Open-label säkerhets-, farmakokinetisk och effektprövning av Sebetralstat (KVD900) på pediatriska patienter (åldrar 2-11) med HAE typ I eller II (KONFIDENT-KID)

Inklusionskriterier:

1. Manliga eller kvinnliga patienter i åldern 2 till 11 år.
2. Bekräftad diagnos av HAE typ I eller II.
3. Patienten har haft minst en dokumenterad HAE-attack under det senaste året före screening.
4. Vårdgivaren, enligt bedömningen av utredaren, måste kunna lagra och administrera IMP på lämpligt sätt och kunna läsa, förstå och fylla i dagboken.
5. Utredaren anser att patienten och vårdgivaren är villiga och kan följa alla protokollkrav.
6. Förälder eller juridiskt auktoriserad representant (LAR) ger undertecknat informerat samtycke och patienten ger samtycke (i förekommande fall).

Exklusions kriterier:

1. Varje samtidig diagnos av en annan form av kroniskt angioödem, såsom förvärvad C1-hämmarebrist, HAE med normal C1-INH, idiopatiskt angioödem eller angioödem i samband med urtikaria.
2. En kliniskt signifikant historia av dåligt svar på bradykininreceptor 2-blockerare, C1-INH-terapi eller plasmakallikreinhämmare för behandling av HAE, enligt utredarens uppfattning.
3. Patienten väger <9,5 kg.
4. Användning av angiotensinomvandlande enzymhämmare efter screeningbesöket.
5. Alla läkemedel som innehåller östrogen med systemisk absorption (såsom orala preventivmedel inklusive etinylestradiol eller hormonell ersättningsterapi) inom 7 dagar före screeningbesöket.
6. Patienter som kräver långvarig användning av starka cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) hämmare eller inducerare eller måttliga CYP3A4 inducerare.
7. Varje kliniskt signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunktion, som enligt utredarens åsikt skulle äventyra patientens säkerhet genom att delta i prövningen.
8. Känd överkänslighet mot sebetralstat eller mot något hjälpämne.
9. Deltagande i någon interventionell klinisk prövning inom 4 veckor efter den sista dosen av prövningsläkemedlet före screeningbesöket.