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PRPF31 突变相关的视网膜营养不良受试者（小袋鼠）中 IVT VP-001 的 MAD

2026年5月27日 更新者：PYC Therapeutics

一项开放标签、多剂量递增研究，旨在评估玻璃体内注射 VP-001 在确诊患有 PRPF31 突变相关视网膜营养不良的参与者中的安全性和耐受性

一项开放标签、多剂量递增研究，旨在评估玻璃体内注射 VP-001 在确诊患有 PRPF31 突变相关视网膜营养不良的参与者中的安全性和耐受性

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

6

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32209
        • University of Florida Health
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University - Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75321
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine- Alkek Eye Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 男性或女性；基线时年龄≥12 岁（访视 2）。
  2. 对 PRPF31 突变进行分子（基因）诊断。
  3. 临床诊断为 PRPF31 突变相关性视网膜营养不良，即 RP11。 如果由于 RP11，如果研究者认为这些情况不会干扰研究评估或已经解决，则允许纳入以下情况： 黄斑水肿（视网膜内、视网膜下或其他液体）需要定期治疗，频率较低超过每 6 周一次；筛查（访视 1）前，黄斑水肿必须稳定至少 3 个月。 研究者必须咨询研究医疗监测员。
  4. 如果年龄≥18岁，理解知情同意书的语言，并且愿意并且能够在任何研究程序之前提供书面知情同意书。 如果未成年人（12 岁至 <18 岁），父母或法定监护人愿意并能够在执行任何研究相关程序之前提供未成年人参与的书面许可，并且儿科参与者能够提供适合年龄的参与研究的同意书。
  5. 如果年龄≥18岁，愿意遵守指示并参加所有安排的研究访问。 如果未成年人（12 岁至 <18 岁）能够完成所有研究评估、遵守方案，并且有父母或看护者愿意并能够遵循研究说明并根据需要与参与者一起参加研究访问，调查员的意见。

  6. 研究眼的视觉功能满足 ≥1 条：

    1. V4e 视野 >1000 deg2，每次动态视野检查
    2. <平均微视野阈值：>5 分贝 (dB) 至 <15dB
    3. 视力：20/40 至 20/200（含）（根据早期治疗糖尿病视网膜病变研究 [ETDRS]，>35 且 <70 个字母）
    4. SD-OCT 椭球区 (EZ) 长度 >1000 微米，其中 500 微米是连续的
    5. FST 基线不低于 -20 dB
  7. 有生育能力的参与者和男性参与者不得怀孕或哺乳，并且必须通过禁欲来保持性活动不活跃，这与参与者的首选和通常的生活方式一致，或同意在整个研究期间采取适当的节育措施。 充分的节育被定义为激素——口服、植入、注射或透皮避孕药；机械 - 与避孕套或隔膜等屏障结合使用的杀精剂；宫内节育器（IUD）；或对伴侣进行绝育手术。 对于性行为不活跃的参与者来说，禁欲可能被视为一种适当的节育方法。 有生育潜力的参与者包括所有经历过初潮且未成功进行绝育手术（双侧输卵管结扎、子宫切除术或双侧卵巢切除术）或未绝经（末次月经后 12 个月）的参与者。

排除标准：

  1. 患有任何不受控制的全身性疾病，研究者认为这些疾病将妨碍参与研究，包括但不限于感染、不受控制的血压升高、心血管疾病或血糖控制问题，或可能导致参与研究的任何其他医疗状况参与者因研究程序而面临风险。
  2. 导致常染色体显性 RP、X连锁 RP 的基因突变，或常染色体隐性 RP/视网膜营养不良基因中存在双等位基因突变（PRPF31 突变除外）。
  3. 2个月内使用过抗血管内皮生长因子（VEGF）药物或最近3个月内注射过皮质类固醇。

  4. 吃过Ozurdex

    • 3 个月内植入种植体或重新启动
    • 或伊鲁维恩
    • 基线前 3 年内植入种植体（访视 2）。
  5. 在基线（访视 2）之前 3 个月内，接受过任何玻璃体视网膜手术（巩膜扣带、平坦部玻璃体切除术、取出脱落的核或人工晶状体、放射状视神经切断术、鞘切开术、睫状体破坏性手术或多次滤过手术 [2 次或更多] ）或任何其他眼科手术。
  6. 根据研究者的评估，存在眼介质混浊或瞳孔扩张不良，无法进行高质量的眼科评估或摄影。
  7. 在 90 天内或基线的 5 个估计半衰期（访问 2）内使用过任何研究药物或设备（以较长者为准），或计划在研究期间参加另一项药物或设备研究。 根据研究者的判断和与医学监察员的协商，允许参加观察性试验。 假设观察性试验评估不会干扰本研究的参与。
  8. 之前接受过任何针对视网膜疾病的细胞、核糖核酸 (RNA)（包括 VP-001）或基因治疗。
  9. 调查人员认为，最近有使用娱乐性药物或酒精的病史（<6 个月）或当前过度使用娱乐性药物或酒精。
  10. 研究者认为除 RP11 之外的任何视网膜病理都可能影响研究结果。
  11. 研究者认为，参与者不应该有任何可能增加参与者风险、混淆研究数据或显着干扰参与者参与研究的条件。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：VP-001的多次递增剂量递增研究
药品：VP-001
在确诊患有 PRPF31 突变相关视网膜营养不良的参与者中进行 VP-001 的 1 期开放标签、多次递增剂量研究

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
治疗中出现的眼部不良事件和治疗中出现的严重不良事件的发生率、严重程度和相关性
大体时间：服药后 4 周内
服药后 4 周内
治疗引起的眼部不良事件的发生率、严重程度和相关性
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内

次要结果测量

结果测量
大体时间
不良事件和治疗 对侧眼中出现的严重不良事件 (TESAE)
大体时间：服药后 4 周内
服药后 4 周内
不良事件和治疗 对侧眼中出现的严重不良事件 (TESAE)
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
非眼部治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率、严重程度和相关性
大体时间：服药后 4 周内
服药后 4 周内
非眼部治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率、严重程度和相关性
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
使用 ETDRS 图表的 BCVA 字母分数
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
使用 Ora-VNC™ 移动性测试改变最低通过光水平
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
低亮度视力 (LLVA) 字母评分
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
通过静态视野测量和地形分析（Hill of Vision）测量视野灵敏度
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
通过眼底引导微视野检查测量的平均视网膜敏感度
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
利用 I4e、II4e 和 V4e 刺激通过动态视野计测量视野
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
通过白色、红色和蓝色 FST 测量视杆细胞和视锥细胞介导的视网膜功能
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
SD-OCT 上的视网膜厚度，包括每个 ETDRS 子区域以及 EZ 面积和体积的视网膜厚度
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
使用全视野视网膜电图 (ERG) 检测视网膜功能
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
FAF 捕获的低自发荧光区域
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内
广角眼底摄影捕捉到的异常
大体时间：在 52 周的时间内
在 52 周的时间内

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

PYC Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年6月13日

初级完成 (实际的)

2025年9月24日

研究完成 (实际的)

2025年9月24日

研究注册日期

首次提交

2024年6月3日

首先提交符合 QC 标准的

2024年6月6日

首次发布 (实际的)

2024年6月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月27日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VP001-CL102

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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