Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische epidemiologie bij hedendaagse patiënten met myelofibrose. (ERNEST-3)

8 juli 2026 bijgewerkt door: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Klinische epidemiologie bij hedendaagse patiënten met myelofibrose (ERNEST-3): een observationeel onderzoek van het European LeukemiaNet (ELN)

Multicenter retrospectief en prospectief Europees observationeel onderzoek. Op elke locatie zullen alle opeenvolgende patiënten met een door de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) bevestigde diagnose van myelofibrose (MF) uit 2016 of 2022, vastgesteld tussen 01/01/2018 en 31/12/2027, in het onderzoek worden opgenomen. Jaarlijkse follow-up-updates worden gepland tot het einde van de gegevensverzameling op 31/12/2028 of tot het laatst beschikbare patiëntenbezoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Er wordt verzekerd dat er minimaal 1 jaar follow-up plaatsvindt vanaf de laatste ingeschreven patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Myelofibrose

Gedetailleerde beschrijving

Myeloproliferatieve neoplasmata (MPN's) zijn zeldzame beenmergaandoeningen die worden gekenmerkt door klonale proliferatie van hematopoëtische cellijnen, en omvatten polycythaemia vera (PV), essentiële trombocytemie (ET) en myelofibrose (MF). MF heeft een slechtere prognose, met als belangrijkste doodsoorzaken onder meer transformatie van acute leukemie, comorbide aandoeningen en gevolgen van cytopenie. MF wordt gekenmerkt door progressieve anemie, beenmergfibrose en extramedullaire hematopoëse met splenomegalie. Bovendien gaat de ziekte gepaard met een zware symptoomlast, waaronder nachtelijk zweten, koorts, botpijn en gewichtsverlies, waardoor de kwaliteit van leven verslechtert.

Begin 2013 werd de observationele studie van het European Registry for Myeloproliferative Neoplasms (ERNEST) gelanceerd en goedgekeurd door verschillende IRB's van Europese hematologische centra. De studie concentreerde zich op openlijke primaire (PMF) en secundaire myelofibrose (SMF; dat wil zeggen post-essentiële trombocytose-myelofibrose (post-ET MF) en post-polycytemie (post-PV MF)) en was gericht op het beschrijven van de klinische epidemiologie van grote series van patiënten die in de klinische praktijk worden geobserveerd. Dit onderzoek was gerechtvaardigd omdat het landschap van zowel pathofysiologische als klinische kennis in MPN's snel evolueerde, wat aanleiding gaf tot herziening van diagnostische criteria, prognoses en therapieaanbevelingen.

ERNEST heeft met terugwerkende kracht 1292 patiënten geïncludeerd bij wie werd bevestigd dat de voorgestelde prognostische modellen onderscheid maken tussen behandelingen in de klinische praktijk, terwijl ERNEST-2 resultaten rapporteerde over kritieke gebeurtenissen die in 1010 van deze gevallen werden waargenomen tijdens een mediane follow-upperiode van 5,4 jaar.4,5 De twee onderzoeken zijn in december 2022 gesloten.

In de afgelopen tien jaar zijn er nieuwe diagnostische en prognostische bevindingen verzameld en heeft de beschikbaarheid van nieuwe goedgekeurde geneesmiddelen, gebaseerd op de resultaten van verschillende nieuwe klinische onderzoeken, de therapiebeslissingen in de klinische praktijk beïnvloed. Daarom komt de voortzetting van observationele onderzoeken in de huidige ERNEST-3 naar grote multicentrische casusreeksen van patiënten met MF op het juiste moment en zou de resultaten van klinische onderzoeken kunnen verfijnen.

Het doel van deze observationele retrospectieve/prospectieve studie is om informatie te verkrijgen over MF-geassocieerde cytopenieën die een aanzienlijke uitdaging vormen bij de hedendaagse patiënten met MF. Momenteel zijn er weinig middelen gericht op de behandeling van cytopenische MF, waaronder immunomodulerende geneesmiddelen, hypomethylerende middelen en JAK-remmers zoals momelotinib en pacritinib, en de ontwikkeling van nieuwe middelen die specifiek op deze patiëntenpopulatie zijn afgestemd, blijft een onvervulde behoefte. Daarom kan deze studie gegevens over deze patiënten opleveren, waarbij de nadruk ligt op de klinische status, kwaliteit van leven, comorbiditeiten en behandelingsresultaten in de loop van de tijd.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

617

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: FENILI
E-mail: sperimentazioni@fondazionefrom.it

Studie Contact Back-up

Naam: TIZIANO BARBUI, MD
Telefoonnummer: 0352675134
E-mail: tbarbui@fondazionefrom.it

Studie Locaties

Armenië
- - Yerevan, Armenië
    - Werving
    - Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
    - Contact:
      
      E-mail: badikyanmaria@gmail.com
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Maria Badikyan, MD
Duitsland
- - Halle, Duitsland
    - Nog niet aan het werven
    - University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
    - Contact:
      
      E-mail: haifa.al-ali@uk-halle.de
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Haifa Kathrin Al-Ali, MD
  - Hanover, Duitsland
    - Werving
    - University Medicine Hannover
    - Contact:
      
      E-mail: florian.heidel@uni-greifswald.de
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Florian Heidel, MD
  - Minden, Duitsland
    - Werving
    - University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
    - Contact:
      
      E-mail: martin.griesshammer@muehlenkreiskliniken.de
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Martin Griesshammer, MD
Italië
- - Alessandria, Italië, 15121
    - Werving
    - A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Monia Marchetti
    - Contact:
      
      Monia Marchetti
      
      E-mail: monia.marchetti@ospedale.al.it
  - Bergamo, Italië
    - Werving
    - ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
    - Contact:
      
      Maria Luisa Ferrari
      
      E-mail: mlferrari@fondazionefrom.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Federico Lussana, MD
  - Bologna, Italië
    - Werving
    - Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Francesca Palandri, MD
    - Contact:
      
      Valerio Michelucci
      
      E-mail: valeria.michelucci@studio.unibo.it
  - Catania, Italië
    - Werving
    - Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Giuseppe Palumbo, MD
  - Florence, Italië
    - Werving
    - AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
    - Contact:
      
      Chiara Paoli
      
      E-mail: chiara.paoli@unifi.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Alessandro M Vannucchi, MD
    - Onderonderzoeker:
      
      Paola Guglielmelli, MD
  - Milan, Italië
    - Werving
    - Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
    - Contact:
      
      Antonella Danese
      
      E-mail: danese.antonella@hsr.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Daniele Sannipoli, MD
  - Milan, Italië
    - Werving
    - Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
    - Contact:
      
      Silvia Artuso
      
      E-mail: silvia.artuso@policlinico.mi.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Alessandra Iurlo, MD
  - Milan, Italië
    - Werving
    - ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
    - Contact:
      
      Mattia La Monica
      
      E-mail: mattia.lamonica@ospedaleniguarda.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Marianna Caramella, MD
  - Monza, Italië
    - Werving
    - Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    - Contact:
      
      Alessia Picozzi
      
      E-mail: alessia.picozzihsg@gmail.com
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Elena Elli, MD
  - Naples, Italië
    - Werving
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Fabrizio Pane, MD
    - Contact:
      
      E-mail: novypugliese@yahoo.it
    - Contact:
      
      E-mail: giadamc@gmail.com
  - Novara, Italië
    - Werving
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
    - Contact:
      
      Clara Deambrogi
      
      E-mail: clara.deambrogi@med.uniupo.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Andrea Patriarca, MD
  - Pavia, Italië
    - Werving
    - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
    - Contact:
      
      E-mail: cto-oh@smatteo.pv.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Elisa Rumi, MD
  - Roma, Italië
    - Werving
    - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Valerio De Stefano, MD
    - Contact:
      
      E-mail: giulia.desantis@policlinicogemelli.it
    - Contact:
      
      E-mail: denise.soldati@policlinicogemelli.it
  - Roma, Italië
    - Werving
    - Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
    - Contact:
      
      Antonella Mosca
      
      E-mail: a.mosca@bce.uniroma1.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Massimo Breccia, MD
  - Torino, Italië, 10126
    - Nog niet aan het werven
    - A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
    - Contact:
      
      Francesca Pirillo
      
      E-mail: francescapirillo.ospedale@gmail.com
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Giulia Benevolo, Dr
  - Tricase, Italië
    - Nog niet aan het werven
    - Ospedale Cardinale G. Panico
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Anna Mele, MD
  - Verona, Italië
    - Werving
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
    - Contact:
      
      E-mail: massimiliano.bonifacio@univr.it
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Massimiliano Bonifacio, MD
  - Vicenza, Italië
    - Werving
    - Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo, Divisione di Ematologia
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Giuseppe Carli, MD
    - Contact:
      
      E-mail: studiclinici.ematologia@aulss8.veneto.it
Polen
- - Krakow, Polen
    - Werving
    - Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
    - Contact:
      
      E-mail: weronika.lebowa@doctoral.uj.edu.pl
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Weronika Lebowa, MD
  - Wroclaw, Polen
    - Werving
    - Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
    - Contact:
      
      E-mail: marta.sobas@gmail.com
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Marta Sobas, MD
Roemenië
- - Bucharest, Roemenië
    - Werving
    - Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
    - Contact:
      
      E-mail: daniel_coriu@yahoo.com
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Daniel Coriu
Spanje
- - Barcelona, Spanje
    - Werving
    - Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
    - Contact:
      
      E-mail: AALVAR@clinic.cat
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Alberto Alvarez-Larran, MD
  - Madrid, Spanje
    - Werving
    - Hematology and Hemotherapy Department, 12 de Octubre University Hospital
    - Contact:
      
      E-mail: gonzalo.carreno.gomeztarragona@gmail.com
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Gonzalo Carreno Gomez-Tarragona, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met een door de WHO bevestigde diagnose van MF uit 2016 of 2022, vastgesteld tussen 01/01/2018 en 31/12/2027, zullen aan het onderzoek deelnemen.

Patiënten met primaire en secundaire myelofibrose, geannoteerd op genetische en histologische kenmerken, in relatie tot de aanwezigheid van cytopenieën bij aanvang (d.w.z. bij MF-diagnose) of behandelingsgerelateerde cytopenieën (d.w.z. een verminderd aantal bloedcellen dat zich manifesteert als bloedarmoede, trombocytopenie en/of neutropenie).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Diagnose van primaire myelofibrose (PMF) of secundaire (d.w.z. post-ET/PV MF) myelofibrose volgens de WHO-criteria van 2016 of 2022, vastgesteld tussen 01/01/2018 en 31/12/2027
Leeftijd ≥ 18 jaar
Ondertekende geïnformeerde toestemming, indien van toepassing, in overeenstemming met de huidige Europese richtlijnen van de Algemene Verordening Gegevensbescherming (AVG).

Uitsluitingscriteria:

Diagnose van vroege/prefibrotische primaire myelofibrose
Gelijktijdige deelname aan interventionele klinische onderzoeken bij MF

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Totale overleving volgens de aanwezigheid van cytopenieën bij diagnose Tijdsspanne: Bij diagnose tijdens de basislijn	Verkregen uit medische gezondheidsdossiers die normaal in de klinische praktijk worden ingevuld	Bij diagnose tijdens de basislijn

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Frequentie en soorten cytopenieën Tijdsspanne: Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.	Verkregen uit medische gezondheidsdossiers die normaal in de klinische praktijk worden ingevuld	Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.
Reactie en duur van de behandeling (volgens gewijzigde IWG-MRT- en ELN 2013-criteria, globaal en op basis van de aanwezigheid van cytopenieën Tijdsspanne: Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.	Verkregen uit medische gezondheidsdossiers die normaal in de klinische praktijk worden ingevuld	Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.
Incidentie van ernstige CV events (trombose en bloeding), in het algemeen en op basis van de aanwezigheid van cytopenieën en ontvangen behandelingen Tijdsspanne: Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.	Verkregen uit medische gezondheidsdossiers die normaal in de klinische praktijk worden ingevuld	Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.
Incidentie van ziekteprogressie (MF-acceleratiefase, MF-blastfase/acute myeloïde leukemie (AML)), in het algemeen en op basis van de aanwezigheid van cytopenieën en ontvangen behandelingen Tijdsspanne: Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.	Verkregen uit medische gezondheidsdossiers die normaal in de klinische praktijk worden ingevuld	Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.
Incidentie van secundaire neoplasie, in het algemeen, per locatie en door de aanwezigheid van cytopenieën en ontvangen behandelingen Tijdsspanne: Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.	Verkregen uit medische gezondheidsdossiers die normaal in de klinische praktijk worden ingevuld	Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.
Incidentie van infecties, in het algemeen en door de aanwezigheid van cytopenieën en ontvangen behandelingen Tijdsspanne: Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.	Verkregen uit medische gezondheidsdossiers die normaal in de klinische praktijk worden ingevuld	Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.
Incidentie van interessante bijwerkingen, in het algemeen, per type, ernst en ontvangen behandelingen Tijdsspanne: Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.	Verkregen uit medische gezondheidsdossiers die normaal in de klinische praktijk worden ingevuld	Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.
Incidentie van overlijden, in het algemeen, naar oorzaak en door de aanwezigheid van cytopenieën en ontvangen behandelingen Tijdsspanne: Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.	Verkregen uit medische gezondheidsdossiers die normaal in de klinische praktijk worden ingevuld	Bij basislijn; Vervolg van 1 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Medewerkers

GlaxoSmithKline

Onderzoekers

Studie directeur: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 oktober 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

ERNEST-3

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische epidemiologie bij hedendaagse patiënten met myelofibrose. (ERNEST-3)