Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk epidemiologi hos nutidige patienter med myelofibrose. (ERNEST-3)

8. juli 2026 opdateret af: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Klinisk epidemiologi hos nutidige patienter med myelofibrose (ERNEST-3): Et europæisk leukæmiNet (ELN) observationsstudie

Multicenter retrospektiv og prospektiv europæisk observationsundersøgelse. På hvert sted vil alle på hinanden følgende patienter med en bekræftet diagnose af myelofibrose (MF) fra 2016- eller 2022 fra Verdenssundhedsorganisationen (WHO) etableret fra 01/01/2018 til 31/12/2027 blive tilmeldt undersøgelsen. Årlige opfølgningsopdateringer vil blive planlagt indtil slutningen af dataindsamlingen den 31/12/2028 eller indtil det sidste tilgængelige patientbesøg, alt efter hvad der kommer først. Der sikres mindst 1 års opfølgning fra den sidste patient, der blev indskrevet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Myelofibrose

Detaljeret beskrivelse

Myeloproliferative neoplasmer (MPN'er) er sjældne knoglemarvssygdomme karakteriseret ved klonal proliferation af hæmatopoietiske cellelinjer og inkluderer polycythemia vera (PV), essentiel trombocytæmi (ET) og myelofibrose (MF). MF har dårligere prognose, med hovedårsager til dødsfald, herunder akut leukæmitransformation, komorbide tilstande og konsekvenser af cytopeni. MF er karakteriseret ved progressiv anæmi, knoglemarvsfibrose og ekstramedullær hæmatopoiesis med splenomegali. Desuden er sygdommen forbundet med en tung symptombyrde, herunder nattesved, feber, knoglesmerter og vægttab og forværring af livskvaliteten.

I begyndelsen af 2013 blev det europæiske register for myeloproliferative neoplasmer (ERNEST) observationsstudie lanceret og godkendt af flere IRB'er fra europæiske hæmatologiske centre. Undersøgelsen fokuserede på åbenlys primær (PMF) og sekundær myelofibrose (SMF; dvs. post-essentiel trombocytæmi myelofibrose (post-ET MF) og post-polycytæmi (post-PV MF)) og havde til formål at beskrive den kliniske epidemiologi af store serier af patienter observeret i klinisk praksis. Denne forskning var berettiget, da landskabet af både patofysiologisk og klinisk viden i MPN'er udviklede sig hurtigt, hvilket gav anledning til at revidere diagnostiske kriterier, prognosticering og terapianbefalinger.

ERNEST inkluderede retrospektivt 1292 patienter, hvor de foreslåede prognostiske modeller blev bekræftet til at differentiere behandlinger i klinisk praksis, mens ERNEST-2 rapporterede resultater på kritiske hændelser observeret i 1010 af disse tilfælde i løbet af en median opfølgningsperiode på 5,4 år.4,5 De to undersøgelser lukkede i december 2022.

I det sidste årti er nye diagnostiske og prognostiske fund blevet akkumuleret, og tilgængeligheden af nye godkendte lægemidler, baseret på resultaterne af flere nye kliniske forsøg, har påvirket beslutningstagningen om behandling i den virkelige kliniske praksis. Derfor er fortsættelsen af observationsstudier i nuværende ERNEST-3 på store multicenter-caseserier af patienter med MF rettidig og kan forfine resultaterne af kliniske forsøg.

Formålet med denne undersøgelses observationelle retrospektive/prospektive undersøgelse er at få information om MF-associerede cytopenier, der repræsenterer en væsentlig udfordring hos nutidige patienter med MF. I øjeblikket er der få midler rettet mod behandling af cytopenisk MF, herunder immunmodulerende lægemidler, hypomethylerende midler og JAK-hæmmere såsom momelotinib og pacritinib, og udvikling af nye midler specifikt skræddersyet til denne patientpopulation er fortsat et udækket behov. Derfor kan denne undersøgelse give data om disse patienter med fokus på klinisk status, livskvalitet, komorbiditeter og behandlingsresultater over tid.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

617

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Navn: FENILI
E-mail: sperimentazioni@fondazionefrom.it

Undersøgelse Kontakt Backup

Navn: TIZIANO BARBUI, MD
Telefonnummer: 0352675134
E-mail: tbarbui@fondazionefrom.it

Studiesteder

Armenien
- - Yerevan, Armenien
    - Rekruttering
    - Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
    - Kontakt:
      
      E-mail: badikyanmaria@gmail.com
    - Ledende efterforsker:
      
      Maria Badikyan, MD
Italien
- - Alessandria, Italien, 15121
    - Rekruttering
    - A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
    - Ledende efterforsker:
      
      Monia Marchetti
    - Kontakt:
      
      Monia Marchetti
      
      E-mail: monia.marchetti@ospedale.al.it
  - Bergamo, Italien
    - Rekruttering
    - ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
    - Kontakt:
      
      Maria Luisa Ferrari
      
      E-mail: mlferrari@fondazionefrom.it
    - Ledende efterforsker:
      
      Federico Lussana, MD
  - Bologna, Italien
    - Rekruttering
    - Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
    - Ledende efterforsker:
      
      Francesca Palandri, MD
    - Kontakt:
      
      Valerio Michelucci
      
      E-mail: valeria.michelucci@studio.unibo.it
  - Catania, Italien
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
    - Ledende efterforsker:
      
      Giuseppe Palumbo, MD
  - Florence, Italien
    - Rekruttering
    - AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
    - Kontakt:
      
      Chiara Paoli
      
      E-mail: chiara.paoli@unifi.it
    - Ledende efterforsker:
      
      Alessandro M Vannucchi, MD
    - Underforsker:
      
      Paola Guglielmelli, MD
  - Milan, Italien
    - Rekruttering
    - Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
    - Kontakt:
      
      Antonella Danese
      
      E-mail: danese.antonella@hsr.it
    - Ledende efterforsker:
      
      Daniele Sannipoli, MD
  - Milan, Italien
    - Rekruttering
    - Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
    - Kontakt:
      
      Silvia Artuso
      
      E-mail: silvia.artuso@policlinico.mi.it
    - Ledende efterforsker:
      
      Alessandra Iurlo, MD
  - Milan, Italien
    - Rekruttering
    - ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
    - Kontakt:
      
      Mattia La Monica
      
      E-mail: mattia.lamonica@ospedaleniguarda.it
    - Ledende efterforsker:
      
      Marianna Caramella, MD
  - Monza, Italien
    - Rekruttering
    - Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    - Kontakt:
      
      Alessia Picozzi
      
      E-mail: alessia.picozzihsg@gmail.com
    - Ledende efterforsker:
      
      Elena Elli, MD
  - Naples, Italien
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
    - Ledende efterforsker:
      
      Fabrizio Pane, MD
    - Kontakt:
      
      E-mail: novypugliese@yahoo.it
    - Kontakt:
      
      E-mail: giadamc@gmail.com
  - Novara, Italien
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
    - Kontakt:
      
      Clara Deambrogi
      
      E-mail: clara.deambrogi@med.uniupo.it
    - Ledende efterforsker:
      
      Andrea Patriarca, MD
  - Pavia, Italien
    - Rekruttering
    - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
    - Kontakt:
      
      E-mail: cto-oh@smatteo.pv.it
    - Ledende efterforsker:
      
      Elisa Rumi, MD
  - Roma, Italien
    - Rekruttering
    - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
    - Ledende efterforsker:
      
      Valerio De Stefano, MD
    - Kontakt:
      
      E-mail: giulia.desantis@policlinicogemelli.it
    - Kontakt:
      
      E-mail: denise.soldati@policlinicogemelli.it
  - Roma, Italien
    - Rekruttering
    - Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
    - Kontakt:
      
      Antonella Mosca
      
      E-mail: a.mosca@bce.uniroma1.it
    - Ledende efterforsker:
      
      Massimo Breccia, MD
  - Torino, Italien, 10126
    - Ikke rekrutterer endnu
    - A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
    - Kontakt:
      
      Francesca Pirillo
      
      E-mail: francescapirillo.ospedale@gmail.com
    - Ledende efterforsker:
      
      Giulia Benevolo, Dr
  - Tricase, Italien
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Ospedale Cardinale G. Panico
    - Ledende efterforsker:
      
      Anna Mele, MD
  - Verona, Italien
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
    - Kontakt:
      
      E-mail: massimiliano.bonifacio@univr.it
    - Ledende efterforsker:
      
      Massimiliano Bonifacio, MD
  - Vicenza, Italien
    - Rekruttering
    - Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo, Divisione di Ematologia
    - Ledende efterforsker:
      
      Giuseppe Carli, MD
    - Kontakt:
      
      E-mail: studiclinici.ematologia@aulss8.veneto.it
Polen
- - Krakow, Polen
    - Rekruttering
    - Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
    - Kontakt:
      
      E-mail: weronika.lebowa@doctoral.uj.edu.pl
    - Ledende efterforsker:
      
      Weronika Lebowa, MD
  - Wroclaw, Polen
    - Rekruttering
    - Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
    - Kontakt:
      
      E-mail: marta.sobas@gmail.com
    - Ledende efterforsker:
      
      Marta Sobas, MD
Rumænien
- - Bucharest, Rumænien
    - Rekruttering
    - Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
    - Kontakt:
      
      E-mail: daniel_coriu@yahoo.com
    - Ledende efterforsker:
      
      Daniel Coriu
Spanien
- - Barcelona, Spanien
    - Rekruttering
    - Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
    - Kontakt:
      
      E-mail: AALVAR@clinic.cat
    - Ledende efterforsker:
      
      Alberto Alvarez-Larran, MD
  - Madrid, Spanien
    - Rekruttering
    - Hematology and Hemotherapy Department, 12 de Octubre University Hospital
    - Kontakt:
      
      E-mail: gonzalo.carreno.gomeztarragona@gmail.com
    - Ledende efterforsker:
      
      Gonzalo Carreno Gomez-Tarragona, MD
Tyskland
- - Halle, Tyskland
    - Ikke rekrutterer endnu
    - University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
    - Kontakt:
      
      E-mail: haifa.al-ali@uk-halle.de
    - Ledende efterforsker:
      
      Haifa Kathrin Al-Ali, MD
  - Hanover, Tyskland
    - Rekruttering
    - University Medicine Hannover
    - Kontakt:
      
      E-mail: florian.heidel@uni-greifswald.de
    - Ledende efterforsker:
      
      Florian Heidel, MD
  - Minden, Tyskland
    - Rekruttering
    - University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
    - Kontakt:
      
      E-mail: martin.griesshammer@muehlenkreiskliniken.de
    - Ledende efterforsker:
      
      Martin Griesshammer, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Voksen
Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med en 2016- eller 2022-WHO bekræftet diagnose af MF etableret fra 01/01/2018 til 31/12/2027 vil blive optaget i undersøgelsen.

Patienter med primær og sekundær til ET og PV myelofibrose, annoteret for genetiske og histologiske træk, i relation til tilstedeværelsen af baseline (dvs. ved MF-diagnose) eller behandlingsrelaterede cytopenier (dvs. reduceret antal blodceller, der manifesterer sig som anæmi, trombocytopeni og/eller neutropeni).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Diagnose af primær myelofibrose (PMF) eller sekundær (dvs. post-ET/PV MF) myelofibrose i henhold til 2016- eller 2022-WHO-kriterier konstateret mellem 01/01/2018 og 31/12/2027
Alder ≥ 18 år
Underskrevet informeret samtykke, hvor det er relevant, i overensstemmelse med gældende EU-direktiver (GDPR).

Ekskluderingskriterier:

Diagnose af tidlig/præfibrotisk primær myelofibrose
Samtidig deltagelse i interventionelle kliniske forsøg i MF

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Samlet overlevelse i henhold til tilstedeværelsen af cytopenier ved diagnose Tidsramme: Ved diagnose under baseline	Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis	Ved diagnose under baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Hyppighed og typer af cytopenier Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.	Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års opfølgning.
Behandlingers respons og varighed (i henhold til modificerede IWG-MRT og ELN 2013 kriterier, samlet og ved tilstedeværelse af cytopenier Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.	Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af større CV-hændelser (trombose og blødning), samlet og ved tilstedeværelse af cytopenier og modtagne behandlinger Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.	Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af sygdomsprogressioner (MF accelereret fase, MF blast fase/akut myeloid leukæmi (AML)), samlet og ved tilstedeværelse af cytopenier og modtagne behandlinger Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.	Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af sekundær neoplasi, samlet efter sted og ved tilstedeværelse af cytopenier og modtagne behandlinger Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.	Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af infektioner, samlet og ved tilstedeværelse af cytopenier og modtagne behandlinger Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.	Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er) af interesse, samlet efter type, sværhedsgrad og modtagne behandlinger Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.	Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af dødsfald, samlet efter årsag og tilstedeværelse af cytopenier og modtagne behandlinger Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.	Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års opfølgning.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Samarbejdspartnere

GlaxoSmithKline

Efterforskere

Studieleder: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

1. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

ERNEST-3

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Klinisk epidemiologi hos nutidige patienter med myelofibrose. (ERNEST-3)