L'efficacia dell'allo-HSCT in ND HR-CBF-AML

Criterio di inclusione:

1. Partecipanti con CBF-AML confermato. I criteri diagnostici includono la presenza del gene di fusione t(8; 21)(q22; q22)/RUNX1-RUNX1T1 rilevato a livello molecolare; o presenza cromosomica di inv(16)(p13.1q22)/t(16; 16)(p13.1; q22) /Rilevazione del gene di fusione CBFβ-MYH11 a livello molecolare;
2. Partecipanti con mutazioni genetiche ad alto rischio o cariotipi complessi per recidiva della malattia o positività alla MRD citometria a flusso/gene dopo due trattamenti chemioterapici; Le mutazioni genetiche ad alto rischio includono: TP53, segnalazione RTK/RAS (FLT3, NRAS, KRAS, KIT, JAK2, CSF3R), modificazione della cromatina (ASXL1, ASXL2, KMD6A, EZH2, SETD2) o mutazioni elencate come a rischio intermedio o alto rischio nelle linee guida 2022NCCN; La soglia positiva per la MRD alla citometria a flusso era dello 0,0001%; La soglia MRD della biologia molecolare è il valore più basso del protocollo di rilevamento del centro.
3. Anamnesi e diagnosi di MICM, esclusione di MDS, trasformazione e LMA correlata al trattamento;
4. Età 18-65 anni (18 anni ≤ Età < 65 anni);
5. Funzionalità epatica e renale: bilirubina nel sangue ≤ 35 μmol/L, AST/ALT inferiore a 2 volte il limite superiore della norma, creatinina sierica ≤ 150 μmol/L;
6. Funzione cardiaca normale (EF≥50%, classificazione della funzione cardiaca di New York NYHA I/II);
7. Punteggio della condizione fisica 0-2 (punteggio ECOG);
8. Per i partecipanti con leucociti nel sangue periferico < 50*109/L all'inizio, non è stata somministrata alcuna chemioterapia ad eccezione dell'idrossiurea prima dell'inizio della terapia di induzione;
9. Per i partecipanti con leucociti nel sangue periferico ≥ 50*109/L all'esordio iniziale, è consentito trattare citarabina e idrossiurea prima dell'inizio della terapia di induzione;
10. Donne non in gravidanza e in allattamento;
11. Per tutte le donne in età fertile deve essere eseguito un test di gravidanza per misurare l'hCG per escludere una gravidanza;
12. Ottenere il consenso informato firmato dal paziente o dal familiare.

Criteri di esclusione:

1. LMA convertita da MDS, LMA correlata al trattamento; leucemia a cellule miste; LMA con infiltrati del sistema nervoso centrale e lesioni extramidollari al momento dell'esordio;
2. recidiva di LMA;
3. Allergie o controindicazioni a uno qualsiasi dei farmaci coinvolti nel protocollo;
4. La funzionalità epatica e renale sono ovviamente anormali e superano i criteri di arruolamento;
5. Malattia cardiaca: incluso ecocardiogramma EF <50%, insufficienza cardiaca (classificazione della funzione cardiaca New York NYHA: III/IV), versamento pericardico (punteggio CTCAE >2) entro sei mesi dall'infarto miocardico acuto, QTc ECG >470 ms;
6. Patologie polmonari: edema polmonare, versamento pleurico (punteggio CTCAE >2);
7. Soffrire contemporaneamente di tumori maligni di altri organi;
8. Pazienti attivi affetti da HAV, HBV, HCV e tubercolosi, pazienti HIV positivi;
9. Concomitanza di altre malattie ematologiche (comprese anomalie della coagulazione non correlate alla leucemia);
10. Incapacità di comprendere o seguire il protocollo dello studio;
11. Coloro che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici; Presenza di qualsiasi altra condizione che precluda lo svolgimento dello studio.