Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sebetralstatin (KVD900) turvallisuus-, farmakokinetiikka- ja tehokkuustutkimus lapsipotilailla (2–11-vuotiaat), joilla on tyypin I tai II HAE (KONFIDENT-KID)

maanantai 3. elokuuta 2026 päivittänyt: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Avoin Sebetralstatin (KVD900) turvallisuus-, farmakokineettinen ja tehokkuustutkimus lapsipotilailla (2–11-vuotiaat), joilla on perinnöllinen angioödeema tyyppi I tai II

KVD900-303 on avoin, monikeskuskliininen tutkimus 2–11-vuotiailla potilailla, joilla on tyypin I tai II HAE.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Italia, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Japani
      • Kawagoe, Japani, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japani, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Ranska, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Saksa
      • Frankfurt am Main, Saksa, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Saksa, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Yhdysvallat, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Yhdysvallat, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • KalVista Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispotilaat 2–11-vuotiaat.
  2. Vahvistettu diagnoosi tyypin I tai II HAE.
  3. Potilaalla on ollut vähintään yksi dokumentoitu HAE-kohtaus viimeisen vuoden aikana ennen seulontaa.
  4. Tutkijan arvioiden mukaan hoitajan on kyettävä säilyttämään ja annostelemaan IMP:tä asianmukaisesti ja pystyä lukemaan, ymmärtämään ja täydentämään päiväkirjaa.
  5. Tutkija uskoo, että potilas ja hoitaja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
  6. Vanhempi tai laillisesti valtuutettu edustaja (LAR) antaa allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja potilas antaa suostumuksen (jos mahdollista).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa samanaikainen diagnoosi muusta kroonisen angioedeeman muodosta, kuten hankinnainen C1-estäjän puutos, HAE normaalilla C1-INH:lla, idiopaattinen angioedeema tai urtikariaan liittyvä angioödeema.
  2. Kliinisesti merkittävä historiallinen huono vaste bradykiniinireseptori 2:n salpaajaan, C1-INH-hoitoon tai plasman kallikreiinin estäjähoitoon HAE:n hoidossa, tutkijan mielestä.
  3. Potilas painaa alle 9,5 kg.
  4. Angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjien käyttö seulontakäynnin jälkeen.
  5. Kaikki estrogeenia sisältävät systeemisesti imeytyvät lääkkeet (kuten suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, mukaan lukien etinyyliestradioli tai hormonikorvaushoito) 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
  6. Potilaat, jotka tarvitsevat vahvojen sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) estäjien tai indusoijien tai kohtalaisten CYP3A4:n indusoijien jatkuvaa käyttöä.
  7. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä komorbiditeetti tai systeeminen toimintahäiriö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi potilaan turvallisuuden osallistumalla tutkimukseen.
  8. Tunnettu yliherkkyys sebetralstaatille tai jollekin apuaineelle.
  9. Osallistuminen interventiotutkimukseen kliiniseen tutkimukseen 4 viikon sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta ennen seulontakäyntiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: 300 mg:n annosryhmä
Potilaat ottavat yhden 300 mg:n annoksen KVD900:aa.
Lääke: KVD900 300 mg
KVD900-tabletti 300 mg (1 x 300 mg)
Muut: 150 mg annosryhmä
Potilaat ottavat yhden 150 mg: n annoksen KVD900: ta.
Lääke: KVD900 150 mg
KVD900-tabletti 150 mg (2 x 75 mg)
Muut: 600 mg annosryhmä
Potilaat ottavat yhden 600 mg -annoksen KVD900: ta.
Lääke: KVD900 600 mg
KVD900-tabletti 600 mg (2 x 300 mg)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Aikaikkuna: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 15. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 15. tammikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 20. kesäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 5. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KVD900-303

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietoja ei jaeta ennen kuin kaikki maailmanlaajuiset säädökset on tehty.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa