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Ensaio aberto de segurança, farmacocinética e eficácia de Sebetralstat (KVD900) em pacientes pediátricos (idades de 2 a 11 anos) com AEH tipo I ou II (KONFIDENT-KID)

3 de agosto de 2026 atualizado por: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Ensaio aberto de segurança, farmacocinética e eficácia de Sebetralstat (KVD900) em pacientes pediátricos (de 2 a 11 anos) com angioedema hereditário tipo I ou II

KVD900-303 é um ensaio clínico multicêntrico aberto em pacientes de 2 a 11 anos de idade com AEH tipo I ou II.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

36

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Frankfurt am Main, Alemanha, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Alemanha, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • KalVista Investigative Site
  • França
      • Lille, França, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, França, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, França, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Itália
      • Milan, Itália, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Itália, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Itália, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Japão
      • Kawagoe, Japão, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Japão, 113-8431
        • KalVista Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino ou feminino de 2 a 11 anos de idade.
  2. Diagnóstico confirmado de AEH Tipo I ou II.
  3. O paciente teve pelo menos 1 ataque documentado de AEH no último ano antes da triagem.
  4. O cuidador, conforme avaliado pelo Investigador, deve ser capaz de armazenar e administrar o ME de maneira adequada e ser capaz de ler, compreender e preencher o diário.
  5. O investigador acredita que o paciente e o cuidador estão dispostos e são capazes de aderir a todos os requisitos do protocolo.
  6. Os pais ou representante legalmente autorizado (LAR) fornecem consentimento informado assinado e o paciente fornece consentimento (quando aplicável).

Critério de exclusão:

  1. Qualquer diagnóstico concomitante de outra forma de angioedema crônico, como deficiência adquirida do inibidor de C1, AEH com C1-INH normal, angioedema idiopático ou angioedema associado à urticária.
  2. Uma história clinicamente significativa de resposta deficiente ao bloqueador do receptor 2 da bradicinina, terapia com C1-INH ou terapia com inibidor de calicreína plasmática para o tratamento de AEH, na opinião do investigador.
  3. O paciente pesa <9,5 kg.
  4. Uso de inibidores da enzima conversora de angiotensina após a visita de triagem.
  5. Quaisquer medicamentos contendo estrogênio com absorção sistêmica (como contraceptivos orais, incluindo etinilestradiol ou terapia de reposição hormonal) nos 7 dias anteriores à visita de triagem.
  6. Pacientes que necessitam de uso sustentado de inibidores ou indutores fortes do citocromo P450 3A4 (CYP3A4) ou indutores moderados do CYP3A4.
  7. Qualquer comorbidade clinicamente significativa ou disfunção sistêmica, que na opinião do Investigador, colocaria em risco a segurança do paciente ao participar do estudo.
  8. Hipersensibilidade conhecida ao sebetralstat ou a qualquer um dos excipientes.
  9. Participação em qualquer ensaio clínico investigacional intervencionista dentro de 4 semanas após a última dosagem do medicamento experimental antes da visita de triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Grupo de dose de 300 mg
Os pacientes tomarão uma dose única de 300 mg de KVD900.
Medicamento: KVD900 300 mg
KVD900 Comprimido 300 mg (1 x 300 mg)
Outro: Grupo de dose de 150 mg
Os pacientes tomarão uma única dose de 150 mg de KVD900.
Medicamento: KVD900 150mg
Comprimido KVD900 150 mg (2 x 75 mg)
Outro: Grupo de dose de 600 mg
Os pacientes tomarão uma única dose de 600 mg de KVD900.
Medicamento: KVD900 600 mg
KVD900 Comprimido 600 mg (2 x 300 mg)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Prazo: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de agosto de 2024

Conclusão Primária (Real)

15 de janeiro de 2026

Conclusão do estudo (Real)

15 de janeiro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de junho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

20 de junho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de agosto de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KVD900-303

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os dados não serão compartilhados até que todos os registros regulatórios globais sejam concluídos.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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