针对患有自闭症谱系障碍和胃肠道疾病的儿童的微生物群移植疗法

纳入标准：

1. 4 岁至 18 岁以下的儿童。 这比我们之前针对 ASD 儿童的 MTT 研究（IND 19048，方案 2）年轻了 1 岁，因为该研究中的不良反应最小，而且早期干预可能更有益。
2. 根据儿童自闭症评定量表 2 (CARS-2) 和自闭症诊断访谈修订版 (ADI-R) 或自闭症诊断观察表 2 (ADOS 2) 进行自闭症诊断。
3. 如下定义的胃肠道疾病已持续至少 1 年。
4. 开始治疗前 2 个月内未改变药物、补充剂、饮食、疗法或教育，并且在临床试验期间无意改变。
5. 除胃肠道问题外，身体健康状况良好。
6. 之前至少有两项“标准护理”胃肠道治疗试验未缓解胃肠道症状（便秘、腹泻、腹胀、胀气、反流和/或腹痛）。 标准护理治疗包括泻药、大便软化剂、灌肠剂、栓剂或类似药物。

排除标准：

1. 治疗前3个月内使用抗生素（不适用于外用抗生素）。
2. 治疗前 2 个月内使用益生菌，或之前 12 个月内进行粪便移植。 允许食用天然含有益生菌的食物，例如酸奶。
3. 单基因疾病（脆性X等）。
4. 主要脑部畸形。
5. 管饲。
6. 目前存在严重的胃肠道问题，需要立即治疗（危及生命）。
7. 体重严重不足/营养不良（根据医生的临床判断）。
8. 情绪不稳定，健康状况不佳；对治疗无反应或无法稳定管理或复杂类型的癫痫症；或其他会显着增加不良反应风险的健康状况（根据医生的临床判断），包括活动性恶性肿瘤或感染。
9. 最近或预定的手术。
10. 溃疡性结肠炎、克罗恩病、诊断出的乳糜泻、嗜酸性粒细胞性胃肠炎或类似病症。
11. 目前正在参与其他临床试验。

12. 怀孕或有怀孕风险且与男性伴侣发生性行为但未采取有效节育措施的女性。 作为筛查和每次临床就诊的一部分，我们将对所有 12 岁及以上的女性参与者进行妊娠测试。

    A。在没有高效避孕措施（宫内节育器或节育激素）的情况下与女性伴侣发生性行为的男性。

13. 对研究药物过敏或不耐受：万古霉素、Miralax、含有大豆和巧克力调味剂的奶粉（包含在 MTP-101P 中）或抗酸剂。 已知对牛奶、大豆或巧克力过敏或不耐受的人将被排除在研究之外，并且不会参加耐受性测试。
14. 血液安全性测试基线时出现临床显着异常：综合代谢组和全血细胞分类计数。 如果出现具有临床意义的结果，医生可酌情使用第二次测试来确认该结果。
15. 每日使用精神药物 - 当前或治疗前 2 个月内 - 已知会干扰胃肠功能。
16. 有证据表明免疫系统受到严重损害，或服用可能损害免疫系统的药物，从而增加接触多重耐药细菌的风险。
17. 肾功能显着下降，估计肾小球滤过率<60 mL/min/1.73即可证明 平方米。 标准实验室代谢小组通常不会报告儿童的情况，因此在这些情况下，我们将使用国家肾脏基金会儿科 GFR 计算器，根据我们的标准 CMP（国家肾脏基金会）的年龄/身高、BUN 和血清肌酐来计算儿科 GFR基金会公司，日期不详）。 该计算器使用基于肌酐的“Bedside Schwartz”方程 (2009)，该方程似乎是用于此目的最常用的计算。
18. 正在哺乳的参与者。

排除 1-2 的理由是它们会干扰肠道菌群。 排除 3-4 的理由是这些人可能不太可能对提议的治疗产生反应。

排除 5-9 的理由是这些人出现 MTT 安全问题的风险较高。

排除 10 的理由是，将患有这些胃肠道疾病的人纳入其中会使研究结果的分析变得复杂。

排除 11 的理由是参与其他试验会干扰本试验的结果。

排除 12 的理由是为了避免对胎儿造成风险。 排除 13 的理由是避免对研究药物产生已知的过敏反应。