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Eine Phase-1b-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von ARGX-119 bei erwachsenen Teilnehmern mit DOK7-kongenitalen myasthenischen Syndromen (CMS)

22. April 2026 aktualisiert von: argenx

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-1b-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Immunogenität und Wirksamkeit von ARGX-119 bei erwachsenen Teilnehmern mit DOK7-angeborenen myasthenischen Syndromen

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von ARGX-119 bei erwachsenen Teilnehmern mit DOK7-angeborenen myasthenischen Syndromen zu bewerten. In der Studie wird außerdem untersucht, wie ARGX-119 vom Körper verarbeitet wird (Pharmakokinetik), wie das Immunsystem darauf reagiert (Immunogenität) und wie es das Wohlbefinden und die Funktionsfähigkeit der Patienten verbessern kann.

Nach dem Screening-Zeitraum werden berechtigte Teilnehmer im Verhältnis 4:1 randomisiert und erhalten während des Behandlungszeitraums intravenöse Infusionen von ARGX-119 oder Placebo. Anschließend treten die Teilnehmer in den Nachbeobachtungszeitraum ein. Die gesamte Studiendauer beträgt ca. 11 Monate.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

16

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Abgeschlossen
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Rekrutierung
        • Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • UC Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich, BT16 1RH
        • Rekrutierung
        • Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
        • Kontakt:
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 18 Jahre alt.
  • Hat genetisch bestätigte angeborene myasthenische Syndrome aufgrund einer Mutation stromabwärts von Kinase 7 (DOK7-CMS).
  • Teilnehmer, die orale Beta-Agonisten (z. B. Albuterol, Salbutamol, Ephedrin) einnehmen, müssen das Medikament seit mehr als 3 Monaten erhalten und sich damit einverstanden erklären, bis zum Ende der Studie das gleiche stabile Dosierungsschema des gleichen Medikaments beizubehalten.

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose von CMS aufgrund einer Mutation eines anderen Gens als DOK7.
  • Bekannter medizinischer Zustand, der eine genaue Beurteilung des CMS beeinträchtigen, die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Patienten einem unangemessenen Risiko aussetzen würde, wie vom Prüfer beurteilt.
  • Bösartige Erkrankungen oder Krebs in der Anamnese, es sei denn, sie gelten durch eine angemessene Behandlung als geheilt, und es gibt seit mehr als 5 Jahren keine Anzeichen für ein Wiederauftreten. Angemessen behandelte Teilnehmer mit folgenden Krebsarten können jederzeit eingeschlossen werden: Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut, Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, Carcinoma in situ der Brust, zufällige histologische Befunde von Prostatakrebs.
  • Anderes Studienmedikament, das in einer anderen klinischen Studie innerhalb von 12 Wochen oder 5 Halbwertszeiten vor dem Screening erhalten wurde.
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder vorherige Teilnahme an einer Gentherapie- oder Zelltherapiestudie.
  • Schwangerschafts- oder Stillzustand oder Absicht, während der Studie schwanger zu werden.

Die vollständige Liste der Ausschlusskriterien finden Sie im Protokoll.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Doppelblinde Behandlungsphase - ARGX-119 IV
Teilnehmer erhalten ARGX-119 während der doppelblinden Behandlungsphase
Biologisch: ARGX-119
Intravenöse Infusion von ARGX-119
Placebo-Komparator: Doppelblinde Behandlungsphase - Placebo IV
Teilnehmer erhalten Placebo während der doppelblinden Behandlungsphase
Sonstiges: Placebo
Intravenöse Infusion von Placebo
Experimental: Aktivbehandlungsphase - ARGX-119 IV
Die Teilnehmer erhalten ARGX-119 während der aktiven Behandlungsphase
Biologisch: ARGX-119
Intravenöse Infusion von ARGX-119

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Bis Woche 42
Bis Woche 42
Änderung gegenüber der aktiven Behandlungs-Baseline über die Zeit für die 6-Minuten-Gehtest-Distanz
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
Der 6-Minuten-Gehtest (6MWT) misst die Strecke, die ein Teilnehmer in 6 Minuten zurücklegt. Vor und nach der 6MWT-Bewertung werden der Blutdruck, die Herzfrequenz und die SPO2 des Teilnehmers aufgezeichnet, und die Wahrnehmung von Müdigkeit und Dyspnoe des Teilnehmers wird gemessen.
Bis zu 72 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale beobachtete Serumkonzentration (Cmax) von ARGX-119
Zeitfenster: Bis zu 42 Wochen + 72 Wochen
Bis zu 42 Wochen + 72 Wochen
Inzidenz von ADA gegen ARGX-119
Zeitfenster: Bis zu 42 Wochen + 72 Wochen
ADA : Antikörper gegen Arzneimittel
Bis zu 42 Wochen + 72 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf für die Schlüsselkomponenten der QMG-Skala
Zeitfenster: Bis zu 42 Wochen + 72 Wochen
Die Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Skala ist ein standardisiertes quantitatives Bewertungssystem, das entwickelt wurde, um den Schweregrad der Erkrankung auf der Grundlage von Beeinträchtigungen der Körperfunktionen und -strukturen bei Patienten mit MG zu beurteilen. Mindestwert: 0 (kein Schweregrad der Erkrankung); Höchstwert: 39 (höchster Schweregrad der Erkrankung). Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der aktiven Behandlung wird für den 72-Wochen-Zeitpunkt verwendet.
Bis zu 42 Wochen + 72 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf für MG-ADL
Zeitfenster: Bis zu 42 Wochen + 72 Wochen
Die Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) ist eine 8-Punkte-Skala, die MG-Symptome und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten bewertet. Mindestwert: 0 (normale Symptome); Höchstwert: 24 (schwerste Symptome). Die Veränderung gegenüber der Baseline unter aktiver Behandlung wird für den 72-Wochen-Zeitpunkt verwendet.
Bis zu 42 Wochen + 72 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert über die Zeit für die PROMIS-GH-Skala
Zeitfenster: Bis zu 42 Wochen
Das Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) ist ein 10-Punkte-Fragebogen zur Lebensqualität, der von den Teilnehmern ausgefüllt wird und die allgemeine körperliche und geistige Gesundheit misst. Der Teilnehmer dokumentiert seine Antwort auf jede Frage auf einer 5-Punkte-Likert-Skala, wobei niedrigere Werte auf eine schlechtere Gesundheit hinweisen (Mindestwert: 0, Höchstwert: 20).
Bis zu 42 Wochen
Veränderung gegenüber dem aktiven Behandlungs-Baseline im Zeitverlauf für die 6MWT-Kadenz
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
Der 6-Minuten-Gehtest (6MWT) misst die Strecke, die ein Teilnehmer in 6 Minuten zurücklegt. Vor und nach der 6MWT-Bewertung werden der Blutdruck, die Herzfrequenz und die SPO2 des Teilnehmers aufgezeichnet, und die Wahrnehmung von Müdigkeit und Dyspnoe durch den Teilnehmer wird gemessen.
Bis zu 72 Wochen
Veränderung vom aktiven Behandlungs-Baseline über die Zeit für PROMIS PF-WMA-SF
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
Der PROMIS PF-WMA-SF ist ein 11-Punkte-Fragebogen, der vom Teilnehmer ausgefüllt wird und die Funktion der unteren und oberen Extremitäten sowie die damit verbundenen Aktivitäten des täglichen Lebens bewertet. Der Fragebogen bittet den Teilnehmer, die Punkte auf einer 5-Punkte-Skala von 5 (ohne Schwierigkeiten) bis 0 (nicht in der Lage, dies zu tun) zu bewerten.
Bis zu 72 Wochen
Veränderung vom aktiven-Behandlungs-Baseline über die Zeit für Neuro-QoL Fatigue
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
Bis zu 72 Wochen
Veränderung gegenüber der aktiven Behandlungsbasislinie über die Zeit für FVC
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
Bis zu 72 Wochen
Veränderung gegenüber dem aktiven Behandlungs-Baseline über die Zeit für PGI-C
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
Bis zu 72 Wochen
Änderung vom aktiven Behandlungsausgangswert über die Zeit für PGI-S
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
Bis zu 72 Wochen
Veränderung vom Baseline des aktiven Behandlungsarms über die Zeit für CGI-C
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
Bis zu 72 Wochen
Veränderung vom aktiven-Behandlungs-Baseline über die Zeit für CGI-S
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
Bis zu 72 Wochen
Veränderung gegenüber dem aktiven Behandlungs-Baseline über die Zeit für EQ-5D-5L
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
Bis zu 72 Wochen
Inzidenz von AEs und SAEs
Zeitfenster: Bis zu 72 Wochen
AE : Unerwünschte Ereignisse ; SAE : Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Bis zu 72 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

24. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

24. Januar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-119-2302
  • 2023-509872-41-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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