Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk epidemiologi hos moderne pasienter med myelofibrose. (ERNEST-3)

8. juli 2026 oppdatert av: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Clinical Epidemiology in Contemporary Patients With Myelofibrosis (ERNEST-3): A European LeukemiaNet (ELN) Observational Study

Multisenter retrospektiv og prospektiv europeisk observasjonsstudie. På hvert sted vil alle påfølgende pasienter med en bekreftet diagnose av myelofibrose (MF) fra 2016- eller 2022 fra Verdens helseorganisasjon (WHO) etablert fra 01/01/2018 til 31/12/2027 bli registrert i studien. Årlige oppfølgingsoppdateringer vil bli planlagt til slutten av datainnsamlingen 31.12.2028 eller frem til siste tilgjengelige pasientbesøk, avhengig av hva som kommer først. Det skal sikres minst 1 års oppfølging fra siste innrullerte pasient.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Myelofibrose

Detaljert beskrivelse

Myeloproliferative neoplasmer (MPN) er sjeldne benmargssykdommer karakterisert ved klonal spredning av hematopoietiske cellelinjer, og inkluderer polycytemia vera (PV), essensiell trombocytemi (ET) og myelofibrose (MF). MF har dårligere prognose, med hovedårsaker til død inkludert akutt leukemitransformasjon, komorbide tilstander og konsekvenser av cytopeni. MF er preget av progressiv anemi, benmargsfibrose og ekstramedullær hematopoiesis med splenomegali. Dessuten er sykdommen assosiert med en tung symptombyrde inkludert nattesvette, feber, beinsmerter og vekttap og forverring av livskvaliteten.

I begynnelsen av 2013 ble European Registry for Myeloproliferative Neoplasms (ERNEST) observasjonsstudie lansert og godkjent av flere IRB-er ved europeiske hematologiske sentre. Studien fokuserte på åpenbar primær (PMF) og sekundær myelofibrose (SMF; det vil si post-essensiell trombocytemi myelofibrose (post-ET MF) og post-polycytemi (post-PV MF)) og hadde som mål å beskrive den kliniske epidemiologien til store serier av pasienter observert i klinisk praksis. Denne forskningen ble berettiget ettersom landskapet av både patofysiologisk og klinisk kunnskap i MPN-er utviklet seg raskt, noe som førte til å revidere diagnostiske kriterier, prognose og terapianbefalinger.

ERNEST inkluderte retrospektivt 1292 pasienter der de foreslåtte prognostiske modellene ble bekreftet å differensiere behandlinger i klinisk praksis, mens ERNEST-2 rapporterte resultater på kritiske hendelser observert i 1010 av disse tilfellene i løpet av en median oppfølgingsperiode på 5,4 år.4,5 De to studiene ble avsluttet i desember 2022.

I løpet av det siste tiåret har nye diagnostiske og prognostiske funn blitt akkumulert og tilgjengeligheten av nye godkjente legemidler, basert på resultater fra flere nye kliniske studier, påvirket beslutningstakingen om behandling i den virkelige kliniske praksisen. Derfor er fortsettelsen av observasjonsstudier i nåværende ERNEST-3 på store multisenter case-serier av pasienter med MF betimelig og kan avgrense resultatene av kliniske studier.

Formålet med denne observasjonsretrospektive/prospektive studien er å få informasjon om MF-assosierte cytopenier som representerer en betydelig utfordring hos moderne pasienter med MF. For tiden er det få midler rettet mot å behandle cytopenisk MF, inkludert immunmodulerende midler, hypometylerende midler og JAK-hemmere som momelotinib og pacritinib, og utvikling av nye midler spesielt tilpasset denne pasientpopulasjonen er fortsatt et udekket behov. Derfor kan denne studien gi data om disse pasientene, med fokus på klinisk status, livskvalitet, komorbiditeter og behandlingsresultater over tid.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

617

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: FENILI
E-post: sperimentazioni@fondazionefrom.it

Studer Kontakt Backup

Navn: TIZIANO BARBUI, MD
Telefonnummer: 0352675134
E-post: tbarbui@fondazionefrom.it

Studiesteder

Armenia
- - Yerevan, Armenia
    - Rekruttering
    - Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: badikyanmaria@gmail.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Maria Badikyan, MD
Italia
- - Alessandria, Italia, 15121
    - Rekruttering
    - A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
    - Hovedetterforsker:
      
      Monia Marchetti
    - Ta kontakt med:
      
      Monia Marchetti
      
      E-post: monia.marchetti@ospedale.al.it
  - Bergamo, Italia
    - Rekruttering
    - ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
    - Ta kontakt med:
      
      Maria Luisa Ferrari
      
      E-post: mlferrari@fondazionefrom.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Federico Lussana, MD
  - Bologna, Italia
    - Rekruttering
    - Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
    - Hovedetterforsker:
      
      Francesca Palandri, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Valerio Michelucci
      
      E-post: valeria.michelucci@studio.unibo.it
  - Catania, Italia
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
    - Hovedetterforsker:
      
      Giuseppe Palumbo, MD
  - Florence, Italia
    - Rekruttering
    - AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
    - Ta kontakt med:
      
      Chiara Paoli
      
      E-post: chiara.paoli@unifi.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Alessandro M Vannucchi, MD
    - Underetterforsker:
      
      Paola Guglielmelli, MD
  - Milan, Italia
    - Rekruttering
    - Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
    - Ta kontakt med:
      
      Antonella Danese
      
      E-post: danese.antonella@hsr.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Daniele Sannipoli, MD
  - Milan, Italia
    - Rekruttering
    - Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
    - Ta kontakt med:
      
      Silvia Artuso
      
      E-post: silvia.artuso@policlinico.mi.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Alessandra Iurlo, MD
  - Milan, Italia
    - Rekruttering
    - ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
    - Ta kontakt med:
      
      Mattia La Monica
      
      E-post: mattia.lamonica@ospedaleniguarda.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Marianna Caramella, MD
  - Monza, Italia
    - Rekruttering
    - Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    - Ta kontakt med:
      
      Alessia Picozzi
      
      E-post: alessia.picozzihsg@gmail.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Elena Elli, MD
  - Naples, Italia
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
    - Hovedetterforsker:
      
      Fabrizio Pane, MD
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: novypugliese@yahoo.it
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: giadamc@gmail.com
  - Novara, Italia
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
    - Ta kontakt med:
      
      Clara Deambrogi
      
      E-post: clara.deambrogi@med.uniupo.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Andrea Patriarca, MD
  - Pavia, Italia
    - Rekruttering
    - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: cto-oh@smatteo.pv.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Elisa Rumi, MD
  - Roma, Italia
    - Rekruttering
    - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
    - Hovedetterforsker:
      
      Valerio De Stefano, MD
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: giulia.desantis@policlinicogemelli.it
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: denise.soldati@policlinicogemelli.it
  - Roma, Italia
    - Rekruttering
    - Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
    - Ta kontakt med:
      
      Antonella Mosca
      
      E-post: a.mosca@bce.uniroma1.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Massimo Breccia, MD
  - Torino, Italia, 10126
    - Har ikke rekruttert ennå
    - A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
    - Ta kontakt med:
      
      Francesca Pirillo
      
      E-post: francescapirillo.ospedale@gmail.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Giulia Benevolo, Dr
  - Tricase, Italia
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Ospedale Cardinale G. Panico
    - Hovedetterforsker:
      
      Anna Mele, MD
  - Verona, Italia
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: massimiliano.bonifacio@univr.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Massimiliano Bonifacio, MD
  - Vicenza, Italia
    - Rekruttering
    - Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo, Divisione di Ematologia
    - Hovedetterforsker:
      
      Giuseppe Carli, MD
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: studiclinici.ematologia@aulss8.veneto.it
Polen
- - Krakow, Polen
    - Rekruttering
    - Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: weronika.lebowa@doctoral.uj.edu.pl
    - Hovedetterforsker:
      
      Weronika Lebowa, MD
  - Wroclaw, Polen
    - Rekruttering
    - Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: marta.sobas@gmail.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Marta Sobas, MD
Romania
- - Bucharest, Romania
    - Rekruttering
    - Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: daniel_coriu@yahoo.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Daniel Coriu
Spania
- - Barcelona, Spania
    - Rekruttering
    - Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: AALVAR@clinic.cat
    - Hovedetterforsker:
      
      Alberto Alvarez-Larran, MD
  - Madrid, Spania
    - Rekruttering
    - Hematology and Hemotherapy Department, 12 de Octubre University Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: gonzalo.carreno.gomeztarragona@gmail.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Gonzalo Carreno Gomez-Tarragona, MD
Tyskland
- - Halle, Tyskland
    - Har ikke rekruttert ennå
    - University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: haifa.al-ali@uk-halle.de
    - Hovedetterforsker:
      
      Haifa Kathrin Al-Ali, MD
  - Hanover, Tyskland
    - Rekruttering
    - University Medicine Hannover
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: florian.heidel@uni-greifswald.de
    - Hovedetterforsker:
      
      Florian Heidel, MD
  - Minden, Tyskland
    - Rekruttering
    - University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
    - Ta kontakt med:
      
      E-post: martin.griesshammer@muehlenkreiskliniken.de
    - Hovedetterforsker:
      
      Martin Griesshammer, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med en 2016- eller 2022-WHO-bekreftet diagnose av MF etablert fra 01/01/2018 til 31/12/2027 vil bli registrert i studien.

Pasienter med primær og sekundær til ET og PV myelofibrose, annotert for genetiske og histologiske egenskaper, i forhold til tilstedeværelsen av baseline (dvs. ved MF-diagnose) eller behandlingsrelaterte cytopenier (dvs. redusert antall blodceller som manifesterer seg som anemi, trombocytopeni og/eller nøytropeni).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Diagnose av primær myelofibrose (PMF) eller sekundær (dvs. post-ET/PV MF) myelofibrose i henhold til 2016- eller 2022-WHO-kriteriene fastslått mellom 01/01/2018 og 31/12/2027
Alder ≥ 18 år
Signert informert samtykke der det er aktuelt, i tråd med gjeldende EU-direktiver for personvernforordningen (GDPR).

Ekskluderingskriterier:

Diagnose av tidlig/prefibrotisk primær myelofibrose
Samtidig deltakelse i intervensjonelle kliniske studier i MF

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Total overlevelse i henhold til tilstedeværelsen av cytopenier ved diagnose Tidsramme: Ved diagnose under baseline	Innhentet av medisinske helsejournaler som normalt fylles ut i klinisk praksis	Ved diagnose under baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Hyppighet og typer cytopenier Tidsramme: Ved baseline; 1 års oppfølging.	Innhentet av medisinske helsejournaler som normalt fylles ut i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års oppfølging.
Behandlingsrespons og varighet (i henhold til modifiserte IWG-MRT og ELN 2013 kriterier, samlet og ved tilstedeværelse av cytopenier Tidsramme: Ved baseline; 1 års oppfølging.	Innhentet av medisinske helsejournaler som normalt fylles ut i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års oppfølging.
Forekomst av store CV-hendelser (trombose og blødning), samlet og ved tilstedeværelse av cytopenier og behandlinger mottatt Tidsramme: Ved baseline; 1 års oppfølging.	Innhentet av medisinske helsejournaler som normalt fylles ut i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års oppfølging.
Forekomst av sykdomsprogresjon (MF akselerert fase, MF blast fase/akutt myeloid leukemi (AML)), totalt sett og ved tilstedeværelse av cytopenier og behandlinger mottatt Tidsramme: Ved baseline; 1 års oppfølging.	Innhentet av medisinske helsejournaler som normalt fylles ut i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års oppfølging.
Forekomst av sekundær neoplasi, totalt sett, etter sted og etter tilstedeværelse av cytopenier og mottatt behandling Tidsramme: Ved baseline; 1 års oppfølging.	Innhentet av medisinske helsejournaler som normalt fylles ut i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års oppfølging.
Forekomst av infeksjoner, samlet og ved tilstedeværelse av cytopenier og mottatt behandling Tidsramme: Ved baseline; 1 års oppfølging.	Innhentet av medisinske helsejournaler som normalt fylles ut i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års oppfølging.
Forekomst av uønskede hendelser (AE) av interesse, totalt sett etter type, alvorlighetsgrad og mottatt behandling Tidsramme: Ved baseline; 1 års oppfølging.	Innhentet av medisinske helsejournaler som normalt fylles ut i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års oppfølging.
Forekomst av dødsfall, samlet, etter årsak og ved tilstedeværelse av cytopenier og mottatt behandling Tidsramme: Ved baseline; 1 års oppfølging.	Innhentet av medisinske helsejournaler som normalt fylles ut i klinisk praksis	Ved baseline; 1 års oppfølging.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Samarbeidspartnere

GlaxoSmithKline

Etterforskere

Studieleder: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

1. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

ERNEST-3

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .