Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-Label Sikkerheds-, PK- og Effektivitetsundersøgelse af Sebetralstat (KVD900) hos pædiatriske patienter (alder 2-11) med HAE Type I eller II (KONFIDENT-KID)

3. august 2026 opdateret af: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Open-label undersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af Sebetralstat (KVD900) hos pædiatriske patienter (alder 2-11) med arvelig angioødem type I eller II

KVD900-303 er et åbent, multicenter klinisk forsøg med patienter i alderen 2 til 11 år med HAE Type I eller II.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forenede Stater, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Forenede Stater, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • KalVista Investigative Site
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Italien, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Italien, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Japan
      • Kawagoe, Japan, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • Tyskland
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • KalVista Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 2 til 11 år.
  2. Bekræftet diagnose af HAE Type I eller II.
  3. Patienten har haft mindst 1 dokumenteret HAE-anfald i det sidste år forud for screening.
  4. Pårørende, som vurderet af investigator, skal være i stand til korrekt at opbevare og administrere IMP og være i stand til at læse, forstå og udfylde dagbogen.
  5. Investigator mener, at patienten og pårørende er villige og i stand til at overholde alle protokolkrav.
  6. Forældre eller juridisk autoriseret repræsentant (LAR) giver underskrevet informeret samtykke, og patienten giver samtykke (hvis relevant).

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver samtidig diagnose af en anden form for kronisk angioødem, såsom erhvervet C1-hæmmermangel, HAE med normal C1-INH, idiopatisk angioødem eller angioødem forbundet med urticaria.
  2. En klinisk signifikant anamnese med dårlig respons på bradykininreceptor 2-blokker, C1-INH-behandling eller plasmakallikrein-hæmmerbehandling til behandling af HAE, efter investigators mening.
  3. Patienten vejer <9,5 kg.
  4. Brug af angiotensin-konverterende enzymhæmmere efter screeningsbesøget.
  5. Enhver østrogenholdig medicin med systemisk absorption (såsom orale præventionsmidler inklusive ethinylestradiol eller hormonel erstatningsterapi) inden for 7 dage før screeningsbesøget.
  6. Patienter, som kræver vedvarende brug af stærke cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) hæmmere eller inducere eller moderate CYP3A4 inducere.
  7. Enhver klinisk signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunktion, som efter investigators mening ville bringe patientens sikkerhed i fare ved at deltage i forsøget.
  8. Kendt overfølsomhed over for sebetralstat eller over for et eller flere af hjælpestofferne.
  9. Deltagelse i ethvert interventionelt klinisk forsøg inden for 4 uger efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: 300 mg dosisgruppe
Patienterne vil tage en enkelt dosis på 300 mg KVD900.
Medicin: KVD900 300 mg
KVD900 tablet 300 mg (1 x 300 mg)
Andet: 150 mg dosisgruppe
Patienter vil tage en enkelt 150 mg dosis KVD900.
Medicin: KVD900 150 mg
KVD900 tablet 150 mg (2 x 75 mg)
Andet: 600 mg dosisgruppe
Patienter vil tage en enkelt 600 mg dosis KVD900.
Medicin: KVD900 600 mg
KVD900 tablet 600 mg (2 x 300 mg)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Tidsramme: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. januar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

15. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

20. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. august 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KVD900-303

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Data vil ikke blive delt, før alle globale regulatoriske ansøgninger er færdige.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner