Uno studio di fase 1b per indagare sulla sicurezza e la tollerabilità di ARGX-119 nei partecipanti adulti con sindromi miasteniche congenite DOK7 (CMS)
22 aprile 2026 aggiornato da: argenx
Uno studio di fase 1b, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, l'immunogenicità e l'efficacia di ARGX-119 in partecipanti adulti con sindromi miasteniche congenite DOK7
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARGX-119 nei partecipanti adulti con sindromi miasteniche congenite DOK7. Lo studio valuterà anche il modo in cui l'ARGX-119 viene elaborato dall'organismo (farmacocinetica), come il sistema immunitario reagisce ad esso (immunogenicità) e come può migliorare il modo in cui i pazienti si sentono e funzionano.
Dopo il periodo di screening, i partecipanti idonei verranno randomizzati in un rapporto 4:1 per ricevere infusioni endovenose di ARGX-119 o placebo durante il periodo di trattamento. I partecipanti entreranno quindi nel periodo di follow-up. La durata totale dello studio è di circa 11 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
16
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Sabine Coppieters, MD
- Numero di telefono: 857-350-4834
- Email: clinicaltrials@argenx.com
Luoghi di studio
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Ottawa, Canada, K1Y 4E9
- Reclutamento
- Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
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Contatto:
- Hanns Lochmuller, MD
- Numero di telefono: 857-350-4834
- Email: clinicaltrials@argenx.com
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Marseille, Francia, 13385
- Completato
- CHU - Hospital de la Timone
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Paris, Francia, 75013
- Reclutamento
- Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Contatto:
- Rocio-Nur Villar-Quiles, MD
- Numero di telefono: +33142163791
- Email: rocionur.villarquiles@aphp.fr
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Milan, Italia, 20133
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Contatto:
- Lorenzo Maggi, MD
- Numero di telefono: +393491237639
- Email: lorenzo.maggi@istituto-besta.it
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Belfast, Regno Unito, BT16 1RH
- Reclutamento
- Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
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Contatto:
- John McConville, MD
- Numero di telefono: 857-350-4834
- Email: clinicaltrials@argenx.com
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Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
- Attivo, non reclutante
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Valencia, Spagna, 46026
- Attivo, non reclutante
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
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California
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- Attivo, non reclutante
- UC Davis Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Reclutamento
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Contatto:
- Nancy Kuntz, MD
- Numero di telefono: 857-350-4834
- Email: clinicaltrials@argenx.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Almeno 18 anni di età.
- Ha confermato geneticamente le sindromi miasteniche congenite dovute alla mutazione a valle della chinasi 7 (DOK7-CMS).
- I partecipanti che assumono beta agonisti orali (ad esempio, albuterolo, salbutamolo, efedrina) devono aver ricevuto il farmaco per più di 3 mesi e accettare di rimanere con lo stesso regime di dosaggio stabile dello stesso farmaco fino alla fine dello studio.
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di CMS dovuta a mutazione di qualsiasi gene diverso da DOK7.
- Condizione medica nota che potrebbe interferire con una valutazione accurata della CMS, confondere i risultati dello studio o esporre il paziente a rischi eccessivi, come valutato dallo sperimentatore.
- Storia di tumore maligno, cancro, a meno che non sia considerato guarito con un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per più di 5 anni. Possono essere inclusi in qualsiasi momento partecipanti adeguatamente trattati con i seguenti tumori: carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose, carcinoma in situ della cervice, carcinoma in situ della mammella, reperti istologici incidentali di cancro alla prostata.
- Farmaco in studio diverso ricevuto in un altro studio clinico entro 12 settimane o 5 emivite prima dello screening.
- Attuale partecipazione a un altro studio clinico interventistico o precedente partecipazione a qualsiasi studio di terapia genica o di terapia cellulare.
- Stato di gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio.
L'elenco completo dei criteri di esclusione è reperibile nel protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Periodo di trattamento in doppio cieco - ARGX-119 EV
I partecipanti ricevono ARGX-119 durante il periodo di trattamento in doppio cieco
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Infusione endovenosa di ARGX-119
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Comparatore placebo: Periodo di trattamento in doppio cieco - Placebo EV
I partecipanti ricevono placebo durante il periodo di trattamento in doppio cieco
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Infusione endovenosa di placebo
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Sperimentale: Periodo di trattamento attivo - ARGX-119 EV
I partecipanti ricevono ARGX-119 durante il periodo di trattamento attivo
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Infusione endovenosa di ARGX-119
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 42
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Fino alla settimana 42
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Variazione rispetto al basale del trattamento attivo nel tempo per la distanza del 6MWT
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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Il test del cammino di 6 minuti (6MWT) misura la distanza che un partecipante percorre in 6 minuti.
Prima e dopo la valutazione del 6MWT, verranno registrati la pressione sanguigna, la frequenza cardiaca e la SPO2 del partecipante, e verrà misurata la percezione della fatica e della dispnea del partecipante.
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Fino a 72 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Concentrazione sierica massima osservata (Cmax) di ARGX-119
Lasso di tempo: Fino a 42 settimane + 72 settimane
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Fino a 42 settimane + 72 settimane
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Incidenza di ADA contro ARGX-119
Lasso di tempo: Fino a 42 settimane + 72 settimane
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ADA : anticorpi anti-farmaco
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Fino a 42 settimane + 72 settimane
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Cambiamento dal basale nel tempo per le componenti chiave della scala QMG
Lasso di tempo: Fino a 42 settimane + 72 settimane
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La scala del Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) è un sistema di punteggio quantitativo standardizzato sviluppato per valutare la gravità della malattia in base al danno delle funzioni e delle strutture corporee nei pazienti con MG.
Valore minimo: 0 (nessuna gravità della malattia); Valore massimo: 39 (massima gravità della malattia). La variazione rispetto al basale del trattamento attivo sarà utilizzata per il timepoint di 72 settimane. |
Fino a 42 settimane + 72 settimane
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Variazione rispetto al basale nel tempo per MG-ADL
Lasso di tempo: Fino a 42 settimane + 72 settimane
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La Scala delle Attività della Vita Quotidiana per la Miastenia Gravis (MG-ADL) è una scala a 8 voci che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane.
Valore minimo: 0 (sintomi normali); Valore massimo: 24 (sintomi più gravi).
La variazione rispetto al basale del trattamento attivo verrà utilizzata per il punto temporale di 72 settimane.
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Fino a 42 settimane + 72 settimane
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Variazione rispetto al basale nel tempo per la scala PROMIS-GH
Lasso di tempo: Fino a 42 settimane
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Il Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Global Health (PROMIS-GH) è un questionario sulla qualità della vita composto da 10 elementi compilato dal partecipante, che misura la salute fisica globale e la salute mentale.
Il partecipante registra la sua risposta a ciascuna domanda su una scala Likert a 5 punti, con punteggi più bassi che indicano una salute peggiore (Valore minimo: 0, Valore massimo: 20)
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Fino a 42 settimane
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Variazione rispetto al basale del trattamento attivo nel tempo per la cadenza del 6MWT
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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Il test del cammino di 6 minuti (6MWT) misura la distanza che un partecipante percorre in 6 minuti.
Prima e dopo la valutazione del 6MWT, verranno registrati la pressione sanguigna, la frequenza cardiaca e la SPO2 del partecipante, e verrà misurata la percezione di affaticamento e dispnea del partecipante.
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Fino a 72 settimane
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Cambiamento dalla baseline del trattamento attivo nel tempo per PROMIS PF-WMA-SF
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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Il PROMIS PF-WMA-SF è un questionario di 11 voci compilato dal partecipante che valuta la funzione degli arti inferiori e superiori e le relative attività della vita quotidiana.
Il questionario chiede al partecipante di valutare gli elementi su una scala a 5 punti da 5 (senza alcuna difficoltà) a 0 (impossibile da fare).
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Fino a 72 settimane
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Variazione rispetto al basale del trattamento attivo nel tempo per la fatica Neuro-QoL
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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Fino a 72 settimane
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Variazione rispetto al basale del trattamento attivo nel tempo per FVC
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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Fino a 72 settimane
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Cambiamento rispetto al basale del trattamento attivo nel tempo per PGI-C
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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Fino a 72 settimane
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Variazione dalla baseline del trattamento attivo nel tempo per PGI-S
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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Fino a 72 settimane
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Cambiamento rispetto alla baseline del trattamento attivo nel tempo per CGI-C
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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Fino a 72 settimane
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Cambiamento rispetto al basale del trattamento attivo nel tempo per CGI-S
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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Fino a 72 settimane
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Cambiamento rispetto al basale del trattamento attivo nel tempo per EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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Fino a 72 settimane
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Incidenza di AE e SAE
Lasso di tempo: Fino a 72 settimane
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AE : Eventi avversi ; SAE : Eventi avversi gravi
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Fino a 72 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 settembre 2024
Completamento primario (Stimato)
24 agosto 2027
Completamento dello studio (Stimato)
24 gennaio 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 maggio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 maggio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
31 maggio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 aprile 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ARGX-119-2302
- 2023-509872-41-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .