Thérapie de transplantation de microbiote pour les enfants atteints à la fois de troubles du spectre autistique et de troubles gastro-intestinaux

Critère d'intégration:

1. Enfant âgé de 4 à < 18 ans. C'est 1 an de moins que notre précédente étude sur le MTT chez les enfants atteints de TSA (IND 19048, protocole 2), car les effets indésirables étaient minimes dans cette étude et une intervention plus précoce pourrait être plus bénéfique.
2. Diagnostic de l'autisme selon l'échelle d'évaluation de l'autisme chez l'enfant 2 (CARS-2) et soit l'entretien de diagnostic de l'autisme révisé (ADI-R), soit le programme d'observation du diagnostic de l'autisme 2 (ADOS 2).
3. Trouble gastro-intestinal tel que défini ci-dessous qui dure depuis au moins 1 an.
4. Aucun changement dans les médicaments, suppléments, régime alimentaire, thérapies ou éducation dans les 2 mois précédant le début du traitement, et aucune intention de les modifier pendant l'essai clinique.
5. Bonne santé physique générale en dehors des problèmes gastro-intestinaux.
6. Au moins deux essais antérieurs de traitements gastro-intestinaux « standards » qui n'ont pas atténué les symptômes gastro-intestinaux (constipation, diarrhée, ballonnements, gaz, reflux et/ou douleurs abdominales). Les traitements standard comprennent des laxatifs, des émollients fécaux, des lavements, des suppositoires ou des médicaments similaires.

Critère d'exclusion:

1. Antibiotiques 3 mois avant le traitement (ne s'applique pas aux antibiotiques topiques).
2. Probiotiques dans les 2 mois précédant le traitement ou transplantation fécale au cours des 12 mois précédents. Les aliments contenant naturellement des probiotiques comme le yaourt sont autorisés.
3. Trouble monogénique (X fragile, etc.).
4. Malformation cérébrale majeure.
5. Alimentation par sonde.
6. Problèmes gastro-intestinaux graves actuels nécessitant un traitement immédiat (mettant la vie en danger).
7. Grave insuffisance pondérale/malnutrition (selon le jugement clinique du médecin).
8. Instable, mauvaise santé ; trouble épileptique qui ne répond pas au traitement ou ne bénéficie pas d'une prise en charge stable ou de type complexe ; ou d'autres problèmes de santé qui augmenteraient considérablement leur risque d'effets indésirables (selon le jugement clinique du médecin), y compris une tumeur maligne active ou une infection.
9. Chirurgies récentes ou programmées.
10. Colite ulcéreuse, maladie de Crohn, maladie cœliaque diagnostiquée, gastroentérite à éosinophiles ou affections similaires.
11. Participation actuelle à d'autres essais cliniques.

12. Femmes enceintes ou à risque de grossesse et sexuellement actives avec un partenaire masculin sans méthode contraceptive efficace. Nous effectuerons un test de grossesse sur toutes les participantes de 12 ans et plus dans le cadre du dépistage et à chaque visite clinique.

    un. Hommes sexuellement actifs avec une partenaire féminine sans contraception très efficace (DIU ou hormones contraceptives).

13. Allergie ou intolérance aux médicaments de l'étude : vancomycine, Miralax, lait en poudre aux arômes de soja et de chocolat (qui sont inclus dans le MTP-101P) ou l'antiacide. Les personnes présentant une allergie ou une intolérance connue au lait, au soja ou au chocolat seront exclues de l'étude et ne participeront pas au test de tolérance.
14. Anomalies cliniquement significatives au départ lors des tests de sécurité sanguine : panel métabolique complet et formule sanguine complète avec différentiel. S'il y a un résultat cliniquement significatif, un deuxième test peut être utilisé pour confirmer ce résultat, à la discrétion du médecin.
15. Médicaments psychotropes pris quotidiennement - en cours ou dans les 2 mois précédant le traitement - connus pour interférer avec la fonction gastro-intestinale.
16. Preuve d'une déficience significative du système immunitaire ou de la prise de médicaments pouvant compromettre le système immunitaire et ainsi augmenter le risque en cas d'exposition à des bactéries multirésistantes.
17. Fonction rénale considérablement diminuée, comme en témoigne un débit de filtration glomérulaire estimé <60 mL/min/1,73 m2. Ceci n'est normalement pas signalé pour les enfants sur des panels métaboliques de laboratoire standard, donc dans ces cas, nous utiliserons le calculateur de DFG pédiatrique de la National Kidney Foundations pour calculer le DFG pédiatrique en fonction de l'âge/de la taille, du BUN et de la créatinine sérique de notre CMP standard (National Kidney Foundation Inc., s.d.). Ce calculateur utilise l'équation « Bedside Schwartz » basée sur la créatinine (2009) qui semble être le calcul le plus couramment utilisé à cette fin.
18. Les participantes qui allaitent.

La raison des exclusions 1 et 2 est qu’elles interfèrent avec la flore intestinale. La justification des exclusions 3 et 4 est que ces personnes sont probablement moins susceptibles de répondre au traitement proposé.

La justification des exclusions 5 à 9 est que ces personnes courent un risque plus élevé de problèmes de sécurité avec le MTT.

La justification de l'exclusion 10 est que l'inclusion des personnes atteintes de ces affections gastro-intestinales compliquerait l'analyse des résultats de l'étude.

La raison de l'exclusion 11 est que la participation à d'autres essais interférerait avec les résultats de celui-ci.

La raison de l'exclusion 12 est d'éviter tout risque pour les fœtus. La justification de l'exclusion 13 est d'éviter les réactions allergiques connues aux médicaments à l'étude.