Offene Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Sebetralstat (KVD900) bei pädiatrischen Patienten (Alter 2–11) mit HAE Typ I oder II (KONFIDENT-KID)

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 2 bis 11 Jahren.
2. Bestätigte Diagnose von HAE Typ I oder II.
3. Der Patient hatte im letzten Jahr vor dem Screening mindestens einen dokumentierten HAE-Anfall.
4. Nach Einschätzung des Prüfarztes muss die Pflegekraft in der Lage sein, IMP ordnungsgemäß aufzubewahren und zu verabreichen sowie das Tagebuch lesen, verstehen und vervollständigen können.
5. Der Prüfer geht davon aus, dass der Patient und das Pflegepersonal bereit und in der Lage sind, alle Protokollanforderungen einzuhalten.
6. Die Eltern oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (LAR) geben eine unterzeichnete Einverständniserklärung ab, und der Patient stimmt zu (falls zutreffend).

Ausschlusskriterien:

1. Jede gleichzeitige Diagnose einer anderen Form eines chronischen Angioödems, wie etwa erworbener C1-Inhibitor-Mangel, HAE mit normalem C1-INH, idiopathisches Angioödem oder Angioödem im Zusammenhang mit Urtikaria.
2. Eine klinisch bedeutsame Vorgeschichte mit schlechtem Ansprechen auf einen Bradykinin-Rezeptor-2-Blocker, eine C1-INH-Therapie oder eine Plasma-Kallikrein-Inhibitor-Therapie zur Behandlung von HAE, nach Meinung des Prüfarztes.
3. Der Patient wiegt <9,5 kg.
4. Verwendung von Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmern nach dem Screening-Besuch.
5. Alle östrogenhaltigen Medikamente mit systemischer Absorption (z. B. orale Kontrazeptiva einschließlich Ethinylestradiol oder Hormonersatztherapie) innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening-Besuch.
6. Patienten, die eine dauerhafte Anwendung starker Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4)-Inhibitoren oder -Induktoren oder mäßiger CYP3A4-Induktoren benötigen.
7. Jede klinisch bedeutsame Komorbidität oder systemische Dysfunktion, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten durch die Teilnahme an der Studie gefährden würde.
8. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Sebetralstat oder einen der sonstigen Bestandteile.
9. Teilnahme an einer interventionellen klinischen Prüfstudie innerhalb von 4 Wochen nach der letzten Dosierung des Prüfpräparats vor dem Screening-Besuch.