Mikrobiotan siirtohoito lapsille, joilla on sekä autismikirjon häiriö että ruoansulatuskanavan häiriöt

Sisällyttämiskriteerit:

1. Lapsi iältään 4 - < 18 vuotta. Tämä on vuoden nuorempi kuin edellinen MTT-tutkimuksemme ASD-lapsille (IND 19048, protokolla 2), koska siinä tutkimuksessa oli minimaalisia haittavaikutuksia ja aikaisempi interventio voi olla hyödyllisempää.
2. Autismin diagnoosi lapsuuden autismin luokitusasteikon 2 (CARS-2) ja joko autismidiagnostiikkahaastattelun tarkistetun (ADI-R) tai autismin diagnostisen havainnointiaikataulun 2 (ADOS 2) mukaan.
3. Jäljempänä määritelty GI-häiriö, joka on kestänyt vähintään 1 vuoden.
4. Ei muutoksia lääkkeisiin, lisäravinteisiin, ruokavalioon, hoitoihin tai koulutukseen 2 kuukauden aikana ennen hoidon aloittamista, eikä aikomusta muuttaa niitä kliinisen tutkimuksen aikana.
5. Yleinen hyvä fyysinen terveys ruoansulatuskanavan ongelmien lisäksi.
6. Ainakin kaksi aikaisempaa kokeilua "standardihoidon" GI-hoidoista, jotka eivät lievittäneet GI-oireita (ummetus, ripuli, turvotus, kaasu, refluksi ja/tai vatsakipu). Vakiohoitohoitoihin kuuluvat laksatiivit, ulosteen pehmennysaineet, peräruiskeet, peräpuikot tai vastaavat lääkkeet.

Poissulkemiskriteerit:

1. Antibiootit 3 kuukautta ennen hoitoa (ei koske paikallisia antibiootteja).
2. Probiootit 2 kuukautta ennen hoitoa tai ulosteensiirto edellisten 12 kuukauden aikana. Luonnollisesti probiootteja sisältävät ruoat, kuten jogurtti, ovat sallittuja.
3. Yhden geenin häiriö (Fragile X jne.).
4. Suuri aivojen epämuodostuma.
5. Putkisyöttö.
6. Nykyiset vakavat ruoansulatuskanavan ongelmat, jotka vaativat välitöntä hoitoa (hengenvaarallisia).
7. Vaikeasti alipainoinen/aliravittu (lääkärin kliinisen arvion mukaan).
8. Epävakaa, huono terveys; kohtaushäiriö, joka ei reagoi hoitoon tai joka ei ole vakaata tai monimutkaista; tai muut terveydelliset tilat, jotka lisäävät merkittävästi niiden haittavaikutusten riskiä (lääkärin kliinisen arvion mukaan), mukaan lukien aktiivinen pahanlaatuinen kasvain tai infektio.
9. Äskettäin tehdyt tai suunnitellut leikkaukset.
10. Haavainen paksusuolitulehdus, Crohnin tauti, diagnosoitu keliakia, eosinofiilinen gastroenteriitti tai vastaavat sairaudet.
11. Nykyinen osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.

12. Naiset, jotka ovat raskaana tai joilla on raskauden riski ja jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia miespuolisen kumppanin kanssa ilman tehokasta ehkäisyä. Teemme raskaustestin kaikille 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille naisille osana seulontaa ja jokaisella kliinisellä käynnillä.

    a. Miehet, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia naispuolisen kumppanin kanssa ilman erittäin tehokasta ehkäisyä (kierukkaa tai ehkäisyhormoneja).

13. Allergia tai intoleranssi tutkimuslääkkeille: vankomysiini, Miralax, maitojauhe, jossa on soija- ja suklaamaomi (jotka sisältyvät MTP-101P:hen) tai antasidi. Ihmiset, joilla on tiedossa allergia tai intoleranssi maidolle, soijalle tai suklaalle, suljetaan pois tutkimuksesta, eivätkä he osallistu sietokykytestiin.
14. Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet lähtötilanteessa veriturvallisuustesteissä: kattava aineenvaihduntapaneeli ja täydellinen verenkuva ja erotus. Jos tulos on kliinisesti merkittävä, voidaan käyttää toista testiä tämän tuloksen vahvistamiseksi lääkärin harkinnan mukaan.
15. Päivittäinen psykotrooppisten lääkkeiden käyttö - Nykyinen tai 2 kuukauden sisällä ennen hoitoa - joiden tiedetään häiritsevän maha-suolikanavan toimintaa.
16. Todisteet immuunijärjestelmän merkittävästä heikkenemisestä tai sellaisten lääkkeiden ottamisesta, jotka voivat heikentää immuunijärjestelmää ja siten lisätä riskiä altistuessaan useille lääkeresistenteille bakteereille.
17. Huomattavasti heikentynyt munuaisten toiminta, mistä on osoituksena arvioitu glomerulussuodatusnopeus <60 ml/min/1,73 m2. Tätä ei yleensä raportoida lapsista tavallisissa laboratorioaineenvaihduntapaneeleissa, joten näissä tapauksissa käytämme National Kidney Foundations Pediatric GFR Calculator -laskinta laskeaksemme lasten GFR:n iän/pituuden, BUN:n ja seerumin kreatiniinin perusteella standardin CMP:stä (National Kidney). Foundation Inc., n.d.). Tämä laskin käyttää kreatiniinipohjaista "Bedside Schwartz" -yhtälöä (2009), joka näyttää olevan yleisimmin käytetty laskentatapa tähän tarkoitukseen.
18. Imettävät osallistujat.

Poikkeusten 1-2 perustelu on, että ne häiritsevät suolistoflooraa. Poikkeusten 3–4 perusteena on, että kyseiset henkilöt todennäköisesti reagoivat epätodennäköisemmin ehdotettuun hoitoon.

Poikkeusten 5-9 perustelut ovat, että näillä henkilöillä on suurempi riski MTT:n turvallisuusongelmista.

Poissulkemisen perusteena 10 on, että tällaisia ​​GI-sairauksia sairastavien ihmisten sisällyttäminen tutkimukseen vaikeuttaisi tutkimustulosten analysointia.

Poissulkemisen perusteena 11 on, että osallistuminen muihin kokeisiin häiritsisi tämän tutkimuksen tuloksia.

Poissulkemisen perusteena 12 on välttää riski sikiölle. Poissulkemisen perusteena 13 on välttää tunnetut allergiset reaktiot tutkimuslääkkeistä.