Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk epidemiologi hos nutidige patienter med myelofibrose. (ERNEST-3)

19. december 2025 opdateret af: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Klinisk epidemiologi hos nutidige patienter med myelofibrose (ERNEST-3): Et europæisk leukæmiNet (ELN) observationsstudie

Multicenter retrospektiv og prospektiv europæisk observationsundersøgelse. På hvert sted vil alle på hinanden følgende patienter med en bekræftet diagnose af myelofibrose (MF) fra 2016- eller 2022 fra Verdenssundhedsorganisationen (WHO) etableret fra 01/01/2018 til 31/12/2027 blive tilmeldt undersøgelsen. Årlige opfølgningsopdateringer vil blive planlagt indtil slutningen af ​​dataindsamlingen den 31/12/2028 eller indtil det sidste tilgængelige patientbesøg, alt efter hvad der kommer først. Der sikres mindst 1 års opfølgning fra den sidste patient, der blev indskrevet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Myeloproliferative neoplasmer (MPN'er) er sjældne knoglemarvssygdomme karakteriseret ved klonal proliferation af hæmatopoietiske cellelinjer og inkluderer polycythemia vera (PV), essentiel trombocytæmi (ET) og myelofibrose (MF). MF har dårligere prognose, med hovedårsager til dødsfald, herunder akut leukæmitransformation, komorbide tilstande og konsekvenser af cytopeni. MF er karakteriseret ved progressiv anæmi, knoglemarvsfibrose og ekstramedullær hæmatopoiesis med splenomegali. Desuden er sygdommen forbundet med en tung symptombyrde, herunder nattesved, feber, knoglesmerter og vægttab og forværring af livskvaliteten.

I begyndelsen af ​​2013 blev det europæiske register for myeloproliferative neoplasmer (ERNEST) observationsstudie lanceret og godkendt af flere IRB'er fra europæiske hæmatologiske centre. Undersøgelsen fokuserede på åbenlys primær (PMF) og sekundær myelofibrose (SMF; dvs. post-essentiel trombocytæmi myelofibrose (post-ET MF) og post-polycytæmi (post-PV MF)) og havde til formål at beskrive den kliniske epidemiologi af store serier af patienter observeret i klinisk praksis. Denne forskning var berettiget, da landskabet af både patofysiologisk og klinisk viden i MPN'er udviklede sig hurtigt, hvilket gav anledning til at revidere diagnostiske kriterier, prognosticering og terapianbefalinger.

ERNEST inkluderede retrospektivt 1292 patienter, hvor de foreslåede prognostiske modeller blev bekræftet til at differentiere behandlinger i klinisk praksis, mens ERNEST-2 rapporterede resultater på kritiske hændelser observeret i 1010 af disse tilfælde i løbet af en median opfølgningsperiode på 5,4 år.4,5 De to undersøgelser lukkede i december 2022.

I det sidste årti er nye diagnostiske og prognostiske fund blevet akkumuleret, og tilgængeligheden af ​​nye godkendte lægemidler, baseret på resultaterne af flere nye kliniske forsøg, har påvirket beslutningstagningen om behandling i den virkelige kliniske praksis. Derfor er fortsættelsen af ​​observationsstudier i nuværende ERNEST-3 på store multicenter-caseserier af patienter med MF rettidig og kan forfine resultaterne af kliniske forsøg.

Formålet med denne undersøgelses observationelle retrospektive/prospektive undersøgelse er at få information om MF-associerede cytopenier, der repræsenterer en væsentlig udfordring hos nutidige patienter med MF. I øjeblikket er der få midler rettet mod behandling af cytopenisk MF, herunder immunmodulerende lægemidler, hypomethylerende midler og JAK-hæmmere såsom momelotinib og pacritinib, og udvikling af nye midler specifikt skræddersyet til denne patientpopulation er fortsat et udækket behov. Derfor kan denne undersøgelse give data om disse patienter med fokus på klinisk status, livskvalitet, komorbiditeter og behandlingsresultater over tid.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

617

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien
        • Rekruttering
        • Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Badikyan, MD
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Copenhagen's Roskilde Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hans Carl Hasselbalch, MD
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • School of Medicine, Dentistry and Biomedical Sciences Queen's University Belfast
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mary Frances McMullin, MD
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust.
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Harrison Claire, MD
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Clinical Investigation Center of the Saint Louis Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jean Jacques Kiladjian, MD
  • Israel
      • Ashdod, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Division of Haematology, Sasson University Hospital Assuta Ashdod, Ashdod, Ben-Gurion University of Negev
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Adrian Duek, MD
  • Italien
      • Alessandria, Italien, 15121
        • Rekruttering
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
        • Ledende efterforsker:
          • Monia Marchetti
        • Kontakt:
      • Bergamo, Italien
        • Rekruttering
        • ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alessandro Rambaldi, MD
      • Bologna, Italien
        • Rekruttering
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
        • Ledende efterforsker:
          • Francesca Palandri, MD
        • Kontakt:
      • Catania, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
        • Ledende efterforsker:
          • Giuseppe Palumbo, MD
      • Florence, Italien
        • Rekruttering
        • AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alessandro M Vannucchi, MD
        • Underforsker:
          • Paola Guglielmelli, MD
      • Milan, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marianna Caramella, MD
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Francesca Lunghi, MD
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alessandra Iurlo, MD
      • Monza, Italien
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elena Elli, MD
      • Napoli, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
        • Ledende efterforsker:
          • Fabrizio Pane, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Novara, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrea Patriarca, MD
      • Padua, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Azienda Ospedale-Università di Padova, Dipartimento di Medicina
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gianni Binotto, MD
      • Padua, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Università degli Studi di Padova - Policlinico Universitario, Clinica Medica 1
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Irene Bertozzi, MD
      • Pavia, Italien
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • ELisa Rumi, MD
      • Roma, Italien
        • Rekruttering
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Massimo Breccia, MD
      • Roma, Italien
      • Torino, Italien, 10126
        • Ikke rekrutterer endnu
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Giulia Benevolo, Dr
      • Varese, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • ASST dei Sette Laghi (Ospedale di Circolo e F. Macchi), Divisione U.O. Ematologia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Margherita Maffioli, MD
      • Verona, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Massimiliano Bonifacio, MD
      • Vicenza, Italien
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Institute of Oncology, State University of Medicine and Pharmacy - Department of Oncology, Hematology and Radiotherapy
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Vasile Musteata, MD
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Rekruttering
        • Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Weronika Lebowa, MD
      • Wroclaw, Polen
        • Rekruttering
        • Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marta Sobas, MD
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • Rekruttering
        • Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Coriu
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alberto Alvarez-Larran, MD
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hematology and Hemotherapy Department, 12 de Octubre University Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gonzalo Carreno Gomez-Tarragona, MD
      • Valencia, Spanien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Servicio de Hematología - Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Juan Carlos HernandezBoluda, MD
  • Tyskland
      • Greifswald, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Internal Medicine C, Hematology, Oncology, Stem Cell Transplantation and Palliative Care, University Medicine Greifswald
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Florian Heidel, MD
      • Halle, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Haifa Kathrin Al-Ali, MD
      • Minden, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Martin Griesshammer, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med en 2016- eller 2022-WHO bekræftet diagnose af MF etableret fra 01/01/2018 til 31/12/2027 vil blive optaget i undersøgelsen.

Patienter med primær og sekundær til ET og PV myelofibrose, annoteret for genetiske og histologiske træk, i relation til tilstedeværelsen af ​​baseline (dvs. ved MF-diagnose) eller behandlingsrelaterede cytopenier (dvs. reduceret antal blodceller, der manifesterer sig som anæmi, trombocytopeni og/eller neutropeni).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af primær myelofibrose (PMF) eller sekundær (dvs. post-ET/PV MF) myelofibrose i henhold til 2016- eller 2022-WHO-kriterier konstateret mellem 01/01/2018 og 31/12/2027
  • Alder ≥ 18 år
  • Underskrevet informeret samtykke, hvor det er relevant, i overensstemmelse med gældende EU-direktiver (GDPR).

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af tidlig/præfibrotisk primær myelofibrose
  • Samtidig deltagelse i interventionelle kliniske forsøg i MF

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse i henhold til tilstedeværelsen af ​​cytopenier ved diagnose
Tidsramme: Ved diagnose under baseline
Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis
Ved diagnose under baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og typer af cytopenier
Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.
Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis
Ved baseline; 1 års opfølgning.
Behandlingers respons og varighed (i henhold til modificerede IWG-MRT og ELN 2013 kriterier, samlet og ved tilstedeværelse af cytopenier
Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.
Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis
Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af større CV-hændelser (trombose og blødning), samlet og ved tilstedeværelse af cytopenier og modtagne behandlinger
Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.
Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis
Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af sygdomsprogressioner (MF accelereret fase, MF blast fase/akut myeloid leukæmi (AML)), samlet og ved tilstedeværelse af cytopenier og modtagne behandlinger
Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.
Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis
Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af sekundær neoplasi, samlet efter sted og ved tilstedeværelse af cytopenier og modtagne behandlinger
Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.
Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis
Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af infektioner, samlet og ved tilstedeværelse af cytopenier og modtagne behandlinger
Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.
Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis
Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er) af interesse, samlet efter type, sværhedsgrad og modtagne behandlinger
Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.
Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis
Ved baseline; 1 års opfølgning.
Forekomst af dødsfald, samlet efter årsag og tilstedeværelse af cytopenier og modtagne behandlinger
Tidsramme: Ved baseline; 1 års opfølgning.
Indhentet af lægejournaler, der normalt udfyldes i klinisk praksis
Ved baseline; 1 års opfølgning.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Samarbejdspartnere

GlaxoSmithKline

Efterforskere

  • Studieleder: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

1. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ERNEST-3

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelofibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner