Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności leku Sebetralstat (KVD900) u pacjentów pediatrycznych (w wieku 2–11 lat) z HAE typu I lub II (KONFIDENT-KID)

3 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Otwarte badanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności sebetralstatu (KVD900) u dzieci i młodzieży (w wieku 2–11 lat) z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym typu I lub II

KVD900-303 to otwarte, wieloośrodkowe badanie kliniczne z udziałem pacjentów w wieku od 2 do 11 lat z HAE typu I lub II.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lille, Francja, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Francja, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Francja, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Japonia
      • Kawagoe, Japonia, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japonia, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Niemcy
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stany Zjednoczone, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stany Zjednoczone, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • KalVista Investigative Site
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Włochy, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Włochy, 00133
        • KalVista Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 2 do 11 lat.
  2. Potwierdzona diagnoza HAE typu I lub II.
  3. W ciągu ostatniego roku poprzedzającego badanie przesiewowe u pacjenta wystąpił co najmniej 1 udokumentowany atak HAE.
  4. Opiekun, według oceny Badacza, musi być w stanie odpowiednio przechowywać i podawać IMP oraz być w stanie przeczytać, zrozumieć i wypełnić dziennik.
  5. Badacz uważa, że ​​pacjent i opiekun chcą i są w stanie przestrzegać wszystkich wymagań protokołu.
  6. Rodzic lub upoważniony przedstawiciel prawny (LAR) wyraża podpisaną świadomą zgodę, a pacjent wyraża zgodę (jeśli ma to zastosowanie).

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakakolwiek współistniejąca diagnoza innej postaci przewlekłego obrzęku naczynioruchowego, takiej jak nabyty niedobór inhibitora C1, HAE z prawidłowym C1-INH, idiopatyczny obrzęk naczynioruchowy lub obrzęk naczynioruchowy związany z pokrzywką.
  2. Zdaniem Badacza, klinicznie istotna historia słabej odpowiedzi na bloker receptora bradykininy 2, terapię C1-INH lub terapię inhibitorami kalikreiny osoczowej w leczeniu HAE.
  3. Pacjent waży <9,5 kg.
  4. Stosowanie inhibitorów konwertazy angiotensyny po wizycie przesiewowej.
  5. Wszelkie leki zawierające estrogeny, wchłaniające się ogólnoustrojowo (takie jak doustne środki antykoncepcyjne, w tym etynyloestradiol lub hormonalna terapia zastępcza) w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową.
  6. Pacjenci wymagający długotrwałego stosowania silnych inhibitorów lub induktorów cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) lub umiarkowanych induktorów CYP3A4.
  7. Każda klinicznie istotna choroba współistniejąca lub dysfunkcja ogólnoustrojowa, która w opinii Badacza zagrażałaby bezpieczeństwu pacjenta uczestniczącego w badaniu.
  8. Znana nadwrażliwość na sebetralstat lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
  9. Udział w dowolnym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 4 tygodni od ostatniej dawki leku badanego przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Grupa dawki 300 mg
Pacjenci będą przyjmować pojedynczą dawkę 300 mg KVD900.
Lek: KVD900 300 mg
KVD900 Tabletka 300 mg (1 x 300 mg)
Inny: 150 mg grupa dawek
Pacjenci przyjmą pojedynczą dawkę 150 mg KVD900.
Lek: KVD900 150 mg
Tabletka KVD900 150 mg (2 x 75 mg)
Inny: Grupa dawek 600 mg
Pacjenci przyjmą pojedynczą dawkę 600 mg KVD900.
Lek: KVD900 600 mg
KVD900 Tabletka 600 mg (2 x 300 mg)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Ramy czasowe: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KVD900-303

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane nie zostaną udostępnione do czasu skompletowania wszystkich globalnych zgłoszeń regulacyjnych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj