Terapia de trasplante de microbiota para niños con trastornos del espectro autista y trastornos gastrointestinales

Criterios de inclusión:

1. Niño de 4 a < 18 años. Esto es 1 año más joven que nuestro estudio anterior de MTT para niños con TEA (IND 19048, protocolo 2), porque hubo efectos adversos mínimos en ese estudio y una intervención más temprana puede ser más beneficiosa.
2. Diagnóstico de autismo según la Escala de calificación de autismo infantil 2 (CARS-2) y la Entrevista de diagnóstico de autismo revisada (ADI-R) o el Programa de observación de diagnóstico de autismo 2 (ADOS 2).
3. Trastorno gastrointestinal como se define a continuación que haya durado al menos 1 año.
4. No cambios en medicamentos, suplementos, dieta, terapias o educación en los 2 meses previos al inicio del tratamiento, y ninguna intención de cambiarlos durante el ensayo clínico.
5. Buen estado de salud físico en general, salvo problemas gastrointestinales.
6. Al menos dos ensayos previos de tratamientos gastrointestinales de "atención estándar" que no aliviaron los síntomas gastrointestinales (estreñimiento, diarrea, distensión abdominal, gases, reflujo y/o dolor abdominal). Los tratamientos estándar de atención incluyen laxantes, ablandadores de heces, enemas, supositorios o medicamentos similares.

Criterio de exclusión:

1. Antibióticos en los 3 meses previos al tratamiento (no aplica para antibióticos tópicos).
2. Probióticos en los 2 meses previos al tratamiento, o trasplante fecal en los 12 meses previos. Se permiten alimentos que contengan probióticos de forma natural, como el yogur.
3. Trastorno de un solo gen (X frágil, etc.).
4. Malformación cerebral importante.
5. Alimentación por sonda.
6. Problemas gastrointestinales graves actuales que requieren tratamiento inmediato (que ponen en peligro la vida).
7. Gravemente bajo peso/desnutrición (según criterio clínico del médico).
8. Salud inestable y deficiente; trastorno convulsivo que no responde al tratamiento o que no recibe un tratamiento estable o de tipo complejo; u otras condiciones de salud que aumentarían significativamente su riesgo de efectos adversos (según el criterio clínico del médico), incluida la malignidad activa o la infección.
9. Cirugías recientes o programadas.
10. Colitis ulcerosa, enfermedad de Crohn, enfermedad celíaca diagnosticada, gastroenteritis eosinofílica o afecciones similares.
11. Participación actual en otros ensayos clínicos.

12. Mujeres que están embarazadas o que corren riesgo de quedar embarazadas y son sexualmente activas con una pareja masculina sin un método anticonceptivo eficaz. Realizaremos una prueba de embarazo a todas las participantes femeninas de 12 años o más como parte del cribado y en cada visita clínica.

    a. Hombres que son sexualmente activos con una pareja femenina sin un método anticonceptivo altamente eficaz (DIU u hormonas anticonceptivas).

13. Alergia o intolerancia a los medicamentos del estudio: vancomicina, Miralax, leche en polvo con sabor a soja y chocolate (que se incluyen en MTP-101P) o al antiácido. Las personas con alergia o intolerancia conocida a la leche, la soja o el chocolate serán excluidas del estudio y no participarán en la prueba de tolerancia.
14. Anomalías clínicamente significativas al inicio del estudio en pruebas de seguridad sanguínea: Panel Metabólico Integral y Hemograma Completo con Diferencial. Si hay un resultado clínicamente significativo, se puede utilizar una segunda prueba para confirmar ese resultado a discreción del médico.
15. Medicamentos psicotrópicos de uso diario, actuales o en los 2 meses anteriores al tratamiento, que se sabe que interfieren en la función gastrointestinal.
16. Evidencia de deterioro significativo del sistema inmunológico o toma de medicamentos que pueden comprometer el sistema inmunológico y, por lo tanto, aumentar el riesgo si se exponen a bacterias resistentes a múltiples medicamentos.
17. Función renal sustancialmente disminuida, como lo demuestra la tasa de filtración glomerular estimada de <60 ml/min/1,73 m2. Esto normalmente no se informa para niños en paneles metabólicos de laboratorio estándar, por lo que en esos casos usaremos la Calculadora de TFG pediátrica de la National Kidney Foundations para calcular la TFG pediátrica en función de la edad/altura, el BUN y la creatinina sérica de nuestro CMP estándar (National Kidney Foundation). Foundation Inc., sin fecha). Esta calculadora utiliza la ecuación "Bedside Schwartz" (2009) basada en creatinina que parece ser el cálculo más utilizado para este propósito.
18. Participantes que están amamantando.

La razón de las exclusiones 1 y 2 es que interfieren con la flora intestinal. El fundamento de las exclusiones 3 y 4 es que es probable que esos individuos tengan menos probabilidades de responder al tratamiento propuesto.

El fundamento de las exclusiones 5 a 9 es que esas personas tienen un mayor riesgo de sufrir problemas de seguridad con MTT.

La razón de la exclusión 10 es que la inclusión de personas con estas afecciones gastrointestinales complicaría el análisis de los resultados del estudio.

La razón para la exclusión 11 es que la participación en otros ensayos interferiría con los resultados de éste.

El motivo de la exclusión 12 es evitar riesgos para los fetos. El motivo de la exclusión 13 es evitar reacciones alérgicas conocidas a los medicamentos del estudio.