Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label onderzoek naar veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van Sebetralstat (KVD900) bij pediatrische patiënten (2-11 jaar) met HAE type I of II (KONFIDENT-KID)

3 augustus 2026 bijgewerkt door: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Open-label onderzoek naar veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van Sebetralstat (KVD900) bij pediatrische patiënten (2-11 jaar) met erfelijk angio-oedeem type I of II

KVD900-303 is een open-label, multicenter klinisch onderzoek bij patiënten van 2 tot 11 jaar oud met HAE Type I of II.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

36

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Duitsland
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Israël, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Italië
      • Milan, Italië, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Italië, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Italië, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Japan
      • Kawagoe, Japan, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Verenigde Staten, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Verenigde Staten, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • KalVista Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 2 tot 11 jaar oud.
  2. Bevestigde diagnose van HAE Type I of II.
  3. De patiënt heeft het afgelopen jaar voorafgaand aan de screening ten minste één gedocumenteerde HAE-aanval gehad.
  4. De zorgverlener moet, zoals beoordeeld door de onderzoeker, IMP op de juiste manier kunnen opslaan en toedienen en het dagboek kunnen lezen, begrijpen en invullen.
  5. De onderzoeker is van mening dat de patiënt en de zorgverlener bereid en in staat zijn zich aan alle protocolvereisten te houden.
  6. Ouder of wettelijk geautoriseerde vertegenwoordiger (LAR) geeft ondertekende geïnformeerde toestemming en de patiënt geeft toestemming (indien van toepassing).

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke gelijktijdige diagnose van een andere vorm van chronisch angio-oedeem, zoals verworven tekort aan C1-remmer, HAE met normale C1-INH, idiopathisch angio-oedeem of angio-oedeem geassocieerd met urticaria.
  2. Een klinisch significante voorgeschiedenis van slechte respons op een bradykininereceptor-2-blokker, C1-INH-therapie of plasmakallikreïne-remmertherapie voor de behandeling van HAE, naar de mening van de onderzoeker.
  3. Patiënt weegt <9,5 kg.
  4. Gebruik van angiotensine-converting-enzymremmers na het screeningsbezoek.
  5. Alle oestrogeenbevattende medicijnen met systemische absorptie (zoals orale anticonceptiva, waaronder ethinylestradiol of hormonale substitutietherapie) binnen 7 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  6. Patiënten die langdurig gebruik nodig hebben van sterke cytochroom P450 3A4 (CYP3A4)-remmers of -inductoren of matige CYP3A4-inductoren.
  7. Elke klinisch significante comorbiditeit of systemische disfunctie, die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt door deelname aan het onderzoek in gevaar zou brengen.
  8. Bekende overgevoeligheid voor sebetralstat of voor één van de hulpstoffen.
  9. Deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek binnen 4 weken na de laatste dosering van het onderzoeksgeneesmiddel voorafgaand aan het screeningsbezoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: 300 mg dosisgroep
Patiënten zullen een enkele dosis KVD900 van 300 mg innemen.
Geneesmiddel: KVD900 300 mg
KVD900 Tablet 300 mg (1 x 300 mg)
Ander: 150 mg dosis groep
Patiënten nemen een enkele dosis KVD900 van 150 mg.
Geneesmiddel: KVD900 150 mg
KVD900 Tablet 150 mg (2 x 75 mg)
Ander: 600 mg dosis groep
Patiënten nemen een enkele dosis van 600 mg KVD900.
Geneesmiddel: KVD900 600 mg
KVD900 Tablet 600 mg (2 x 300 mg)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Tijdsspanne: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 januari 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 januari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KVD900-303

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Gegevens worden pas gedeeld als alle wereldwijde registratiedossiers zijn voltooid.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren