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Essai ouvert d'innocuité, de pharmacocinétique et d'efficacité du sébetralstat (KVD900) chez des patients pédiatriques (âgés de 2 à 11 ans) atteints d'AOH de type I ou II (KONFIDENT-KID)

3 août 2026 mis à jour par: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Essai ouvert d'innocuité, de pharmacocinétique et d'efficacité du sébetralstat (KVD900) chez des patients pédiatriques (âgés de 2 à 11 ans) atteints d'angio-œdème héréditaire de type I ou II

KVD900-303 est un essai clinique multicentrique ouvert mené auprès de patients âgés de 2 à 11 ans atteints d'AOH de type I ou II.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

36

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • France
      • Lille, France, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, France, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, France, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Israël, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Italie
      • Milan, Italie, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Italie, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Italie, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Japon
      • Kawagoe, Japon, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japon, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, États-Unis, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, États-Unis, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • KalVista Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients de sexe masculin ou féminin âgés de 2 à 11 ans.
  2. Diagnostic confirmé d'AOH de type I ou II.
  3. Le patient a eu au moins une crise d'AOH documentée au cours de la dernière année précédant le dépistage.
  4. Le soignant, tel qu'évalué par l'enquêteur, doit être capable de stocker et d'administrer correctement le IMP et être capable de lire, comprendre et remplir le journal.
  5. L'enquêteur estime que le patient et le soignant sont disposés et capables de respecter toutes les exigences du protocole.
  6. Le parent ou le représentant légalement autorisé (LAR) fournit un consentement éclairé signé et le patient donne son assentiment (le cas échéant).

Critère d'exclusion:

  1. Tout diagnostic concomitant d'une autre forme d'angio-œdème chronique, tel qu'un déficit acquis en inhibiteur de C1, un AOH avec C1-INH normal, un angio-œdème idiopathique ou un angio-œdème associé à de l'urticaire.
  2. Antécédents cliniquement significatifs de mauvaise réponse au bloqueur des récepteurs de la bradykinine 2, au traitement par C1-INH ou au traitement par inhibiteur de la kallicréine plasmatique pour la prise en charge de l'AOH, de l'avis de l'enquêteur.
  3. Le patient pèse <9,5 kg.
  4. Utilisation d'inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine après la visite de dépistage.
  5. Tout médicament contenant des œstrogènes à absorption systémique (tels que les contraceptifs oraux, y compris l'éthinylestradiol ou l'hormonothérapie substitutive) dans les 7 jours précédant la visite de dépistage.
  6. Patients qui nécessitent une utilisation prolongée d'inhibiteurs ou d'inducteurs puissants du cytochrome P450 3A4 (CYP3A4) ou d'inducteurs modérés du CYP3A4.
  7. Toute comorbidité cliniquement significative ou dysfonctionnement systémique qui, de l'avis de l'enquêteur, mettrait en péril la sécurité du patient en participant à l'essai.
  8. Hypersensibilité connue au sébetralstat ou à l'un des excipients.
  9. Participation à tout essai clinique expérimental interventionnel dans les 4 semaines suivant la dernière dose du médicament expérimental avant la visite de sélection.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Groupe de dose de 300 mg
Les patients prendront une dose unique de 300 mg de KVD900.
Médicament: KVD900 300 mg
KVD900 Comprimé 300 mg (1 x 300 mg)
Autre: Groupe de dose de 150 mg
Les patients prendront une seule dose de 150 mg de KVD900.
Médicament: KVD900 150 mg
KVD900 Comprimé 150 mg (2 x 75 mg)
Autre: Groupe de dose de 600 mg
Les patients prendront une seule dose de 600 mg de KVD900.
Médicament: KVD900 600 mg
KVD900 Comprimé 600 mg (2 x 300 mg)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Délai: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Délai: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 août 2024

Achèvement primaire (Réel)

15 janvier 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

15 janvier 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 juin 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 juin 2024

Première publication (Réel)

20 juin 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 août 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KVD900-303

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données ne seront pas partagées tant que tous les dépôts réglementaires mondiaux ne seront pas terminés.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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