Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1b mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji ARGX-119 u dorosłych uczestników z wrodzonymi zespołami miastenicznym DOK7 (CMS)

22 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: argenx

Badanie fazy 1b, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, immunogenności i skuteczności ARGX-119 u dorosłych uczestników z wrodzonymi zespołami miastenicznym DOK7

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji ARGX-119 u dorosłych uczestników z wrodzonymi zespołami miastenicznymi DOK7. W badaniu zostanie również oceniony sposób, w jaki ARGX-119 jest przetwarzany przez organizm (farmakokinetyka), jak reaguje na niego układ odpornościowy (immunogenność) oraz w jaki sposób może poprawić samopoczucie i funkcjonowanie pacjentów.

Po okresie przesiewowym kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 4:1 do grupy otrzymującej w okresie leczenia dożylne wlewy ARGX-119 lub placebo. Następnie uczestnicy przejdą do okresu kontrolnego. Pełny czas trwania badania wynosi około 11 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

16

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Marseille, Francja, 13385
        • Zakończony
        • CHU - Hospital de la Timone
      • Paris, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Group Hospitalier Pitie-Salpetriere
        • Kontakt:
  • Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Rekrutacyjny
        • Ottawa Hospital Research Institute - Civic Campus
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • UC Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT16 1RH
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trials Centre - South Eastern Health and Social Care Trust - The Ulster Hospital
        • Kontakt:
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej 18 lat.
  • Ma genetycznie potwierdzone wrodzone zespoły miasteniczne spowodowane mutacją poniżej kinazy 7 (DOK7-CMS).
  • Uczestnicy przyjmujący doustnie beta-agonistów (np. albuterol, salbutamol, efedryna) musieli otrzymywać lek przez ponad 3 miesiące i zgodzić się na kontynuowanie stosowania tego samego stałego schematu dawkowania tego samego leku do końca badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie CMS spowodowanego mutacją dowolnego genu innego niż DOK7.
  • Znany stan chorobowy, który w ocenie badacza mógłby zakłócać dokładną ocenę CMS, zakłócać wyniki badania lub narażać pacjenta na nadmierne ryzyko.
  • Historia nowotworu złośliwego, raka, chyba że zostanie uznany za wyleczony poprzez odpowiednie leczenie i bez dowodów nawrotu przez okres dłuższy niż 5 lat. Do badania można w dowolnym momencie włączyć odpowiednio leczone uczestniczki z następującymi nowotworami: rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry, rak in situ szyjki macicy, rak in situ piersi, przypadkowe zmiany histologiczne raka prostaty.
  • Inny badany lek otrzymany w innym badaniu klinicznym w ciągu 12 tygodni lub 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym.
  • Bieżący udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub wcześniejsze uczestnictwo w jakimkolwiek badaniu dotyczącym terapii genowej lub terapii komórkowej.
  • Stan ciąży lub laktacji lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania.

Pełną listę kryteriów wykluczenia można znaleźć w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Podwójnie ślepa próba leczenia - ARGX-119 dożylnie
Uczestnicy otrzymują ARGX-119 w trakcie podwójnie ślepego okresu leczenia
Biologiczny: ARGX-119
Wlew dożylny ARGX-119
Komparator placebo: Podwójnie ślepa próba - Placebo IV
Uczestnicy otrzymują placebo w okresie podwójnie ślepej próby
Inny: Placebo
Dożylny wlew placebo
Eksperymentalny: Okres leczenia aktywnym lekiem - ARGX-119 IV
Uczestnicy otrzymują ARGX-119 w okresie aktywnego leczenia
Biologiczny: ARGX-119
Wlew dożylny ARGX-119

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 42
Do tygodnia 42
Zmiana względem wartości wyjściowej w grupie aktywnego leczenia w czasie dla odległości w teście 6MWT
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
Test 6-minutowego marszu (6MWT) mierzy dystans, jaki uczestnik pokonuje w ciągu 6 minut. Przed i po ocenie 6MWT zostaną zarejestrowane ciśnienie krwi, tętno i SPO2 uczestnika, a także zmierzona zostanie jego subiektywna ocena zmęczenia i duszności.
Do 72 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w surowicy (Cmax) obserwowane dla ARGX-119
Ramy czasowe: Do 42 tygodni + 72 tygodnie
Do 42 tygodni + 72 tygodnie
Częstość występowania ADA przeciwko ARGX-119
Ramy czasowe: Do 42 tygodni + 72 tygodnie
ADA : przeciwciała anty-lekowe
Do 42 tygodni + 72 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w czasie dla kluczowych komponentów skali QMG
Ramy czasowe: Do 42 tygodni + 72 tygodnie
Skala ilościowa miastenii (QMG) to ustandaryzowany ilościowy system punktowy opracowany w celu oceny ciężkości choroby na podstawie upośledzenia funkcji i struktury ciała u pacjentów z MG. Wartość minimalna: 0 (brak ciężkości choroby); Wartość maksymalna: 39 (najwyższa ciężkość choroby). Zmiana od wartości wyjściowej aktywnego leczenia będzie wykorzystana dla punktu czasowego 72 tygodni.
Do 42 tygodni + 72 tygodnie
Zmiana względem wartości wyjściowej w czasie dla MG-ADL
Ramy czasowe: Do 42 tygodni + 72 tygodnie
Skala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) to 8-punktowa skala oceniająca objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. Wartość minimalna: 0 (objawy normalne); Wartość maksymalna: 24 (najcięższe objawy). Zmiana względem wartości wyjściowej z leczenia aktywnego będzie używana dla punktu czasowego 72 tygodni.
Do 42 tygodni + 72 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w czasie dla skali PROMIS-GH
Ramy czasowe: Do 42 tygodni
System Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta – Globalny Stan Zdrowia (PROMIS-GH) to 10-punktowy kwestionariusz dotyczący jakości życia wypełniany przez uczestnika, który mierzy ogólny stan zdrowia fizycznego i psychicznego.
Uczestnik rejestruje swoją odpowiedź na każde pytanie w 5-punktowej skali Likerta, przy czym niższe wyniki wskazują na gorszy stan zdrowia (Wartość minimalna: 0, Wartość maksymalna: 20)
Do 42 tygodni
Zmiana względem wartości wyjściowej aktywnego leczenia w czasie dla kadencji testu 6MWT
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
Test 6-minutowego marszu (6MWT) mierzy odległość, jaką uczestnik pokonuje w ciągu 6 minut. Przed i po ocenie 6MWT rejestrowane będzie ciśnienie krwi, tętno i SPO2 uczestnika, a także mierzona będzie percepcja zmęczenia i duszności uczestnika.
Do 72 tygodni
Zmiana względem wartości wyjściowej aktywnego leczenia w czasie dla PROMIS PF-WMA-SF
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
PROMIS PF-WMA-SF to kwestionariusz składający się z 11 pozycji, wypełniany przez uczestnika, który ocenia funkcje kończyn dolnych i górnych oraz związane z nimi czynności życia codziennego. Kwestionariusz prosi uczestnika o ocenę pozycji w skali 5-punktowej od 5 (bez trudności) do 0 (niezdolny do wykonania).
Do 72 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej leczenia aktywnego w czasie dla Neuro-QoL zmęczenia
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
Do 72 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej aktywnego leczenia w czasie dla FVC
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
Do 72 tygodni
Zmiana względem wyjściowej wartości aktywnego leczenia w czasie dla PGI-C
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
Do 72 tygodni
Zmiana względem wartości wyjściowej aktywnego leczenia w czasie dla PGI-S
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
Do 72 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej aktywnego leczenia w czasie dla CGI-C
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
Do 72 tygodni
Zmiana od punktu wyjściowego aktywnego leczenia w czasie dla CGI-S
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
Do 72 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej aktywnego leczenia w czasie dla EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
Do 72 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AEs) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs)
Ramy czasowe: Do 72 tygodni
AE : Działania niepożądane ; SAE : Poważne działania niepożądane
Do 72 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

24 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

24 stycznia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-119-2302
  • 2023-509872-41-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzony zespół miasteniczny

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj