Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label säkerhets-, farmakokinetisk och effektprövning av Sebetralstat (KVD900) på pediatriska patienter (åldrar 2-11) med HAE typ I eller II (KONFIDENT-KID)

3 augusti 2026 uppdaterad av: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Open-label säkerhets-, farmakokinetik- och effektprövning av Sebetralstat (KVD900) hos pediatriska patienter (åldrar 2-11) med ärftligt angioödem typ I eller II

KVD900-303 är en öppen, multicenter klinisk prövning på patienter i åldern 2 till 11 år med HAE typ I eller II.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

36

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Förenta staterna, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Förenta staterna, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • KalVista Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Italien, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Italien, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Japan
      • Kawagoe, Japan, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Tyskland
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • KalVista Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga patienter i åldern 2 till 11 år.
  2. Bekräftad diagnos av HAE typ I eller II.
  3. Patienten har haft minst en dokumenterad HAE-attack under det senaste året före screening.
  4. Vårdgivaren, enligt bedömningen av utredaren, måste kunna lagra och administrera IMP på lämpligt sätt och kunna läsa, förstå och fylla i dagboken.
  5. Utredaren anser att patienten och vårdgivaren är villiga och kan följa alla protokollkrav.
  6. Förälder eller juridiskt auktoriserad representant (LAR) ger undertecknat informerat samtycke och patienten ger samtycke (i förekommande fall).

Exklusions kriterier:

  1. Varje samtidig diagnos av en annan form av kroniskt angioödem, såsom förvärvad C1-hämmarebrist, HAE med normal C1-INH, idiopatiskt angioödem eller angioödem i samband med urtikaria.
  2. En kliniskt signifikant historia av dåligt svar på bradykininreceptor 2-blockerare, C1-INH-terapi eller plasmakallikreinhämmare för behandling av HAE, enligt utredarens uppfattning.
  3. Patienten väger <9,5 kg.
  4. Användning av angiotensinomvandlande enzymhämmare efter screeningbesöket.
  5. Alla läkemedel som innehåller östrogen med systemisk absorption (såsom orala preventivmedel inklusive etinylestradiol eller hormonell ersättningsterapi) inom 7 dagar före screeningbesöket.
  6. Patienter som kräver långvarig användning av starka cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) hämmare eller inducerare eller måttliga CYP3A4 inducerare.
  7. Varje kliniskt signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunktion, som enligt utredarens åsikt skulle äventyra patientens säkerhet genom att delta i prövningen.
  8. Känd överkänslighet mot sebetralstat eller mot något hjälpämne.
  9. Deltagande i någon interventionell klinisk prövning inom 4 veckor efter den sista dosen av prövningsläkemedlet före screeningbesöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: 300 mg Dosgrupp
Patienterna kommer att ta en engångsdos på 300 mg KVD900.
Läkemedel: KVD900 300 mg
KVD900 tablett 300 mg (1 x 300 mg)
Övrig: 150 mg dosgrupp
Patienter kommer att ta en enda 150 mg dos av KVD900.
Läkemedel: KVD900 150 mg
KVD900 tablett 150 mg (2 x 75 mg)
Övrig: 600 mg dosgrupp
Patienter kommer att ta en enda 600 mg dos av KVD900.
Läkemedel: KVD900 600 mg
KVD900 tablett 600 mg (2 x 300 mg)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsram: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Tidsram: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Utredare

  • Studierektor: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 augusti 2024

Primärt slutförande (Faktisk)

15 januari 2026

Avslutad studie (Faktisk)

15 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 juni 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 juni 2024

Första postat (Faktisk)

20 juni 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 augusti 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KVD900-303

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Data kommer inte att delas förrän alla globala regulatoriska ansökningar är klara.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera