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Offene Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Sebetralstat (KVD900) bei pädiatrischen Patienten (Alter 2–11) mit HAE Typ I oder II (KONFIDENT-KID)

3. August 2026 aktualisiert von: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Offene Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Sebetralstat (KVD900) bei pädiatrischen Patienten (Alter 2–11) mit hereditärem Angioödem Typ I oder II

KVD900-303 ist eine offene, multizentrische klinische Studie an Patienten im Alter von 2 bis 11 Jahren mit HAE Typ I oder II.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Italien, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Italien, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Japan
      • Kawagoe, Japan, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Vereinigte Staaten, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Vereinigte Staaten, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • KalVista Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 2 bis 11 Jahren.
  2. Bestätigte Diagnose von HAE Typ I oder II.
  3. Der Patient hatte im letzten Jahr vor dem Screening mindestens einen dokumentierten HAE-Anfall.
  4. Nach Einschätzung des Prüfarztes muss die Pflegekraft in der Lage sein, IMP ordnungsgemäß aufzubewahren und zu verabreichen sowie das Tagebuch lesen, verstehen und vervollständigen können.
  5. Der Prüfer geht davon aus, dass der Patient und das Pflegepersonal bereit und in der Lage sind, alle Protokollanforderungen einzuhalten.
  6. Die Eltern oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (LAR) geben eine unterzeichnete Einverständniserklärung ab, und der Patient stimmt zu (falls zutreffend).

Ausschlusskriterien:

  1. Jede gleichzeitige Diagnose einer anderen Form eines chronischen Angioödems, wie etwa erworbener C1-Inhibitor-Mangel, HAE mit normalem C1-INH, idiopathisches Angioödem oder Angioödem im Zusammenhang mit Urtikaria.
  2. Eine klinisch bedeutsame Vorgeschichte mit schlechtem Ansprechen auf einen Bradykinin-Rezeptor-2-Blocker, eine C1-INH-Therapie oder eine Plasma-Kallikrein-Inhibitor-Therapie zur Behandlung von HAE, nach Meinung des Prüfarztes.
  3. Der Patient wiegt <9,5 kg.
  4. Verwendung von Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmern nach dem Screening-Besuch.
  5. Alle östrogenhaltigen Medikamente mit systemischer Absorption (z. B. orale Kontrazeptiva einschließlich Ethinylestradiol oder Hormonersatztherapie) innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  6. Patienten, die eine dauerhafte Anwendung starker Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4)-Inhibitoren oder -Induktoren oder mäßiger CYP3A4-Induktoren benötigen.
  7. Jede klinisch bedeutsame Komorbidität oder systemische Dysfunktion, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten durch die Teilnahme an der Studie gefährden würde.
  8. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Sebetralstat oder einen der sonstigen Bestandteile.
  9. Teilnahme an einer interventionellen klinischen Prüfstudie innerhalb von 4 Wochen nach der letzten Dosierung des Prüfpräparats vor dem Screening-Besuch.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: 300-mg-Dosisgruppe
Die Patienten nehmen eine Einzeldosis von 300 mg KVD900 ein.
Arzneimittel: KVD900 300 mg
KVD900 Tablette 300 mg (1 x 300 mg)
Sonstiges: 150 mg Dosisgruppe
Die Patienten nehmen eine einzige 150 mg Dosis KVD900 ein.
Arzneimittel: KVD900 150 mg
KVD900 Tablette 150 mg (2 x 75 mg)
Sonstiges: 600 mg Dosisgruppe
Die Patienten nehmen eine einzelne 600 -mg -Dosis KVD900 ein.
Arzneimittel: KVD900 600 mg
KVD900 Tablette 600 mg (2 x 300 mg)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Zeitfenster: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KVD900-303

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten werden erst weitergegeben, wenn alle globalen Zulassungsanträge abgeschlossen sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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