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Ensayo abierto de seguridad, farmacocinética y eficacia de Sebetralstat (KVD900) en pacientes pediátricos (de 2 a 11 años) con AEH tipo I o II (KONFIDENT-KID)

3 de agosto de 2026 actualizado por: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Ensayo abierto de seguridad, farmacocinética y eficacia de Sebetralstat (KVD900) en pacientes pediátricos (de 2 a 11 años) con angioedema hereditario tipo I o II

KVD900-303 es un ensayo clínico multicéntrico, abierto en pacientes de 2 a 11 años con AEH tipo I o II.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • KalVista Investigative Site
  • Francia
      • Lille, Francia, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Francia, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Italia, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Japón
      • Kawagoe, Japón, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japón, 113-8431
        • KalVista Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes masculinos o femeninos de 2 a 11 años de edad.
  2. Diagnóstico confirmado de AEH tipo I o II.
  3. El paciente ha tenido al menos 1 ataque de AEH documentado en el último año antes de la evaluación.
  4. El cuidador, según la evaluación del investigador, debe poder almacenar y administrar IMP de manera adecuada y poder leer, comprender y completar el diario.
  5. El investigador cree que el paciente y el cuidador están dispuestos y son capaces de cumplir con todos los requisitos del protocolo.
  6. El padre o el representante legal autorizado (LAR) proporciona el consentimiento informado firmado y el paciente da su consentimiento (cuando corresponda).

Criterio de exclusión:

  1. Cualquier diagnóstico concomitante de otra forma de angioedema crónico, como deficiencia adquirida del inhibidor de C1, AEH con INH-C1 normal, angioedema idiopático o angioedema asociado con urticaria.
  2. Un historial clínicamente significativo de mala respuesta al bloqueador del receptor 2 de bradicinina, al tratamiento con INH-C1 o al tratamiento con inhibidores de calicreína plasmática para el tratamiento del AEH, en opinión del investigador.
  3. El paciente pesa <9,5 kg.
  4. Uso de inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina después de la Visita de Selección.
  5. Cualquier medicamento que contenga estrógeno con absorción sistémica (como anticonceptivos orales, incluido etinilestradiol o terapia de reemplazo hormonal) dentro de los 7 días anteriores a la visita de selección.
  6. Pacientes que requieren el uso sostenido de inhibidores o inductores potentes del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) o inductores moderados de CYP3A4.
  7. Cualquier comorbilidad o disfunción sistémica clínicamente significativa, que a juicio del Investigador, pondría en peligro la seguridad del paciente al participar en el ensayo.
  8. Hipersensibilidad conocida al sebetralstat o a alguno de los excipientes.
  9. Participación en cualquier ensayo clínico de investigación intervencionista dentro de las 4 semanas posteriores a la última dosis del fármaco en investigación antes de la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Grupo de dosis de 300 mg
Los pacientes tomarán una dosis única de 300 mg de KVD900.
Droga: KVD900 300 mg
KVD900 Comprimido 300 mg (1 x 300 mg)
Otro: Grupo de dosis de 150 mg
Los pacientes tomarán una sola dosis de 150 mg de KVD900.
Droga: KVD900 150 mg
KVD900 Tableta 150 mg (2 x 75 mg)
Otro: Grupo de dosis de 600 mg
Los pacientes tomarán una sola dosis de 600 mg de KVD900.
Droga: KVD900 600 mg
KVD900 Tableta 600 mg (2 x 300 mg)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Periodo de tiempo: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de agosto de 2024

Finalización primaria (Actual)

15 de enero de 2026

Finalización del estudio (Actual)

15 de enero de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

20 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de agosto de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KVD900-303

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los datos no se compartirán hasta que se completen todas las presentaciones regulatorias globales.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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