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Sebetralstat (KVD900) 在 I 型或 II 型 HAE 儿科患者（2-11 岁）中的开放标签安全性、PK 和疗效试验 (KONFIDENT-KID)

2026年8月3日 更新者：KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Sebetralstat (KVD900) 在 I 型或 II 型遗传性血管性水肿儿科患者（2-11 岁）中的开放标签安全性、药代动力学和疗效试验

KVD900-303 是一项开放标签、多中心临床试验，受试者为 2 至 11 岁 I 型或 II 型 HAE 患者。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

36

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Haifa、以色列、31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva、以色列、4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv、以色列、6423906
        • KalVista Investigative Site
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • 德国
      • Frankfurt am Main、德国、60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main、德国、60596
        • KalVista Investigative Site
  • 意大利
      • Milan、意大利、20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova、意大利、35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome、意大利、00133
        • KalVista Investigative Site
  • 日本
      • Kawagoe、日本、350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo、日本、113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • 法国
      • Lille、法国、59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille、法国、13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris、法国、75012
        • KalVista Investigative Site
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego、California、美国、92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica、California、美国、90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville、Indiana、美国、47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton、Maryland、美国、20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo、Ohio、美国、43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • KalVista Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 2至11岁的男性或女性患者。
  2. 确诊为 I 型或 II 型 HAE。
  3. 患者在筛查前的去年至少有过 1 次记录在案的 HAE 发作。
  4. 经研究者评估，护理人员必须能够正确存储和管理 IMP，并能够阅读、理解和完成日记。
  5. 研究者认为患者和护理人员愿意并且能够遵守所有方案要求。
  6. 家长或合法授权代表 (LAR) 提供签署的知情同意书，并且患者提供同意（如果适用）。

排除标准：

  1. 任何伴随诊断的其他形式的慢性血管性水肿，例如获得性 C1 抑制剂缺乏症、具有正常 C1-INH 的 HAE、特发性血管性水肿或与荨麻疹相关的血管性水肿。
  2. 研究者认为，对于用于治疗 HAE 的缓激肽受体 2 阻滞剂、C1-INH 治疗或血浆激肽释放酶抑制剂治疗反应不佳的临床显着病史。
  3. 患者体重 <9.5 公斤。
  4. 筛选访视后使用血管紧张素转换酶抑制剂。
  5. 筛选访视前 7 天内使用任何具有全身吸收的含雌激素药物（例如口服避孕药，包括炔雌醇或激素替代疗法）。
  6. 需要持续使用强效细胞色素 P450 3A4 (CYP3A4) 抑制剂或诱导剂或中度 CYP3A4 诱导剂的患者。
  7. 研究者认为，任何临床上显着的合并症或全身功能障碍都会因参与试验而危及患者的安全。
  8. 已知对 sebetralstat 或任何赋形剂过敏。
  9. 在筛选访视前最后一次服用研究药物后 4 周内参加任何介入研究性临床试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：300 mg 剂量组
患者将服用单剂量 300 毫克的 KVD900。
药品：KVD900 300 毫克
KVD900 片剂 300 毫克（1 x 300 毫克）
其他：150毫克剂量组
患者将服用150 mg剂量的KVD900。
药品：KVD900 150 毫克
KVD900 片剂 150 毫克（2 x 75 毫克）
其他：600毫克剂量组
患者将服用600毫克的KVD900。
药品：KVD900 600 毫克
KVD900 片剂 600 毫克（2 x 300 毫克）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
大体时间：From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Plasma Concentrations of Sebetralstat
大体时间：At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

调查人员

  • 研究主任：Study Director、KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年8月1日

初级完成 (实际的)

2026年1月15日

研究完成 (实际的)

2026年1月15日

研究注册日期

首次提交

2024年6月14日

首先提交符合 QC 标准的

2024年6月19日

首次发布 (实际的)

2024年6月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月3日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • KVD900-303

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

在所有全球监管备案完成之前，不会共享数据。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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