Epidemiologia clinica nei pazienti contemporanei con mielofibrosi. (ERNEST-3)
Epidemiologia clinica nei pazienti contemporanei affetti da mielofibrosi (ERNEST-3): uno studio osservazionale di European LeukemiaNet (ELN)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Le neoplasie mieloproliferative (MPN) sono rare patologie del midollo osseo caratterizzate dalla proliferazione clonale di linee cellulari ematopoietiche e comprendono la policitemia vera (PV), la trombocitemia essenziale (ET) e la mielofibrosi (MF). La MF ha una prognosi peggiore, con principali cause di morte tra cui la trasformazione della leucemia acuta, condizioni di comorbilità e conseguenze della citopenia. La MF è caratterizzata da anemia progressiva, fibrosi del midollo osseo ed emopoiesi extramidollare con splenomegalia. Inoltre, la malattia è associata a un pesante carico di sintomi tra cui sudorazione notturna, febbre, dolore osseo, perdita di peso e peggioramento della qualità della vita.
All’inizio del 2013 è stato lanciato lo studio osservazionale del Registro Europeo delle Neoplasie Mieloproliferative (ERNEST), approvato da diversi IRB di centri ematologici europei. Lo studio si è concentrato sulla mielofibrosi primaria (PMF) e secondaria (SMF; cioè, mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET MF) e post-policitemia (post-PV MF)) e mirava a descrivere l'epidemiologia clinica di ampie serie di pazienti osservati nella pratica clinica. Questa ricerca è stata giustificata dal fatto che il panorama delle conoscenze sia fisiopatologiche che cliniche sulle MPNs era in rapida evoluzione, spingendo a rivedere i criteri diagnostici, la prognosi e le raccomandazioni terapeutiche.
ERNEST ha arruolato retrospettivamente 1.292 pazienti in cui è stato confermato che i modelli prognostici proposti differenziavano i trattamenti nella pratica clinica, mentre ERNEST-2 ha riportato risultati sugli eventi critici osservati in 1.010 di questi casi durante un periodo di follow-up mediano di 5,4 anni.4,5 I due studi si sono chiusi a dicembre 2022.
Nell’ultimo decennio si sono accumulati nuovi risultati diagnostici e prognostici e la disponibilità di nuovi farmaci approvati, sulla base dei risultati di numerosi nuovi studi clinici, ha influenzato il processo decisionale terapeutico nella pratica clinica del mondo reale. Pertanto, la continuazione degli studi osservazionali nel presente ERNEST-3 su ampie serie di casi multicentrici di pazienti con MF è tempestiva e potrebbe affinare i risultati degli studi clinici.
Lo scopo di questo studio osservazionale retrospettivo/prospettico è quello di ottenere informazioni sulle citopenie associate alla MF che rappresentano una sfida significativa nei pazienti contemporanei con MF. Attualmente, ci sono pochi agenti mirati al trattamento della MF citopenica, inclusi farmaci immunomodulatori, agenti ipometilanti e inibitori JAK come momelotinib e pacritinib, e lo sviluppo di nuovi agenti specificatamente adattati a questa popolazione di pazienti rimane un’esigenza insoddisfatta. Pertanto, questo studio può fornire dati su questi pazienti, concentrandosi sullo stato clinico, sulla qualità della vita, sulle comorbilità e sui risultati del trattamento nel tempo.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: FENILI
- Email: sperimentazioni@fondazionefrom.it
Backup dei contatti dello studio
- Nome: TIZIANO BARBUI, MD
- Numero di telefono: 0352675134
- Email: tbarbui@fondazionefrom.it
Luoghi di studio
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Yerevan, Armenia
- Reclutamento
- Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
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Contatto:
- Email: badikyanmaria@gmail.com
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Investigatore principale:
- Maria Badikyan, MD
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Copenhagen, Danimarca
- Non ancora reclutamento
- University of Copenhagen's Roskilde Hospital
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Contatto:
- Email: hans.hasselbalch@gmail.com
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Investigatore principale:
- Hans Carl Hasselbalch, MD
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Paris, Francia
- Non ancora reclutamento
- Clinical Investigation Center of the Saint Louis Hospital
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Contatto:
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Investigatore principale:
- Jean Jacques Kiladjian, MD
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Greifswald, Germania
- Non ancora reclutamento
- Internal Medicine C, Hematology, Oncology, Stem Cell Transplantation and Palliative Care, University Medicine Greifswald
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Contatto:
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Investigatore principale:
- Florian Heidel, MD
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Halle, Germania
- Non ancora reclutamento
- University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
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Contatto:
- Email: haifa.al-ali@uk-halle.de
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Investigatore principale:
- Haifa Kathrin Al-Ali, MD
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Minden, Germania
- Non ancora reclutamento
- University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
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Contatto:
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Investigatore principale:
- Martin Griesshammer, MD
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Ashdod, Israele
- Non ancora reclutamento
- Division of Haematology, Sasson University Hospital Assuta Ashdod, Ashdod, Ben-Gurion University of Negev
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Contatto:
- Email: adriand@assuta.co.il
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Investigatore principale:
- Adrian Duek, MD
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Alessandria, Italia, 15121
- Reclutamento
- A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
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Investigatore principale:
- Monia Marchetti
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Contatto:
- Monia Marchetti
- Email: monia.marchetti@ospedale.al.it
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Bergamo, Italia
- Reclutamento
- ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
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Contatto:
- Maria Luisa Ferrari
- Email: mlferrari@fondazionefrom.it
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Investigatore principale:
- Alessandro Rambaldi, MD
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Bologna, Italia
- Reclutamento
- Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
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Investigatore principale:
- Francesca Palandri, MD
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Contatto:
- Valerio Michelucci
- Email: valeria.michelucci@studio.unibo.it
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Catania, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
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Investigatore principale:
- Giuseppe Palumbo, MD
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Florence, Italia
- Reclutamento
- AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
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Contatto:
- Chiara Paoli
- Email: chiara.paoli@unifi.it
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Investigatore principale:
- Alessandro M Vannucchi, MD
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Sub-investigatore:
- Paola Guglielmelli, MD
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Milan, Italia
- Non ancora reclutamento
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
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Contatto:
- Mattia La Monica
- Email: mattia.lamonica@ospedaleniguarda.it
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Investigatore principale:
- Marianna Caramella, MD
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Milan, Italia
- Reclutamento
- Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
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Contatto:
- Antonella Danese
- Email: danese.antonella@hsr.it
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Investigatore principale:
- Francesca Lunghi, MD
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Milan, Italia
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
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Contatto:
- Silvia Artuso
- Email: silvia.artuso@policlinico.mi.it
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Investigatore principale:
- Alessandra Iurlo, MD
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Monza, Italia
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Contatto:
- Alessia Picozzi
- Email: alessia.picozzihsg@gmail.com
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Investigatore principale:
- Elena Elli, MD
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Napoli, Italia
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
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Investigatore principale:
- Fabrizio Pane, MD
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Contatto:
- Email: novypugliese@yahoo.it
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Contatto:
- Email: giadamc@gmail.com
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Novara, Italia
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
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Contatto:
- Clara Deambrogi
- Email: clara.deambrogi@med.uniupo.it
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Investigatore principale:
- Andrea Patriarca, MD
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Padua, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedale-Università di Padova, Dipartimento di Medicina
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Contatto:
- Email: gianni.binotto@unipd.it
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Investigatore principale:
- Gianni Binotto, MD
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Padua, Italia
- Non ancora reclutamento
- Università degli Studi di Padova - Policlinico Universitario, Clinica Medica 1
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Contatto:
- Elisabetta Cosi
- Email: elisabetta.cosi@aopd.veneto.it
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Investigatore principale:
- Irene Bertozzi, MD
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Pavia, Italia
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
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Contatto:
- Email: cto-oh@smatteo.pv.it
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Investigatore principale:
- ELisa Rumi, MD
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Roma, Italia
- Reclutamento
- Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
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Contatto:
- Antonella Mosca
- Email: a.mosca@bce.uniroma1.it
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Investigatore principale:
- Massimo Breccia, MD
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Roma, Italia
- Non ancora reclutamento
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
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Investigatore principale:
- Valerio De Stefano, MD
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Contatto:
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Contatto:
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Torino, Italia, 10126
- Non ancora reclutamento
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
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Contatto:
- Francesca Pirillo
- Email: francescapirillo.ospedale@gmail.com
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Investigatore principale:
- Giulia Benevolo, Dr
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Varese, Italia
- Non ancora reclutamento
- ASST dei Sette Laghi (Ospedale di Circolo e F. Macchi), Divisione U.O. Ematologia
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Contatto:
- Roberta Mattarucchi
- Email: roberta.mattarucchi@asst-settelaghi.it
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Investigatore principale:
- Margherita Maffioli, MD
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Verona, Italia
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
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Contatto:
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Investigatore principale:
- Massimiliano Bonifacio, MD
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Vicenza, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo, Divisione di Ematologia
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Investigatore principale:
- Giuseppe Carli, MD
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Contatto:
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Chisinau, Moldavia
- Non ancora reclutamento
- Institute of Oncology, State University of Medicine and Pharmacy - Department of Oncology, Hematology and Radiotherapy
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Contatto:
- Email: vmusteata@yahoo.co.uk
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Investigatore principale:
- Vasile Musteata, MD
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Krakow, Polonia
- Reclutamento
- Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
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Contatto:
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Investigatore principale:
- Weronika Lebowa, MD
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Wroclaw, Polonia
- Reclutamento
- Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
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Contatto:
- Email: marta.sobas@gmail.com
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Investigatore principale:
- Marta Sobas, MD
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Belfast, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- School of Medicine, Dentistry and Biomedical Sciences Queen's University Belfast
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Contatto:
- Email: m.mcmullin@qub.ac.uk
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Investigatore principale:
- Mary Frances McMullin, MD
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London, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust.
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Contatto:
- Email: claire.harrison@gstt.nhs.uk
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Investigatore principale:
- Harrison Claire, MD
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Bucharest, Romania
- Reclutamento
- Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
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Contatto:
- Email: daniel_coriu@yahoo.com
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Investigatore principale:
- Daniel Coriu
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Barcelona, Spagna
- Reclutamento
- Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
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Contatto:
- Email: AALVAR@clinic.cat
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Investigatore principale:
- Alberto Alvarez-Larran, MD
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Madrid, Spagna
- Reclutamento
- Hematology and Hemotherapy Department, 12 de Octubre University Hospital
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Contatto:
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Investigatore principale:
- Gonzalo Carreno Gomez-Tarragona, MD
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Valencia, Spagna
- Non ancora reclutamento
- Servicio de Hematología - Hospital Clínico Universitario de Valencia
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Contatto:
- Email: hernandez_jca@gva.es
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Investigatore principale:
- Juan Carlos HernandezBoluda, MD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
I pazienti con diagnosi di MF confermata dall'OMS 2016 o 2022 stabilita dal 01/01/2018 al 31/12/2027 verranno arruolati nello studio.
Pazienti con mielofibrosi primaria e secondaria a ET e PV, annotati per caratteristiche genetiche e istologiche, in relazione alla presenza di citopenia al basale (cioè alla diagnosi di MF) o correlata al trattamento (cioè, conta ridotta delle cellule del sangue che si manifesta come anemia, trombocitopenia e/o neutropenia).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di mielofibrosi primaria (PMF) o secondaria (ovvero post-ET/PV MF) secondo i criteri OMS 2016 o 2022 accertata tra il 01/01/2018 e il 31/12/2027
- Età ≥ 18 anni
- Consenso informato firmato ove applicabile, in linea con le attuali direttive europee sul Regolamento generale sulla protezione dei dati (GDPR).
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di mielofibrosi primaria precoce/prefibrotica
- Partecipazione simultanea a studi clinici interventistici nella MF
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza globale in base alla presenza di citopenie alla diagnosi
Lasso di tempo: Alla diagnosi durante il basale
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Ottenuto dalla cartella clinica normalmente compilata nella pratica clinica
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Alla diagnosi durante il basale
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Frequenza e tipi di citopenie
Lasso di tempo: Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Ottenuto dalla cartella clinica normalmente compilata nella pratica clinica
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Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Risposta e durata dei trattamenti (secondo i criteri modificati IWG-MRT ed ELN 2013, complessivi e per presenza di citopenie
Lasso di tempo: Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Ottenuto dalla cartella clinica normalmente compilata nella pratica clinica
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Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Incidenza degli eventi CV maggiori (trombosi e sanguinamento), complessivamente e per presenza di citopenie e trattamenti ricevuti
Lasso di tempo: Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Ottenuto dalla cartella clinica normalmente compilata nella pratica clinica
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Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Incidenza delle progressioni della malattia (fase accelerata della MF, fase blastica della MF/leucemia mieloide acuta (LMA)), complessiva e per presenza di citopenie e trattamenti ricevuti
Lasso di tempo: Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Ottenuto dalla cartella clinica normalmente compilata nella pratica clinica
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Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Incidenza di neoplasie secondarie, complessiva, per sede e per presenza di citopenie e trattamenti ricevuti
Lasso di tempo: Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Ottenuto dalla cartella clinica normalmente compilata nella pratica clinica
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Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Incidenza delle infezioni, complessiva e per presenza di citopenie e trattamenti ricevuti
Lasso di tempo: Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Ottenuto dalla cartella clinica normalmente compilata nella pratica clinica
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Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Incidenza degli eventi avversi (EA) di interesse, complessivamente, per tipologia, gravità e trattamenti ricevuti
Lasso di tempo: Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Ottenuto dalla cartella clinica normalmente compilata nella pratica clinica
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Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Incidenza di morte, complessiva, per causa e per presenza di citopenie e trattamenti ricevuti
Lasso di tempo: Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Ottenuto dalla cartella clinica normalmente compilata nella pratica clinica
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Alla base; Follow-up a 1 anno.
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ERNEST-3
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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