Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen sikkerhet, farmakokinetisk og effektforsøk av Sebetralstat (KVD900) hos pediatriske pasienter (alder 2–11) med HAE type I eller II (KONFIDENT-KID)

3. august 2026 oppdatert av: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Åpen sikkerhet, farmakokinetisk og effektforsøk av Sebetralstat (KVD900) hos pediatriske pasienter (alder 2–11) med arvelig angioødem type I eller II

KVD900-303 er en åpen, multisenter klinisk studie med pasienter i alderen 2 til 11 år med HAE Type I eller II.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forente stater, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Forente stater, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • KalVista Investigative Site
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Italia, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Japan
      • Kawagoe, Japan, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • Tyskland
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • KalVista Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen 2 til 11 år.
  2. Bekreftet diagnose av HAE Type I eller II.
  3. Pasienten har hatt minst 1 dokumentert HAE-anfall det siste året før screening.
  4. Omsorgsperson, som vurderes av etterforskeren, må være i stand til å lagre og administrere IMP på riktig måte og være i stand til å lese, forstå og fullføre dagboken.
  5. Etterforsker mener at pasient og omsorgsperson er villige og i stand til å overholde alle protokollkrav.
  6. Foreldre eller juridisk autorisert representant (LAR) gir signert informert samtykke og pasienten gir samtykke (når det er aktuelt).

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver samtidig diagnose av en annen form for kronisk angioødem, slik som ervervet C1-hemmermangel, HAE med normal C1-INH, idiopatisk angioødem eller angioødem forbundet med urticaria.
  2. En klinisk signifikant historie med dårlig respons på bradykininreseptor 2-blokker, C1-INH-terapi eller plasmakallikreinhemmerbehandling for behandling av HAE, etter etterforskerens mening.
  3. Pasienten veier <9,5 kg.
  4. Bruk av angiotensin-konverterende enzymhemmere etter screeningbesøket.
  5. Eventuelle østrogenholdige medisiner med systemisk absorpsjon (som orale prevensjonsmidler inkludert etinyløstradiol eller hormonell erstatningsterapi) innen 7 dager før screeningbesøket.
  6. Pasienter som trenger vedvarende bruk av sterke cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) hemmere eller induktorer eller moderate CYP3A4 induktorer.
  7. Enhver klinisk signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunksjon, som etter etterforskerens mening ville sette pasientens sikkerhet i fare ved å delta i forsøket.
  8. Kjent overfølsomhet overfor sebetralstat eller overfor ett eller flere av hjelpestoffene.
  9. Deltakelse i enhver intervensjonell undersøkelsesstudie innen 4 uker etter siste dosering av undersøkelsesmedisin før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: 300 mg Dosegruppe
Pasienter vil ta en enkeltdose på 300 mg KVD900.
Legemiddel: KVD900 300 mg
KVD900 tablett 300 mg (1 x 300 mg)
Annen: 150 mg dosegruppe
Pasientene vil ta en enkelt 150 mg dose KVD900.
Legemiddel: KVD900 150 mg
KVD900 tablett 150 mg (2 x 75 mg)
Annen: 600 mg dosegruppe
Pasientene vil ta en enkelt 600 mg dose KVD900.
Legemiddel: KVD900 600 mg
KVD900 tablett 600 mg (2 x 300 mg)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Tidsramme: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2024

Primær fullføring (Faktiske)

15. januar 2026

Studiet fullført (Faktiske)

15. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

20. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. august 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KVD900-303

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Data vil ikke bli delt før alle globale regulatoriske registreringer er fullført.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere