Mikrobiota-transplantationsterapi til børn med både autismespektrumforstyrrelser og mave-tarmforstyrrelser

Inklusionskriterier:

1. Barn i alderen 4 til < 18 år. Dette er 1 år yngre end vores tidligere undersøgelse af MTT for børn med ASD (IND 19048, protokol 2), fordi der var minimale bivirkninger i denne undersøgelse, og tidligere intervention kan være mere gavnlig.
2. Diagnose af autisme i henhold til Childhood Autism Rating Scale 2 (CARS-2) og enten Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) eller Autism Diagnostic Observation Schedule 2 (ADOS 2).
3. GI lidelse som defineret nedenfor, der har varet i mindst 1 år.
4. Ingen ændringer i medicin, kosttilskud, kost, terapier eller uddannelse i de 2 måneder før behandlingsstart, og ingen intention om at ændre dem under det kliniske forsøg.
5. Generelt godt fysisk helbred bortset fra mave-tarmproblemer.
6. Mindst to tidligere forsøg med "standard of care" GI-behandlinger, der ikke lindrede GI-symptomer (forstoppelse, diarré, oppustethed, gas, refluks og/eller mavesmerter). Standardbehandlinger omfatter afføringsmidler, afføringsblødgøringsmidler, lavementer, stikpiller eller lignende medicin.

Ekskluderingskriterier:

1. Antibiotika i 3 måneder før behandling (gælder ikke topiske antibiotika).
2. Probiotika i 2 måneder før behandling eller fækal transplantation i de foregående 12 måneder. Fødevarer, der naturligt indeholder probiotika, såsom yoghurt er tilladt.
3. Enkelt-gen lidelse (fragilt X osv.).
4. Større hjernemisdannelser.
5. Sondeernæring.
6. Aktuelle alvorlige gastrointestinale problemer, der kræver øjeblikkelig behandling (livstruende).
7. Svært undervægtig/underernæret (efter lægens kliniske vurdering).
8. Ustabilt, dårligt helbred; anfaldslidelse, der ikke reagerer på behandling eller ikke er stabil behandling eller kompleks type; eller andre helbredstilstande, der signifikant ville øge deres risiko for uønskede virkninger (ifølge lægens kliniske vurdering), inklusive aktiv malignitet eller infektion.
9. Nylige eller planlagte operationer.
10. Colitis ulcerosa, Crohns sygdom, diagnosticeret cøliaki, eosinofil gastroenteritis eller lignende tilstande.
11. Aktuel deltagelse i andre kliniske forsøg.

12. Kvinder, der er gravide eller som er i risiko for graviditet og seksuelt aktive med en mandlig partner uden effektiv prævention. Vi vil gennemføre en graviditetstest på alle kvindelige deltagere 12 år og ældre som en del af screeningen og ved hvert klinisk besøg.

    en. Mænd, der er seksuelt aktive med en kvindelig partner uden højeffektiv prævention (IUD eller præventionshormoner).

13. Allergi eller intolerance over for undersøgelsesmedicinen: vancomycin, Miralax, mælkepulver med soja- og chokoladesmag (som er inkluderet i MTP-101P) eller antacida. Personer med kendt allergi eller intolerance over for mælk, soja eller chokolade vil blive udelukket fra undersøgelsen og vil ikke deltage i tolerancetesten.
14. Klinisk signifikante abnormiteter ved baseline på blodsikkerhedstests: Omfattende metabolisk panel og komplet blodtælling med differential. Hvis der er et klinisk signifikant resultat, kan en anden test bruges til at bekræfte dette resultat efter lægens skøn.
15. Psykotrop medicin daglig brug - Aktuel eller inden for 2 måneder før behandling - som vides at forstyrre mave-tarmfunktionen.
16. Beviser for betydelig svækkelse af immunsystemet eller indtagelse af medicin, der kan kompromittere immunsystemet og dermed øge risikoen, hvis de udsættes for flere resistente bakterier.
17. Væsentlig nedsat nyrefunktion, som vist ved estimeret glomerulær filtrationshastighed på <60 ml/min/1,73 m2. Dette rapporteres normalt ikke for børn på standardlaboratoriemetaboliske paneler, så i disse tilfælde vil vi bruge National Kidney Foundations Pediatric GFR Calculator til at beregne den pædiatriske GFR baseret på alder/højde, BUN og serumkreatinin fra vores standard CMP (National Kidney) Foundation Inc., n.d.). Denne lommeregner bruger den kreatininbaserede "Bedside Schwartz"-ligning (2009), der ser ud til at være den mest almindeligt anvendte beregning til dette formål.
18. Deltagere, der ammer.

Rationalet for udelukkelser 1-2 er, at de forstyrrer tarmfloraen. Begrundelsen for udelukkelser 3-4 er, at disse personer sandsynligvis er mindre tilbøjelige til at reagere på den foreslåede behandling.

Begrundelsen for udelukkelser 5-9 er, at disse personer har højere risiko for sikkerhedsproblemer med MTT.

Rationalet for udelukkelse 10 er, at inklusion af mennesker med disse GI-tilstande ville komplicere analysen af ​​undersøgelsesresultaterne.

Begrundelsen for udelukkelse 11 er, at deltagelse i andre forsøg ville forstyrre resultaterne af denne.

Begrundelsen for udelukkelse 12 er at undgå risiko for fostre. Begrundelsen for udelukkelse 13 er at undgå kendte allergiske reaktioner på undersøgelsesmedicin.