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当代骨髓纤维化患者的临床流行病学。 (ERNEST-3)

2026年7月8日 更新者：FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

当代骨髓纤维化患者的临床流行病学 (ERNEST-3)：欧洲白血病网 (ELN) 观察性研究

多中心回顾性和前瞻性欧洲观察研究。 在每个研究中心，2018年1月1日至2027年12月31日期间所有连续2016年或2022年世界卫生组织（WHO）确诊为骨髓纤维化（MF）的患者都将被纳入该研究。 每年的后续更新将安排到 2028 年 12 月 31 日数据收集结束或最后一次可用的患者就诊为止，以先到者为准。 将确保从最后一位入组患者起至少进行一年的随访。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

骨髓增生性肿瘤 (MPN) 是一种罕见的骨髓疾病，其特征是造血细胞谱系的克隆性增殖，包括真性红细胞增多症 (PV)、原发性血小板增多症 (ET) 和骨髓纤维化 (MF)。 MF 的预后较差，主要死亡原因包括急性白血病转化、合并症和血细胞减少的后果。 MF 的特点是进行性贫血、骨髓纤维化和髓外造血伴脾肿大。 此外，这种疾病还伴有严重的症状负担，包括盗汗、发烧、骨痛、体重减轻以及生活质量恶化。

2013 年初，欧洲骨髓增生性肿瘤登记处 (ERNEST) 观察性研究启动，并得到了欧洲多个血液中心 IRB 的批准。 该研究重点关注明显的原发性（PMF）和继发性骨髓纤维化（SMF；即原发性血小板增多症后骨髓纤维化（ET 后 MF）和红细胞增多症后（PV 后 MF）），旨在描述大量骨髓纤维化的临床流行病学。临床实践中观察到的患者。 这项研究是合理的，因为 MPN 的病理生理学和临床知识正在迅速发展，促使修订诊断标准、预后和治疗建议。

ERNEST 回顾性纳入了 1292 名患者，其中所提出的预后模型被证实可以在临床实践中区分治疗，而 ERNEST-2 报告了在中位随访 5.4 年期间在其中 1010 名病例中观察到的关键事件的结果。4,5 这两项研究于 2022 年 12 月结束。

在过去的十年中，新的诊断和预后发现不断积累，并且基于多项新临床试验结果的新批准药物的可用性影响了现实临床实践中的治疗决策。 因此，目前的 ERNEST-3 对 MF 患者的大型多中心病例系列继续进行观察性研究是及时的，并且可能会完善临床试验的结果。

这项观察性回顾性/前瞻性研究的目的是获得有关 MF 相关血细胞减少的信息，这对当代 MF 患者来说是一个重大挑战。 目前，针对血细胞减少性 MF 治疗的药物很少，包括免疫调节药物、低甲基化药物和 JAK 抑制剂（如 momelotinib 和 pacritinib），并且开发专门针对该患者群体的新药物的需求仍未得到满足。 因此，这项研究可以提供这些患者的数据，重点关注临床状况、生活质量、合并症和一段时间内的治疗结果。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

617

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 亚美尼亚
      • Yerevan、亚美尼亚
        • 招聘中
        • Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Maria Badikyan, MD
  • 德国
      • Halle、德国
        • 尚未招聘
        • University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Haifa Kathrin Al-Ali, MD
      • Hanover、德国
      • Minden、德国
        • 招聘中
        • University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Martin Griesshammer, MD
  • 意大利
      • Alessandria、意大利、15121
        • 招聘中
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
        • 首席研究员：
          • Monia Marchetti
        • 接触：
      • Bergamo、意大利
        • 招聘中
        • ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Federico Lussana, MD
      • Bologna、意大利
        • 招聘中
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
        • 首席研究员：
          • Francesca Palandri, MD
        • 接触：
      • Catania、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
        • 首席研究员：
          • Giuseppe Palumbo, MD
      • Florence、意大利
        • 招聘中
        • AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alessandro M Vannucchi, MD
        • 副研究员：
          • Paola Guglielmelli, MD
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Daniele Sannipoli, MD
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alessandra Iurlo, MD
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Marianna Caramella, MD
      • Monza、意大利
        • 招聘中
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Elena Elli, MD
      • Naples、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
        • 首席研究员：
          • Fabrizio Pane, MD
        • 接触：
        • 接触：
      • Novara、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Andrea Patriarca, MD
      • Pavia、意大利
        • 招聘中
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Elisa Rumi, MD
      • Roma、意大利
      • Roma、意大利
        • 招聘中
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Massimo Breccia, MD
      • Torino、意大利、10126
        • 尚未招聘
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Giulia Benevolo, Dr
      • Tricase、意大利
        • 尚未招聘
        • Ospedale Cardinale G. Panico
        • 首席研究员：
          • Anna Mele, MD
      • Verona、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Massimiliano Bonifacio, MD
      • Vicenza、意大利
  • 波兰
      • Krakow、波兰
        • 招聘中
        • Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Weronika Lebowa, MD
      • Wroclaw、波兰
        • 招聘中
        • Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Marta Sobas, MD
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚
        • 招聘中
        • Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Daniel Coriu
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alberto Alvarez-Larran, MD
      • Madrid、西班牙

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

2018 年 1 月 1 日至 2027 年 12 月 31 日期间经 2016 年或 2022 年 WHO 确诊为 MF 的患者将被纳入该研究。

原发性和继发性 ET 和 PV 骨髓纤维化患者，注释遗传和组织学特征，与基线（即 MF 诊断时）或治疗相关的血细胞减少症（即表现为贫血、血小板减少症的血细胞计数减少）的存在相关和/或中性粒细胞减少症）。

描述

纳入标准：

  • 根据 2018 年 1 月 1 日至 2027 年 12 月 31 日确定的 2016 年或 2022 年 WHO 标准诊断原发性骨髓纤维化 (PMF) 或继发性（即 ET/PV MF 后）骨髓纤维化
  • 年龄≥18岁
  • 根据现行的欧洲通用数据保护条例 (GDPR) 指令，在适用的情况下签署知情同意书

排除标准：

  • 早期/纤维化前期原发性骨髓纤维化的诊断
  • 同时参与 MF 介入临床试验

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据诊断时血细胞减少的存在情况确定的总生存期
大体时间：基线诊断时
通过临床实践中通常填写的医疗健康记录获得
基线诊断时

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血细胞减少的频率和类型
大体时间：处于基线； 1年随访。
通过临床实践中通常填写的医疗健康记录获得
处于基线； 1年随访。
治疗反应和持续时间（根据修改后的 IWG-MRT 和 ELN 2013 标准，总体以及血细胞减少的存在
大体时间：处于基线； 1年随访。
通过临床实践中通常填写的医疗健康记录获得
处于基线； 1年随访。
主要心血管事件（血栓和出血）的总体发生率以及血细胞减少的存在和接受的治疗
大体时间：处于基线； 1年随访。
通过临床实践中通常填写的医疗健康记录获得
处于基线； 1年随访。
疾病进展的总体发生率（MF 加速期、MF 急变期/急性髓性白血病 (AML)），按血细胞减少的存在情况和接受的治疗分类
大体时间：处于基线； 1年随访。
通过临床实践中通常填写的医疗健康记录获得
处于基线； 1年随访。
继发性肿瘤的总体发病率，按部位、血细胞减少的存在和接受的治疗
大体时间：处于基线； 1年随访。
通过临床实践中通常填写的医疗健康记录获得
处于基线； 1年随访。
感染的总体发生率、血细胞减少的存在情况以及接受的治疗
大体时间：处于基线； 1年随访。
通过临床实践中通常填写的医疗健康记录获得
处于基线； 1年随访。
按类型、严重程度和接受的治疗划分的总体不良事件 (AE) 发生率
大体时间：处于基线； 1年随访。
通过临床实践中通常填写的医疗健康记录获得
处于基线； 1年随访。
按原因、血细胞减少情况和接受的治疗划分的总体死亡发生率
大体时间：处于基线； 1年随访。
通过临床实践中通常填写的医疗健康记录获得
处于基线； 1年随访。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

合作者

GlaxoSmithKline

调查人员

  • 研究主任：TIZIANO BARBUI, MD、FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年10月14日

初级完成 (估计的)

2028年12月31日

研究完成 (估计的)

2028年12月31日

研究注册日期

首次提交

2024年7月19日

首先提交符合 QC 标准的

2024年7月30日

首次发布 (实际的)

2024年8月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月8日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ERNEST-3

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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