Mikrobiota-Transplantationstherapie für Kinder mit Autismus-Spektrum-Störung und Magen-Darm-Störungen

Einschlusskriterien:

1. Kind im Alter von 4 bis < 18 Jahren. Dies ist ein Jahr jünger als unsere vorherige MTT-Studie für Kinder mit ASD (IND 19048, Protokoll 2), da in dieser Studie nur minimale Nebenwirkungen auftraten und eine frühere Intervention möglicherweise vorteilhafter war.
2. Diagnose von Autismus gemäß der Childhood Autism Rating Scale 2 (CARS-2) und entweder dem Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) oder dem Autism Diagnostic Observation Schedule 2 (ADOS 2).
3. Magen-Darm-Erkrankung wie unten definiert, die seit mindestens einem Jahr anhält.
4. Keine Änderungen bei Medikamenten, Nahrungsergänzungsmitteln, Ernährung, Therapien oder Aufklärung in den 2 Monaten vor Beginn der Behandlung und keine Absicht, diese während der klinischen Studie zu ändern.
5. Allgemein guter körperlicher Gesundheitszustand, abgesehen von Magen-Darm-Problemen.
6. Mindestens zwei frühere Studien mit Standardbehandlungen für den Gastrointestinaltrakt, die die Magen-Darm-Symptome (Verstopfung, Durchfall, Blähungen, Blähungen, Reflux und/oder Bauchschmerzen) nicht linderten. Zu den Standardbehandlungen gehören Abführmittel, Stuhlweichmacher, Einläufe, Zäpfchen oder ähnliche Medikamente.

Ausschlusskriterien:

1. Antibiotika 3 Monate vor der Behandlung (gilt nicht für topische Antibiotika).
2. Probiotika in 2 Monaten vor der Behandlung oder Stuhltransplantation in den letzten 12 Monaten. Lebensmittel, die von Natur aus Probiotika enthalten, wie z. B. Joghurt, sind erlaubt.
3. Einzelgenstörung (Fragile X usw.).
4. Schwerwiegende Fehlbildung des Gehirns.
5. Sondenernährung.
6. Aktuelle schwere Magen-Darm-Probleme, die eine sofortige Behandlung erfordern (lebensbedrohlich).
7. Stark untergewichtig/unterernährt (nach klinischer Beurteilung des Arztes).
8. Instabiler, schlechter Gesundheitszustand; Anfallsleiden, die nicht auf die Behandlung ansprechen oder nicht stabil behandelt werden können oder von komplexer Art sind; oder andere Gesundheitszustände, die das Risiko unerwünschter Wirkungen (nach klinischer Beurteilung des Arztes) erheblich erhöhen würden, einschließlich aktiver Malignität oder Infektion.
9. Kürzlich durchgeführte oder geplante Operationen.
10. Colitis ulcerosa, Morbus Crohn, diagnostizierte Zöliakie, eosinophile Gastroenteritis oder ähnliche Erkrankungen.
11. Aktuelle Teilnahme an anderen klinischen Studien.

12. Frauen, die schwanger sind oder bei denen das Risiko einer Schwangerschaft besteht und die ohne wirksame Empfängnisverhütung mit einem männlichen Partner sexuell aktiv sind. Im Rahmen des Screenings und bei jedem klinischen Besuch führen wir bei allen weiblichen Teilnehmerinnen ab 12 Jahren einen Schwangerschaftstest durch.

    A. Männer, die ohne hochwirksame Empfängnisverhütung (IUP oder Verhütungshormone) mit einer Partnerin sexuell aktiv sind.

13. Allergie oder Unverträglichkeit gegenüber den Studienmedikamenten: Vancomycin, Miralax, Milchpulver mit Soja- und Schokoladenaroma (die in MTP-101P enthalten sind) oder dem Antazidum. Personen mit einer bekannten Allergie oder Unverträglichkeit gegenüber Milch, Soja oder Schokolade werden von der Studie ausgeschlossen und nehmen nicht am Verträglichkeitstest teil.
14. Klinisch signifikante Anomalien zu Studienbeginn bei Blutsicherheitstests: Umfassendes Stoffwechselpanel und vollständiges Blutbild mit Differentialdiagnose. Wenn ein klinisch signifikantes Ergebnis vorliegt, kann nach Ermessen des Arztes ein zweiter Test zur Bestätigung dieses Ergebnisses durchgeführt werden.
15. Tägliche Einnahme von Psychopharmaka – aktuell oder innerhalb von 2 Monaten vor der Behandlung – von denen bekannt ist, dass sie die Magen-Darm-Funktion beeinträchtigen.
16. Hinweise auf eine erhebliche Beeinträchtigung des Immunsystems oder die Einnahme von Medikamenten, die das Immunsystem schwächen und somit das Risiko bei Kontakt mit mehrfach resistenten Bakterien erhöhen können.
17. Erheblich verminderte Nierenfunktion, nachgewiesen durch eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate von <60 ml/min/1,73 m2. Normalerweise wird dies bei Kindern in Standardlabor-Stoffwechseltests nicht angegeben. Daher verwenden wir in diesen Fällen den pädiatrischen GFR-Rechner der National Kidney Foundations, um die pädiatrische GFR basierend auf Alter/Größe, Harnstoff und Serumkreatinin aus unserem Standard-CMP (National Kidney) zu berechnen Foundation Inc., ohne Datum). Dieser Rechner verwendet die Kreatinin-basierte „Bedside Schwartz“-Gleichung (2009), die für diesen Zweck offenbar die am häufigsten verwendete Berechnung ist.
18. Teilnehmerinnen, die stillen.

Der Grund für die Ausschlüsse 1–2 ist, dass sie die Darmflora beeinträchtigen. Der Grund für die Ausschlüsse 3–4 liegt darin, dass diese Personen wahrscheinlich weniger wahrscheinlich auf die vorgeschlagene Behandlung ansprechen.

Der Grund für die Ausschlüsse 5–9 ist, dass bei diesen Personen ein höheres Risiko für Sicherheitsprobleme bei MTT besteht.

Der Grund für den Ausschluss 10 ist, dass die Einbeziehung von Personen mit diesen Magen-Darm-Erkrankungen die Analyse der Studienergebnisse erschweren würde.

Der Grund für den Ausschluss 11 ist, dass die Teilnahme an anderen Studien die Ergebnisse dieser Studie beeinträchtigen würde.

Der Grund für den Ausschluss 12 besteht darin, ein Risiko für Föten zu vermeiden. Der Grund für den Ausschluss 13 besteht darin, bekannte allergische Reaktionen auf Studienmedikamente zu vermeiden.