Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование безопасности, ФК и эффективности себералстата (KVD900) у педиатрических пациентов (в возрасте 2–11 лет) с НАО типа I или II (KONFIDENT-KID)

3 августа 2026 г. обновлено: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Открытое исследование безопасности, фармакокинетики и эффективности себерралстата (KVD900) у педиатрических пациентов (в возрасте 2–11 лет) с наследственным ангионевротическим отеком I или II типа

KVD900-303 — это открытое многоцентровое клиническое исследование с участием пациентов в возрасте от 2 до 11 лет с НАО I или II типа.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

36

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Frankfurt am Main, Германия, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Германия, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Израиль, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Италия
      • Milan, Италия, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Италия, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Италия, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Соединенные Штаты, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Соединенные Штаты, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • KalVista Investigative Site
  • Франция
      • Lille, Франция, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Франция, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Франция, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Япония
      • Kawagoe, Япония, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Япония, 113-8431
        • KalVista Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты мужского или женского пола в возрасте от 2 до 11 лет.
  2. Подтвержденный диагноз НАО I или II типа.
  3. У пациента был как минимум 1 зарегистрированный приступ НАО за последний год до скрининга.
  4. Лицо, осуществляющее уход, по оценке исследователя, должно быть в состоянии надлежащим образом хранить и применять ИЛП, а также уметь читать, понимать и заполнять дневник.
  5. Исследователь полагает, что пациент и лицо, осуществляющее уход, готовы и способны соблюдать все требования протокола.
  6. Родитель или законный представитель (LAR) предоставляет подписанное информированное согласие, а пациент дает согласие (если применимо).

Критерий исключения:

  1. Любой сопутствующий диагноз другой формы хронического ангионевротического отека, например приобретенного дефицита ингибитора C1, НАО с нормальным C1-INH, идиопатического ангионевротического отека или ангионевротического отека, связанного с крапивницей.
  2. По мнению исследователя, клинически значимый анамнез плохого ответа на блокатор рецептора брадикинина 2, терапию C1-INH или терапию ингибиторами калликреина плазмы для лечения НАО.
  3. Пациент весит <9,5 кг.
  4. Использование ингибиторов ангиотензинпревращающего фермента после скринингового визита.
  5. Любые эстрогенсодержащие препараты с системной абсорбцией (например, пероральные контрацептивы, включая этинилэстрадиол или заместительную гормональную терапию) в течение 7 дней до скринингового визита.
  6. Пациенты, которым требуется длительное применение сильных ингибиторов или индукторов цитохрома P450 3A4 (CYP3A4) или умеренных индукторов CYP3A4.
  7. Любое клинически значимое сопутствующее заболевание или системная дисфункция, которая, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность участия пациента в исследовании.
  8. Известная гиперчувствительность к себретрастату или любому из вспомогательных веществ.
  9. Участие в любом интервенционном исследовательском клиническом исследовании в течение 4 недель после последней дозы исследуемого препарата перед скрининговым визитом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Группа доз 300 мг
Пациенты будут принимать однократную дозу 300 мг KVD900.
Лекарство: КВД900 300 мг
KVD900 Таблетка 300 мг (1 х 300 мг)
Другой: Группа дозы 150 мг
Пациенты возьмут одну дозу 150 мг KVD900.
Лекарство: КВД900 150 мг
KVD900 Таблетка 150 мг (2 х 75 мг)
Другой: Группа дозы 600 мг
Пациенты примут одну дозу 600 мг KVD900.
Лекарство: КВД900 600 мг
KVD900 Таблетка 600 мг (2 х 300 мг)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Временное ограничение: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 августа 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 января 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 января 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 июня 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • KVD900-303

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Данные не будут передаваться до тех пор, пока не будут поданы все глобальные нормативные документы.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться