Mikrobiotatransplantationsterapi för barn med både autismspektrumstörningar och gastrointestinala störningar

Inklusionskriterier:

1. Barn i åldern 4 till < 18 år. Detta är 1 år yngre än vår tidigare studie av MTT för barn med ASD (IND 19048, protokoll 2), eftersom det fanns minimala negativa effekter i den studien, och tidigare interventioner kan vara mer fördelaktiga.
2. Diagnos av autism enligt Childhood Autism Rating Scale 2 (CARS-2) och antingen Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) eller Autism Diagnostic Observation Schedule 2 (ADOS 2).
3. GI-störning enligt definitionen nedan som har varat i minst 1 år.
4. Inga förändringar i mediciner, kosttillskott, kost, terapier eller utbildning under de 2 månaderna innan behandlingen påbörjas, och ingen avsikt att ändra dem under den kliniska prövningen.
5. Allmänt god fysisk hälsa förutom gastrointestinala problem.
6. Minst två tidigare försök med "standard of care" GI-behandlingar som inte lindrade GI-symtom (förstoppning, diarré, uppblåsthet, gaser, reflux och/eller buksmärtor). Standardbehandlingar inkluderar laxermedel, avföringsmjukgörare, lavemang, stolpiller eller liknande mediciner.

Exklusions kriterier:

1. Antibiotika inom 3 månader före behandling (gäller inte aktuella antibiotika).
2. Probiotika under 2 månader före behandling, eller fekal transplantation under föregående 12 månader. Livsmedel som innehåller naturligt probiotika som yoghurt är tillåtna.
3. Singelgen störning (Fragile X, etc.).
4. Stor hjärnmissbildning.
5. Sondmatning.
6. Aktuella svåra gastrointestinala problem som kräver omedelbar behandling (livshotande).
7. Svårt underviktig/undernärd (enligt läkarens kliniska bedömning).
8. Instabil, dålig hälsa; anfallsstörning som inte svarar på behandling eller inte har stabil behandling eller komplex typ; eller andra hälsotillstånd som avsevärt skulle öka deras risk för negativa effekter (enligt läkarens kliniska bedömning) inklusive aktiv malignitet eller infektion.
9. Nyligen genomförda eller planerade operationer.
10. Ulcerös kolit, Crohns sjukdom, diagnosticerad celiaki, eosinofil gastroenterit eller liknande tillstånd.
11. Aktuellt deltagande i andra kliniska prövningar.

12. Kvinnor som är gravida eller som riskerar att bli gravida och sexuellt aktiva med en manlig partner utan effektiv preventivmedel. Vi kommer att genomföra ett graviditetstest på alla kvinnliga deltagare 12 år och äldre som en del av screeningen och vid varje kliniskt besök.

    a. Hanar som är sexuellt aktiva med en kvinnlig partner utan mycket effektiv preventivmedel (spiral eller preventivhormoner).

13. Allergi eller intolerans mot studiemedicinerna: vankomycin, Miralax, mjölkpulver med soja- och chokladsmak (som ingår i MTP-101P), eller antacida. Personer med känd allergi eller intolerans mot mjölk, soja eller choklad kommer att uteslutas från studien och kommer inte att delta i toleranstestet.
14. Kliniskt signifikanta avvikelser vid baslinjen på blodsäkerhetstester: Omfattande metabolisk panel och komplett blodräkning med differential. Om det finns ett kliniskt signifikant resultat kan ett andra test användas för att bekräfta resultatet efter läkarens gottfinnande.
15. Psykotropisk medicin daglig användning - Aktuell eller inom 2 månader före behandling - som är kända för att störa mag-tarmfunktionen.
16. Bevis på betydande försämring av immunförsvaret eller att ta mediciner som kan äventyra immunförsvaret och därmed öka risken om de utsätts för flera läkemedelsresistenta bakterier.
17. Avsevärt minskad njurfunktion, vilket framgår av uppskattad glomerulär filtrationshastighet på <60 ml/min/1,73 m2. Detta rapporteras normalt inte för barn på standardlaboratoriemetaboliska paneler, så i dessa fall kommer vi att använda National Kidney Foundations Pediatric GFR Calculator för att beräkna pediatrisk GFR baserat på ålder/längd, BUN och serumkreatinin från vår standard CMP (National Kidney) Foundation Inc., n.d.). Denna kalkylator använder den kreatininbaserade "Bedside Schwartz"-ekvationen (2009) som verkar vara den mest använda beräkningen för detta ändamål.
18. Deltagare som ammar.

Skälet för uteslutningar 1-2 är att de stör tarmfloran. Skälet för uteslutningar 3-4 är att dessa individer troligen är mindre benägna att svara på den föreslagna behandlingen.

Skälet för undantag 5-9 är att dessa individer löper högre risk för säkerhetsproblem med MTT.

Skälet för uteslutning 10 är att inkludering av personer med dessa GI-tillstånd skulle komplicera analysen av studieresultaten.

Skälet för uteslutning 11 är att deltagande i andra försök skulle störa resultaten av denna.

Skälet för uteslutning 12 är att undvika risker för foster. Skälet för uteslutning 13 är att undvika kända allergiska reaktioner på studieläkemedel.