Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti Sebetralstatu (KVD900) u pediatrických pacientů (ve věku 2–11 let) s HAE typu I nebo II (KONFIDENT-KID)

22. ledna 2026 aktualizováno: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Otevřená studie bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti sebetralstatu (KVD900) u pediatrických pacientů (ve věku 2–11 let) s hereditárním angioedémem typu I nebo II

KVD900-303 je otevřená, multicentrická klinická studie u pacientů ve věku 2 až 11 let s HAE typu I nebo II.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Francie, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Francie, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padua, Itálie, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Itálie, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Japonsko
      • Kawagoe, Japonsko, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japonsko, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Německo
      • Frankfurt am Main, Německo, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Německo, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Spojené státy, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Spojené státy, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • KalVista Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti muži nebo ženy ve věku 2 až 11 let.
  2. Potvrzená diagnóza HAE typu I nebo II.
  3. Pacient měl alespoň 1 zdokumentovaný záchvat HAE v posledním roce před screeningem.
  4. Ošetřovatel, podle hodnocení zkoušejícího, musí být schopen vhodně uchovávat a podávat IMP a musí být schopen číst, porozumět a vyplnit deník.
  5. Zkoušející věří, že pacient a pečovatel jsou ochotni a schopni dodržovat všechny požadavky protokolu.
  6. Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce (LAR) poskytuje podepsaný informovaný souhlas a pacient poskytuje souhlas (pokud je to relevantní).

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli souběžná diagnóza jiné formy chronického angioedému, jako je získaný deficit inhibitoru C1, HAE s normálním C1-INH, idiopatický angioedém nebo angioedém spojený s kopřivkou.
  2. Klinicky významná anamnéza slabé odpovědi na blokátor bradykininového receptoru 2, terapii C1-INH nebo terapii inhibitorem plazmatického kalikreinu pro léčbu HAE, podle názoru zkoušejícího.
  3. Pacient váží <9,5 kg.
  4. Použití inhibitorů angiotenzin-konvertujícího enzymu po screeningové návštěvě.
  5. Jakékoli léky obsahující estrogen se systémovou absorpcí (jako jsou perorální antikoncepce včetně ethinylestradiolu nebo hormonální substituční terapie) během 7 dnů před screeningovou návštěvou.
  6. Pacienti, kteří vyžadují trvalé užívání silných inhibitorů nebo induktorů cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) nebo středně silných induktorů CYP3A4.
  7. Jakákoli klinicky významná komorbidita nebo systémová dysfunkce, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta účastí ve studii.
  8. Známá přecitlivělost na sebetralstat nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  9. Účast v jakékoli intervenční výzkumné klinické studii do 4 týdnů od poslední dávky hodnoceného léku před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Skupina s dávkou 300 mg
Pacienti budou užívat jednu dávku 300 mg KVD900.
Lék: KVD900 300 mg
KVD900 tableta 300 mg (1 x 300 mg)
Jiný: Skupina dávky 150 mg
Pacienti si vezmou jednu dávku 150 mg KVD900.
Lék: KVD900 150 mg
KVD900 tableta 150 mg (2 x 75 mg)
Jiný: Skupina dávky 600 mg
Pacienti budou mít jednu 600 mg dávku KVD900.
Lék: KVD900 600 mg
KVD900 tableta 600 mg (2 x 300 mg)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl dětských pacientů s HAE typu I nebo II, kteří užívají jakoukoli dávku sebetralstatu, u kterých se během studie vyskytly jakékoli nežádoucí účinky (včetně fatálních nežádoucích účinků), bez ohledu na použití jiných léků a přerušení užívání sebetralstatu z jakéhokoli důvodu.
Časové okno: Po celou dobu trvání zkušebního období až 1 rok.
Po celou dobu trvání zkušebního období až 1 rok.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Globální dojem změny pečovatele (CaGI-C): Doba do začátku úlevy od symptomů definovaná jako alespoň „trochu lepší“ (2 časové body za sebou)
Časové okno: Do 12 hodin od prvního podání IMP.
Do 12 hodin od prvního podání IMP.
Globální dojem závažnosti pečovatele (CaGI-S): Čas do prvního výskytu poklesu od výchozí hodnoty (2 časové body za sebou)
Časové okno: Do 12 hodin od prvního podání IMP.
Do 12 hodin od prvního podání IMP.
CaGI-S: Čas do vyřešení útoku HAE definovaný jako „žádný“
Časové okno: Do 24 hodin od prvního podání IMP
Do 24 hodin od prvního podání IMP

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. června 2024

Primární dokončení (Aktuální)

15. ledna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

15. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

20. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KVD900-303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Údaje nebudou sdíleny, dokud nebudou dokončena všechna globální regulační podání.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na KVD900 600 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit