Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sebetralstatin (KVD900) turvallisuus-, farmakokinetiikka- ja tehokkuustutkimus lapsipotilailla (2–11-vuotiaat), joilla on tyypin I tai II HAE (KONFIDENT-KID)

keskiviikko 19. kesäkuuta 2024 päivittänyt: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Avoin Sebetralstatin (KVD900) turvallisuus-, farmakokineettinen ja tehokkuustutkimus lapsipotilailla (2–11-vuotiaat), joilla on perinnöllinen angioödeema tyyppi I tai II

KVD900-303 on avoin, monikeskuskliininen tutkimus 2–11-vuotiailla potilailla, joilla on tyypin I tai II HAE.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispotilaat 2–11-vuotiaat.
  2. Vahvistettu diagnoosi tyypin I tai II HAE.
  3. Potilaalla on ollut vähintään yksi dokumentoitu HAE-kohtaus viimeisen vuoden aikana ennen seulontaa.
  4. Tutkijan arvioiden mukaan hoitajan on kyettävä säilyttämään ja annostelemaan IMP:tä asianmukaisesti ja pystyä lukemaan, ymmärtämään ja täydentämään päiväkirjaa.
  5. Tutkija uskoo, että potilas ja hoitaja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
  6. Vanhempi tai laillisesti valtuutettu edustaja (LAR) antaa allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja potilas antaa suostumuksen (jos mahdollista).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa samanaikainen diagnoosi muusta kroonisen angioedeeman muodosta, kuten hankinnainen C1-estäjän puutos, HAE normaalilla C1-INH:lla, idiopaattinen angioedeema tai urtikariaan liittyvä angioödeema.
  2. Kliinisesti merkittävä historiallinen huono vaste bradykiniinireseptori 2:n salpaajaan, C1-INH-hoitoon tai plasman kallikreiinin estäjähoitoon HAE:n hoidossa, tutkijan mielestä.
  3. Potilas painaa alle 9,5 kg.
  4. Angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjien käyttö seulontakäynnin jälkeen.
  5. Kaikki estrogeenia sisältävät systeemisesti imeytyvät lääkkeet (kuten suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, mukaan lukien etinyyliestradioli tai hormonikorvaushoito) 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
  6. Potilaat, jotka tarvitsevat vahvojen sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) estäjien tai indusoijien tai kohtalaisten CYP3A4:n indusoijien jatkuvaa käyttöä.
  7. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä komorbiditeetti tai systeeminen toimintahäiriö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi potilaan turvallisuuden osallistumalla tutkimukseen.
  8. Tunnettu yliherkkyys sebetralstaatille tai jollekin apuaineelle.
  9. Osallistuminen interventiotutkimukseen kliiniseen tutkimukseen 4 viikon sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta ennen seulontakäyntiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: 75 mg:n annosryhmä
Potilaat ottavat 75 mg:n kerta-annoksen KVD900:aa.
Lääke: KVD900 75 mg
KVD900-tabletti 75 mg (1 x 75 mg)
Muut: 150 mg:n annosryhmä
Potilaat ottavat yhden 150 mg:n annoksen KVD900:aa.
Lääke: KVD900 150 mg
KVD900-tabletti 150 mg (2 x 75 mg)
Muut: 300 mg:n annosryhmä
Potilaat ottavat yhden 300 mg:n annoksen KVD900:aa.
Lääke: KVD900 300 mg
KVD900-tabletti 300 mg (1 x 300 mg)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden lapsipotilaiden osuus, joilla on tyypin I tai II HAE, jotka ottavat mitä tahansa sebetralstaattiannosta ja joilla esiintyy haittavaikutuksia (mukaan lukien kuolemaan johtavia haittavaikutuksia) tutkimuksen aikana, riippumatta muiden lääkkeiden käytöstä ja sebetralstaattihoidon keskeytyksistä mistä tahansa syystä.
Aikaikkuna: Koko kokeilun ajan, enintään 1 vuosi.
Koko kokeilun ajan, enintään 1 vuosi.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C): Aika oireiden helpotuksen alkamiseen on määritelty vähintään "hieman paremmaksi" (2 aikapistettä peräkkäin)
Aikaikkuna: 12 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annoksesta.
12 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annoksesta.
Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S): Aika ensimmäiseen laskuun lähtötasosta (2 aikapistettä peräkkäin)
Aikaikkuna: 12 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annoksesta.
12 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annoksesta.
CaGI-S: Aika HAE-hyökkäyksen ratkaisuun on määritelty "ei mitään"
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annostuksesta
24 tunnin sisällä ensimmäisestä IMP-annostuksesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 24. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. elokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 20. kesäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 20. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KVD900-303

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietoja ei jaeta ennen kuin kaikki maailmanlaajuiset säädökset on tehty.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset KVD900 300 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Philippines

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa