddruk, hartslag en SPO2 van de deelnemer geregistreerd, en wordt de perceptie van vermoeidheid en dyspneu van de deelnemer gemeten.
|
Tot 72 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Maximaal waargenomen serumconcentratie (Cmax) van ARGX-119
Tijdsspanne: Tot 42 weken + 72 weken
|
Tot 42 weken + 72 weken
|
|
|
Incidentie van ADA tegen ARGX-119
Tijdsspanne: Tot 42 weken + 72 weken
|
ADA : anti-geneesmiddelantistoffen
|
Tot 42 weken + 72 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de tijd voor de belangrijkste componenten van de QMG-schaal
Tijdsspanne: Tot 42 weken + 72 weken
|
De Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-schaal is een gestandaardiseerd kwantitatief scoringssysteem dat is ontwikkeld om de ernst van de ziekte te beoordelen op basis van beperkingen in lichaamsfuncties en -structuren bij patiënten met MG.
Minimumwaarde: 0 (geen ziekte-ernst); Maximumwaarde: 39 (hoogste ziekte-ernst).
De verandering ten opzichte van de actieve-behandelingsbasislijn zal worden gebruikt voor het 72-weken tijdstip.
|
Tot 42 weken + 72 weken
|
|
Verandering vanaf baseline over tijd voor MG-ADL
Tijdsspanne: Tot 42 weken + 72 weken
|
De Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) is een 8-item schaal die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt.
Minimale waarde: 0 (normale symptomen); Maximale waarde: 24 (ernstigste symptomen). De verandering ten opzichte van de actieve-behandelingsbasislijn zal worden gebruikt voor het 72-weken tijdstip. |
Tot 42 weken + 72 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline over tijd voor de PROMIS-GH-schaal
Tijdsspanne: Tot 42 weken
|
Het Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) is een kwaliteit-van-leven-vragenlijst met 10 items die door de deelnemer wordt ingevuld en die de algehele fysieke gezondheid en geestelijke gezondheid meet.
De deelnemer noteert zijn of haar antwoord op elke vraag op een 5-punts Likert-schaal, waarbij lagere scores een slechtere gezondheid aangeven (Minimumwaarde: 0, Maximumwaarde: 20)
|
Tot 42 weken
|
|
Verandering vanaf de actieve-behandelingsbaseline in de loop van de tijd voor 6MWT-cadans
Tijdsspanne: Tot 72 weken
|
De 6-minuten wandeltest (6MWT) meet de afstand die een deelnemer in 6 minuten loopt.
Voor en na de 6MWT-beoordeling worden de bloeddruk, hartslag en SPO2 van de deelnemer geregistreerd, en de perceptie van vermoeidheid en dyspneu van de deelnemer wordt gemeten.
|
Tot 72 weken
|
|
Verandering ten opzichte van actieve-behandelingsbasislijn over tijd voor PROMIS PF-WMA-SF
Tijdsspanne: Tot 72 weken
|
De PROMIS PF-WMA-SF is een door de deelnemer in te vullen vragenlijst van 11 items die de functie van de onderste en bovenste extremiteiten en de bijbehorende activiteiten van het dagelijks leven beoordeelt.
De vragenlijst vraagt de deelnemer om de items te beoordelen op een 5-puntsschaal van 5 (zonder enige moeite) tot 0 (niet in staat om te doen).
|
Tot 72 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de actieve-behandelingsbasislijn over tijd voor Neuro-QoL vermoeidheid
Tijdsspanne: Tot 72 weken
|
Tot 72 weken
|
|
|
Verandering ten opzichte van de actieve-behandelingsbasislijn over tijd voor FVC
Tijdsspanne: Tot 72 weken
|
Tot 72 weken
|
|
|
Verandering ten opzichte van de actieve-behandelingsbasislijn over tijd voor PGI-C
Tijdsspanne: Tot 72 weken
|
Tot 72 weken
|
|
|
Verandering ten opzichte van de actieve-behandelingsbasislijn in de loop van de tijd voor PGI-S
Tijdsspanne: Tot 72 weken
|
Tot 72 weken
|
|
|
Verandering ten opzichte van actieve-behandelingsbaseline over tijd voor CGI-C
Tijdsspanne: Tot 72 weken
|
Tot 72 weken
|
|
|
Verandering vanaf actieve-behandeling basislijn over tijd voor CGI-S
Tijdsspanne: Tot 72 weken
|
Tot 72 weken
|
|
|
Verandering ten opzichte van de actieve-behandelingsbasislijn over tijd voor EQ-5D-5L
Tijdsspanne: Tot 72 weken
|
Tot 72 weken
|
|
|
Incidentie van AEs en SAEs
Tijdsspanne: Tot 72 weken
|
AE : Bijwerkingen ; SAE : Ernstige bijwerkingen
|
Tot 72 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 september 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
24 augustus 2027
Studie voltooiing (Geschat)
24 januari 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 mei 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 mei 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
31 mei 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ARGX-119-2302
- 2023-509872-41-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .