Otevřená studie bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti Sebetralstatu (KVD900) u pediatrických pacientů (ve věku 2–11 let) s HAE typu I nebo II (KONFIDENT-KID)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti muži nebo ženy ve věku 2 až 11 let.
2. Potvrzená diagnóza HAE typu I nebo II.
3. Pacient měl alespoň 1 zdokumentovaný záchvat HAE v posledním roce před screeningem.
4. Ošetřovatel, podle hodnocení zkoušejícího, musí být schopen vhodně uchovávat a podávat IMP a musí být schopen číst, porozumět a vyplnit deník.
5. Zkoušející věří, že pacient a pečovatel jsou ochotni a schopni dodržovat všechny požadavky protokolu.
6. Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce (LAR) poskytuje podepsaný informovaný souhlas a pacient poskytuje souhlas (pokud je to relevantní).

Kritéria vyloučení:

1. Jakákoli souběžná diagnóza jiné formy chronického angioedému, jako je získaný deficit inhibitoru C1, HAE s normálním C1-INH, idiopatický angioedém nebo angioedém spojený s kopřivkou.
2. Klinicky významná anamnéza slabé odpovědi na blokátor bradykininového receptoru 2, terapii C1-INH nebo terapii inhibitorem plazmatického kalikreinu pro léčbu HAE, podle názoru zkoušejícího.
3. Pacient váží <9,5 kg.
4. Použití inhibitorů angiotenzin-konvertujícího enzymu po screeningové návštěvě.
5. Jakékoli léky obsahující estrogen se systémovou absorpcí (jako jsou perorální antikoncepce včetně ethinylestradiolu nebo hormonální substituční terapie) během 7 dnů před screeningovou návštěvou.
6. Pacienti, kteří vyžadují trvalé užívání silných inhibitorů nebo induktorů cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) nebo středně silných induktorů CYP3A4.
7. Jakákoli klinicky významná komorbidita nebo systémová dysfunkce, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta účastí ve studii.
8. Známá přecitlivělost na sebetralstat nebo na kteroukoli pomocnou látku.
9. Účast v jakékoli intervenční výzkumné klinické studii do 4 týdnů od poslední dávky hodnoceného léku před screeningovou návštěvou.