Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti Sebetralstatu (KVD900) u pediatrických pacientů (ve věku 2–11 let) s HAE typu I nebo II (KONFIDENT-KID)

3. srpna 2026 aktualizováno: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Otevřená studie bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti sebetralstatu (KVD900) u pediatrických pacientů (ve věku 2–11 let) s hereditárním angioedémem typu I nebo II

KVD900-303 je otevřená, multicentrická klinická studie u pacientů ve věku 2 až 11 let s HAE typu I nebo II.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Francie, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Francie, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Itálie, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Itálie, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Japonsko
      • Kawagoe, Japonsko, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japonsko, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Německo
      • Frankfurt am Main, Německo, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Německo, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Spojené státy, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Spojené státy, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • KalVista Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti muži nebo ženy ve věku 2 až 11 let.
  2. Potvrzená diagnóza HAE typu I nebo II.
  3. Pacient měl alespoň 1 zdokumentovaný záchvat HAE v posledním roce před screeningem.
  4. Ošetřovatel, podle hodnocení zkoušejícího, musí být schopen vhodně uchovávat a podávat IMP a musí být schopen číst, porozumět a vyplnit deník.
  5. Zkoušející věří, že pacient a pečovatel jsou ochotni a schopni dodržovat všechny požadavky protokolu.
  6. Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce (LAR) poskytuje podepsaný informovaný souhlas a pacient poskytuje souhlas (pokud je to relevantní).

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli souběžná diagnóza jiné formy chronického angioedému, jako je získaný deficit inhibitoru C1, HAE s normálním C1-INH, idiopatický angioedém nebo angioedém spojený s kopřivkou.
  2. Klinicky významná anamnéza slabé odpovědi na blokátor bradykininového receptoru 2, terapii C1-INH nebo terapii inhibitorem plazmatického kalikreinu pro léčbu HAE, podle názoru zkoušejícího.
  3. Pacient váží <9,5 kg.
  4. Použití inhibitorů angiotenzin-konvertujícího enzymu po screeningové návštěvě.
  5. Jakékoli léky obsahující estrogen se systémovou absorpcí (jako jsou perorální antikoncepce včetně ethinylestradiolu nebo hormonální substituční terapie) během 7 dnů před screeningovou návštěvou.
  6. Pacienti, kteří vyžadují trvalé užívání silných inhibitorů nebo induktorů cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) nebo středně silných induktorů CYP3A4.
  7. Jakákoli klinicky významná komorbidita nebo systémová dysfunkce, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta účastí ve studii.
  8. Známá přecitlivělost na sebetralstat nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  9. Účast v jakékoli intervenční výzkumné klinické studii do 4 týdnů od poslední dávky hodnoceného léku před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Skupina s dávkou 300 mg
Pacienti budou užívat jednu dávku 300 mg KVD900.
Lék: KVD900 300 mg
KVD900 tableta 300 mg (1 x 300 mg)
Jiný: Skupina dávky 150 mg
Pacienti si vezmou jednu dávku 150 mg KVD900.
Lék: KVD900 150 mg
KVD900 tableta 150 mg (2 x 75 mg)
Jiný: Skupina dávky 600 mg
Pacienti budou mít jednu 600 mg dávku KVD900.
Lék: KVD900 600 mg
KVD900 tableta 600 mg (2 x 300 mg)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Časové okno: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

15. ledna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

15. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

20. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KVD900-303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Údaje nebudou sdíleny, dokud nebudou dokončena všechna globální regulační podání.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit