Kliininen epidemiologia nykyajan potilailla, joilla on myelofibroosi. (ERNEST-3)
Kliininen epidemiologia nykyajan myelofibroosipotilailla (ERNEST-3): European LeukemiaNet (ELN) -havaintotutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Myeloproliferatiiviset kasvaimet (MPN:t) ovat harvinaisia luuydinsairauksia, joille on tunnusomaista hematopoieettisten solulinjojen klooninen lisääntyminen, ja niihin kuuluvat polycythemia vera (PV), essentiaalinen trombosytemia (ET) ja myelofibroosi (MF). MF:n ennuste on huonompi, ja pääasialliset kuolinsyyt, mukaan lukien akuutti leukemiatransformaatio, samanaikaiset sairaudet ja sytopenian seuraukset. MF:lle on ominaista etenevä anemia, luuytimen fibroosi ja ekstramedullaarinen hematopoieesi ja splenomegalia. Lisäksi sairauteen liittyy raskas oiretaakka, mukaan lukien yöhikoilu, kuume, luukipu ja laihtuminen ja elämänlaadun heikkeneminen.
Vuoden 2013 alussa käynnistettiin European Registry for Myeloproliferative Neoplasms (ERNEST) -havaintotutkimus, jonka useat Euroopan hematologisten keskusten IRB:t hyväksyivät. Tutkimus keskittyi avoimeen primaariseen (PMF) ja sekundaariseen myelofibroosiin (SMF; eli post-Essential Thrombocythemia myelofibroosi (post-ET MF) ja post-polycythemia (post-PV MF)), ja sen tavoitteena oli kuvata laajan sarjan kliinistä epidemiologiaa. kliinisessä käytännössä havaittuja potilaita. Tämä tutkimus oli perusteltua, koska sekä patofysiologisen että kliinisen tietämyksen maisema MPN:issä kehittyi nopeasti, mikä johti tarkistamaan diagnostisia kriteerejä, ennusteita ja hoitosuosituksia.
ERNEST otettiin retrospektiivisesti mukaan 1 292 potilasta, joille ehdotetut ennustemallit vahvistettiin erottavan hoidot kliinisessä käytännössä, kun taas ERNEST-2 raportoi tulokset kriittisistä tapahtumista, jotka havaittiin 1010 näistä tapauksista 5,4 vuoden mediaaniseurantajakson aikana.4,5 Molemmat tutkimukset päättyivät joulukuussa 2022.
Viimeisen vuosikymmenen aikana on kertynyt uusia diagnostisia ja prognostisia löydöksiä ja uusien hyväksyttyjen lääkkeiden saatavuus useiden uusien kliinisten tutkimusten tuloksiin on vaikuttanut hoidon päätöksentekoon todellisessa kliinisessä käytännössä. Siksi havainnointitutkimusten jatkaminen nykyisessä ERNEST-3:ssa suurilla monikeskustapaussarjoilla MF-potilailla on oikea-aikaista ja saattaa tarkentaa kliinisten tutkimusten tuloksia.
Tämän tutkimuksen havainnollisen retrospektiivisen/prospektiivisen tutkimuksen tarkoituksena on saada tietoa MF:ään liittyvistä sytopenioista, jotka ovat merkittävä haaste nykyaikaisille MF-potilaille. Tällä hetkellä on olemassa vain vähän sytopeenisen MF:n hoitoon tarkoitettuja aineita, mukaan lukien immunomoduloivat lääkkeet, hypometyloivat aineet ja JAK-estäjät, kuten momelotinibi ja pakritinibi, ja uusien, erityisesti tälle potilaspopulaatiolle räätälöityjen aineiden kehittäminen on edelleen tyydyttämätön tarve. Tästä syystä tämä tutkimus voi tarjota tietoja näistä potilaista, keskittyen kliiniseen tilaan, elämänlaatuun, liitännäissairauksiin ja hoitotuloksiin ajan mittaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: FENILI
- Sähköposti: sperimentazioni@fondazionefrom.it
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: TIZIANO BARBUI, MD
- Puhelinnumero: 0352675134
- Sähköposti: tbarbui@fondazionefrom.it
Opiskelupaikat
-
-
-
Yerevan, Armenia
- Rekrytointi
- Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: badikyanmaria@gmail.com
-
Päätutkija:
- Maria Badikyan, MD
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Rekrytointi
- Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: AALVAR@clinic.cat
-
Päätutkija:
- Alberto Alvarez-Larran, MD
-
Madrid, Espanja
- Rekrytointi
- Hematology and Hemotherapy Department, 12 de Octubre University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: gonzalo.carreno.gomeztarragona@gmail.com
-
Päätutkija:
- Gonzalo Carreno Gomez-Tarragona, MD
-
-
-
-
-
Alessandria, Italia, 15121
- Rekrytointi
- A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
-
Päätutkija:
- Monia Marchetti
-
Ottaa yhteyttä:
- Monia Marchetti
- Sähköposti: monia.marchetti@ospedale.al.it
-
Bergamo, Italia
- Rekrytointi
- ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria Luisa Ferrari
- Sähköposti: mlferrari@fondazionefrom.it
-
Päätutkija:
- Federico Lussana, MD
-
Bologna, Italia
- Rekrytointi
- Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
-
Päätutkija:
- Francesca Palandri, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Valerio Michelucci
- Sähköposti: valeria.michelucci@studio.unibo.it
-
Catania, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
-
Päätutkija:
- Giuseppe Palumbo, MD
-
Florence, Italia
- Rekrytointi
- AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
-
Ottaa yhteyttä:
- Chiara Paoli
- Sähköposti: chiara.paoli@unifi.it
-
Päätutkija:
- Alessandro M Vannucchi, MD
-
Alatutkija:
- Paola Guglielmelli, MD
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
-
Ottaa yhteyttä:
- Antonella Danese
- Sähköposti: danese.antonella@hsr.it
-
Päätutkija:
- Daniele Sannipoli, MD
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
-
Ottaa yhteyttä:
- Silvia Artuso
- Sähköposti: silvia.artuso@policlinico.mi.it
-
Päätutkija:
- Alessandra Iurlo, MD
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
-
Ottaa yhteyttä:
- Mattia La Monica
- Sähköposti: mattia.lamonica@ospedaleniguarda.it
-
Päätutkija:
- Marianna Caramella, MD
-
Monza, Italia
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Ottaa yhteyttä:
- Alessia Picozzi
- Sähköposti: alessia.picozzihsg@gmail.com
-
Päätutkija:
- Elena Elli, MD
-
Naples, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
-
Päätutkija:
- Fabrizio Pane, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: novypugliese@yahoo.it
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: giadamc@gmail.com
-
Novara, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
-
Ottaa yhteyttä:
- Clara Deambrogi
- Sähköposti: clara.deambrogi@med.uniupo.it
-
Päätutkija:
- Andrea Patriarca, MD
-
Pavia, Italia
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: cto-oh@smatteo.pv.it
-
Päätutkija:
- Elisa Rumi, MD
-
Roma, Italia
- Rekrytointi
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
-
Päätutkija:
- Valerio De Stefano, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: giulia.desantis@policlinicogemelli.it
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: denise.soldati@policlinicogemelli.it
-
Roma, Italia
- Rekrytointi
- Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
-
Ottaa yhteyttä:
- Antonella Mosca
- Sähköposti: a.mosca@bce.uniroma1.it
-
Päätutkija:
- Massimo Breccia, MD
-
Torino, Italia, 10126
- Ei vielä rekrytointia
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
-
Ottaa yhteyttä:
- Francesca Pirillo
- Sähköposti: francescapirillo.ospedale@gmail.com
-
Päätutkija:
- Giulia Benevolo, Dr
-
Tricase, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Ospedale Cardinale G. Panico
-
Päätutkija:
- Anna Mele, MD
-
Verona, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: massimiliano.bonifacio@univr.it
-
Päätutkija:
- Massimiliano Bonifacio, MD
-
Vicenza, Italia
- Rekrytointi
- Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo, Divisione di Ematologia
-
Päätutkija:
- Giuseppe Carli, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: studiclinici.ematologia@aulss8.veneto.it
-
-
-
-
-
Krakow, Puola
- Rekrytointi
- Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: weronika.lebowa@doctoral.uj.edu.pl
-
Päätutkija:
- Weronika Lebowa, MD
-
Wroclaw, Puola
- Rekrytointi
- Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: marta.sobas@gmail.com
-
Päätutkija:
- Marta Sobas, MD
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Rekrytointi
- Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: daniel_coriu@yahoo.com
-
Päätutkija:
- Daniel Coriu
-
-
-
-
-
Halle, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: haifa.al-ali@uk-halle.de
-
Päätutkija:
- Haifa Kathrin Al-Ali, MD
-
Hanover, Saksa
- Rekrytointi
- University Medicine Hannover
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: florian.heidel@uni-greifswald.de
-
Päätutkija:
- Florian Heidel, MD
-
Minden, Saksa
- Rekrytointi
- University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: martin.griesshammer@muehlenkreiskliniken.de
-
Päätutkija:
- Martin Griesshammer, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Tutkimukseen otetaan potilaat, joilla on vuoden 2016 tai 2022 WHO:n vahvistama MF-diagnoosi 1.1.2018–31.12.2027.
Potilaat, joilla on primaarinen ja sekundaarinen ET- ja PV-myelofibroosi, joihin on merkitty geneettiset ja histologiset ominaisuudet suhteessa lähtötilanteeseen (eli MF-diagnoosin yhteydessä) tai hoitoon liittyviin sytopenioihin (eli verisolujen määrän vähenemiseen, joka ilmenee anemiana, trombosytopeniana ja/tai neutropenia).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Primaarisen myelofibroosin (PMF) tai sekundaarisen (eli ET/PV MF:n jälkeisen) myelofibroosin diagnoosi 2016- tai 2022-WHO-kriteerien mukaan 1.1.2018-31.12.2027 välisenä aikana
- Ikä ≥ 18 vuotta
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus soveltuvin osin nykyisten Euroopan yleisen tietosuoja-asetuksen (GDPR) direktiivien mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Varhaisen/prefibroottisen primaarisen myelofibroosin diagnoosi
- Samanaikainen osallistuminen kliinisiin interventiotutkimuksiin MF:ssä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaiseloonjääminen sytopenioiden esiintymisen mukaan diagnoosin yhteydessä
Aikaikkuna: Diagnoosin yhteydessä perustilanteen aikana
|
Saatu lääkärintodistusten perusteella, jotka tavallisesti täytetään kliinisessä käytännössä
|
Diagnoosin yhteydessä perustilanteen aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sytopenioiden esiintymistiheys ja tyypit
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
Saatu lääkärintodistusten perusteella, jotka tavallisesti täytetään kliinisessä käytännössä
|
Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
|
Hoidon vaste ja kesto (muutetun IWG-MRT- ja ELN 2013 -kriteerien mukaan, kokonaisuutena ja sytopenioiden mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
Saatu lääkärintodistusten perusteella, jotka tavallisesti täytetään kliinisessä käytännössä
|
Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
|
Merkittävien CV-tapahtumien (tromboosi ja verenvuoto) ilmaantuvuus, yleinen ja sytopenioiden esiintyminen ja saadut hoidot
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
Saatu lääkärintodistusten perusteella, jotka tavallisesti täytetään kliinisessä käytännössä
|
Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
|
Taudin etenemisen ilmaantuvuus (MF-kiihtyvä vaihe, MF-blastivaihe / akuutti myelooinen leukemia (AML)), yleinen ja sytopenioiden esiintyminen ja hoidot
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
Saatu lääkärintodistusten perusteella, jotka tavallisesti täytetään kliinisessä käytännössä
|
Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
|
Sekundaarisen neoplasian ilmaantuvuus kokonaisuudessaan, paikan mukaan ja sytopenioiden ja saatujen hoitojen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
Saatu lääkärintodistusten perusteella, jotka tavallisesti täytetään kliinisessä käytännössä
|
Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
|
Infektioiden yleisyys ja sytopenioiden esiintyminen ja saadut hoidot
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
Saatu lääkärintodistusten perusteella, jotka tavallisesti täytetään kliinisessä käytännössä
|
Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
|
Kiinnostavien haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus yleisesti, tyypin, vaikeusasteen ja saatujen hoitojen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
Saatu lääkärintodistusten perusteella, jotka tavallisesti täytetään kliinisessä käytännössä
|
Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
|
Kuolemien ilmaantuvuus, yleinen syy, sytopenioiden esiintyminen ja saadut hoidot
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
Saatu lääkärintodistusten perusteella, jotka tavallisesti täytetään kliinisessä käytännössä
|
Lähtötilanteessa; 1 vuoden seuranta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ERNEST-3
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .