Allo-HSCT 在 ND HR-CBF-AML 中的疗效
2026年4月13日 更新者：Shen yang、Ruijin Hospital
异基因造血干细胞移植治疗初诊高复发风险核心结合因子急性髓系白血病的疗效
对于新诊断的高复发风险核心结合因子急性髓系白血病参与者，研究人员的目标是在参与者完成一个周期的诱导和两个周期的巩固后进行同种异体造血干细胞移植。
为了了解治疗方案对高复发风险核心结合因子急性髓系白血病是否有效，需要评估参与者的无病生存期（DFS）、总生存期（OS）和非复发死亡率。
研究概览
详细说明
高复发风险定义：
具有疾病复发高风险基因突变或复杂核型的参与者，或两次化疗后流式细胞术/基因MRD阳性的参与者；高风险基因突变包括：TP53、RTK/RAS 信号传导（FLT3、NRAS、KRAS、KIT、JAK2、CSF3R）、染色质修饰（ASXL1、ASXL2、KMD6A、EZH2、SETD2）或列为中风险或高风险的突变。 2022NCCN 指南中的风险；流式细胞术MRD的阳性阈值为0.0001%；分子生物学的MRD阈值是该中心检测方案的最低值。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
90
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Yang Shen, MD, PhD
- 电话号码：02164370045
- 邮箱：shen_yang@126.com
学习地点
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200025
- 招聘中
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
接触：
- Jian Li, PhD
- 电话号码：021-64370045
- 邮箱：lj12116@rjh.com.cn
-
首席研究员：
- Yang Shen, PhD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
瑞金医院新诊断高复发风险核心结合因子急性髓系白血病
描述
纳入标准：
- 确诊 CBF-AML 的参与者。 诊断标准包括在分子水平检测到t(8; 21)(q22; q22)/RUNX1-RUNX1T1融合基因的存在；或染色体存在 inv(16)(p13.1q22)/t(16; 16)(p13.1； q22) /分子水平检测CBFβ-MYH11融合基因；
- 具有疾病复发高风险基因突变或复杂核型的参与者，或两次化疗后流式细胞术/基因MRD阳性的参与者；高风险基因突变包括：TP53、RTK/RAS 信号传导（FLT3、NRAS、KRAS、KIT、JAK2、CSF3R）、染色质修饰（ASXL1、ASXL2、KMD6A、EZH2、SETD2）或列为中风险或高风险的突变。 2022NCCN 指南中的风险；流式细胞术MRD的阳性阈值为0.0001%；分子生物学的MRD阈值是该中心检测方案的最低值。
- MICM的病史和诊断、MDS的排除、转化和治疗相关的AML；
- 年龄18-65岁（18岁≤年龄<65岁）；
- 肝肾功能：血胆红素≤35μmol/L，AST/ALT低于正常上限2倍，血肌酐≤150μmol/L；
- 心功能正常（EF≥50%，纽约心功能分类NYHA I/II）；
- 身体状况评分0-2（ECOG评分）；
- 对于初次发病时外周血白细胞<50*109/L的受试者，诱导治疗开始前除羟基脲外未给予任何化疗；
- 对于初次发病时外周血白细胞≥50*109/L的受试者，允许在诱导治疗开始前接受阿糖胞苷和羟基脲治疗；
- 非孕妇和哺乳期妇女；
- 对于所有育龄妇女，必须进行妊娠试验以测量 hCG 以排除怀孕；
- 获得患者或家属签署的知情同意书。
排除标准：
- MDS 转化的 AML，治疗相关的 AML；混合细胞白血病；发病时有中枢神经系统浸润和髓外病变的AML；
- 复发性 AML；
- 对方案中涉及的任何药物过敏或有禁忌症；
- 肝、肾功能明显异常，超出入组标准；
- 心脏疾病：包括超声心动图EF<50%、心功能不全（纽约心功能分级NYHA：III/IV）、急性心肌梗死后6个月内心包积液（CTCAE评分>2）、心电图QTc>470ms；
- 肺部疾病：肺水肿、胸腔积液（CTCAE评分>2）；
- 同时患有其他器官的恶性肿瘤；
- 活跃的HAV、HBV、HCV及结核病患者、HIV阳性患者；
- 合并其他血液系统疾病（包括与白血病无关的凝血异常）；
- 无法理解或遵循研究方案；
- 同时参加其他临床研究者；存在任何其他会妨碍研究进行的情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
HSCT组
参与者经过两个周期的巩固治疗后接受HSCT。
|
同种异体造血干细胞移植
|
|
化学组
参与者在两个周期的巩固治疗后接受化疗。
|
AML巩固治疗的化疗
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
无病生存
大体时间：从 AML 诊断数据到 AML 复发数据，评估长达 3 年
|
无病生存
|
从 AML 诊断数据到 AML 复发数据，评估长达 3 年
|
|
CBF-AML遗传学亚型与化疗后MRD阴性率及移植后DFS的关系
大体时间：从 AML 诊断数据到达到 CR 状态的数据，评估长达 3 年
|
CBF-AML遗传学亚型与化疗后MRD阴性率及移植后DFS的关系
|
从 AML 诊断数据到达到 CR 状态的数据，评估长达 3 年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
无复发死亡率
大体时间：评估长达 3 年的任何原因死亡数据
|
非复发死亡病例与全部死亡病例的比率
|
评估长达 3 年的任何原因死亡数据
|
|
总生存率
大体时间：从诊断出的 AML 数据到全因死亡数据，评估时间长达 3 年
|
总生存率
|
从诊断出的 AML 数据到全因死亡数据，评估时间长达 3 年
|
|
不良事件
大体时间：从入学到完成学业，最长3年
|
与指定治疗方案相关的不良事件
|
从入学到完成学业，最长3年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Yang Shen, MD, PhD、Ruijin Hospital, Shanghai, China
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年9月21日
初级完成 (估计的)
2026年9月20日
研究完成 (估计的)
2028年2月1日
研究注册日期
首次提交
2024年1月9日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月12日
首次发布 (实际的)
2024年6月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月13日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.