Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk epidemiologi hos samtida patienter med myelofibros. (ERNEST-3)

8 juli 2026 uppdaterad av: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Clinical Epidemiology in Contemporary Patients With Myelofibrosis (ERNEST-3): A European LeukemiaNet (ELN) Observational Study

Multicenter retrospektiv och prospektiv europeisk observationsstudie. På varje plats kommer alla på varandra följande patienter med en bekräftad diagnos av myelofibros (MF) från 2016- eller 2022 från Världshälsoorganisationen (WHO) från 01/01/2018 till 31/12/2027 att inkluderas i studien. Årliga uppföljningsuppdateringar kommer att planeras till slutet av datainsamlingen den 31/12/2028 eller fram till det sista tillgängliga patientbesöket, beroende på vad som inträffar först. Minst 1 års uppföljning kommer att säkerställas från den senast inskrivna patienten.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Myelofibros

Detaljerad beskrivning

Myeloproliferativa neoplasmer (MPN) är sällsynta benmärgssjukdomar som kännetecknas av klonal proliferation av hematopoetiska celllinjer och inkluderar polycytemia vera (PV), essentiell trombocytemi (ET) och myelofibros (MF). MF har sämre prognos, med huvudsakliga dödsorsaker inklusive akut leukemitransformation, komorbida tillstånd och konsekvenser av cytopeni. MF kännetecknas av progressiv anemi, benmärgsfibros och extramedullär hematopoies med splenomegali. Dessutom är sjukdomen förknippad med en tung symtombörda inklusive nattliga svettningar, feber, skelettsmärta och viktminskning och försämrad livskvalitet.

I början av 2013 lanserades den europeiska registret för myeloproliferativa neoplasmer (ERNEST) observationsstudie och godkändes av flera IRB vid europeiska hematologiska centra. Studien fokuserade på öppen primär (PMF) och sekundär myelofibros (SMF; dvs. post-essentiell trombocytemi myelofibros (post-ET MF) och post-polycytemi (post-PV MF)) och syftade till att beskriva den kliniska epidemiologin av stora serier av patienter som observerats i klinisk praxis. Denna forskning motiverades eftersom landskapet av både patofysiologisk och klinisk kunskap inom MPN utvecklades snabbt, vilket ledde till att diagnostiska kriterier, prognostisering och terapirekommendationer reviderades.

ERNEST inkluderade retrospektivt 1292 patienter i vilka de föreslagna prognosmodellerna bekräftades att differentiera behandlingar i klinisk praxis, medan ERNEST-2 rapporterade resultat på kritiska händelser observerade i 1010 av dessa fall under en medianuppföljningsperiod på 5,4 år.4,5 De två studierna avslutades i december 2022.

Under det senaste decenniet har nya diagnostiska och prognostiska fynd ackumulerats och tillgängligheten av nya godkända läkemedel, baserat på resultat från flera nya kliniska prövningar, har påverkat terapibeslutsfattandet i den verkliga kliniska praktiken. Därför är fortsättningen av observationsstudier i nuvarande ERNEST-3 på stora multicenterfallsserier av patienter med MF läglig och kan förfina resultaten av kliniska prövningar.

Syftet med denna studie observationell retrospektiv/prospektiv studie är att få information om MF-associerade cytopenier som representerar en betydande utmaning hos samtida patienter med MF. För närvarande finns det få medel som syftar till att behandla cytopenisk MF, inklusive immunmodulerande läkemedel, hypometylerande medel och JAK-hämmare som momelotinib och pacritinib, och utveckling av nya medel specifikt skräddarsydda för denna patientpopulation är fortfarande ett otillfredsställt behov. Därför kan denna studie ge data om dessa patienter, med fokus på klinisk status, livskvalitet, komorbiditeter och behandlingsresultat över tid.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

617

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: FENILI
E-post: sperimentazioni@fondazionefrom.it

Studera Kontakt Backup

Namn: TIZIANO BARBUI, MD
Telefonnummer: 0352675134
E-post: tbarbui@fondazionefrom.it

Studieorter

Armenien
- - Yerevan, Armenien
    - Rekrytering
    - Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
    - Kontakt:
      
      E-post: badikyanmaria@gmail.com
    - Huvudutredare:
      
      Maria Badikyan, MD
Italien
- - Alessandria, Italien, 15121
    - Rekrytering
    - A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
    - Huvudutredare:
      
      Monia Marchetti
    - Kontakt:
      
      Monia Marchetti
      
      E-post: monia.marchetti@ospedale.al.it
  - Bergamo, Italien
    - Rekrytering
    - ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
    - Kontakt:
      
      Maria Luisa Ferrari
      
      E-post: mlferrari@fondazionefrom.it
    - Huvudutredare:
      
      Federico Lussana, MD
  - Bologna, Italien
    - Rekrytering
    - Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
    - Huvudutredare:
      
      Francesca Palandri, MD
    - Kontakt:
      
      Valerio Michelucci
      
      E-post: valeria.michelucci@studio.unibo.it
  - Catania, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
    - Huvudutredare:
      
      Giuseppe Palumbo, MD
  - Florence, Italien
    - Rekrytering
    - AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
    - Kontakt:
      
      Chiara Paoli
      
      E-post: chiara.paoli@unifi.it
    - Huvudutredare:
      
      Alessandro M Vannucchi, MD
    - Underutredare:
      
      Paola Guglielmelli, MD
  - Milan, Italien
    - Rekrytering
    - Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
    - Kontakt:
      
      Antonella Danese
      
      E-post: danese.antonella@hsr.it
    - Huvudutredare:
      
      Daniele Sannipoli, MD
  - Milan, Italien
    - Rekrytering
    - Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
    - Kontakt:
      
      Silvia Artuso
      
      E-post: silvia.artuso@policlinico.mi.it
    - Huvudutredare:
      
      Alessandra Iurlo, MD
  - Milan, Italien
    - Rekrytering
    - ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
    - Kontakt:
      
      Mattia La Monica
      
      E-post: mattia.lamonica@ospedaleniguarda.it
    - Huvudutredare:
      
      Marianna Caramella, MD
  - Monza, Italien
    - Rekrytering
    - Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    - Kontakt:
      
      Alessia Picozzi
      
      E-post: alessia.picozzihsg@gmail.com
    - Huvudutredare:
      
      Elena Elli, MD
  - Naples, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
    - Huvudutredare:
      
      Fabrizio Pane, MD
    - Kontakt:
      
      E-post: novypugliese@yahoo.it
    - Kontakt:
      
      E-post: giadamc@gmail.com
  - Novara, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
    - Kontakt:
      
      Clara Deambrogi
      
      E-post: clara.deambrogi@med.uniupo.it
    - Huvudutredare:
      
      Andrea Patriarca, MD
  - Pavia, Italien
    - Rekrytering
    - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
    - Kontakt:
      
      E-post: cto-oh@smatteo.pv.it
    - Huvudutredare:
      
      Elisa Rumi, MD
  - Roma, Italien
    - Rekrytering
    - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
    - Huvudutredare:
      
      Valerio De Stefano, MD
    - Kontakt:
      
      E-post: giulia.desantis@policlinicogemelli.it
    - Kontakt:
      
      E-post: denise.soldati@policlinicogemelli.it
  - Roma, Italien
    - Rekrytering
    - Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
    - Kontakt:
      
      Antonella Mosca
      
      E-post: a.mosca@bce.uniroma1.it
    - Huvudutredare:
      
      Massimo Breccia, MD
  - Torino, Italien, 10126
    - Har inte rekryterat ännu
    - A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
    - Kontakt:
      
      Francesca Pirillo
      
      E-post: francescapirillo.ospedale@gmail.com
    - Huvudutredare:
      
      Giulia Benevolo, Dr
  - Tricase, Italien
    - Har inte rekryterat ännu
    - Ospedale Cardinale G. Panico
    - Huvudutredare:
      
      Anna Mele, MD
  - Verona, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
    - Kontakt:
      
      E-post: massimiliano.bonifacio@univr.it
    - Huvudutredare:
      
      Massimiliano Bonifacio, MD
  - Vicenza, Italien
    - Rekrytering
    - Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo, Divisione di Ematologia
    - Huvudutredare:
      
      Giuseppe Carli, MD
    - Kontakt:
      
      E-post: studiclinici.ematologia@aulss8.veneto.it
Polen
- - Krakow, Polen
    - Rekrytering
    - Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
    - Kontakt:
      
      E-post: weronika.lebowa@doctoral.uj.edu.pl
    - Huvudutredare:
      
      Weronika Lebowa, MD
  - Wroclaw, Polen
    - Rekrytering
    - Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
    - Kontakt:
      
      E-post: marta.sobas@gmail.com
    - Huvudutredare:
      
      Marta Sobas, MD
Rumänien
- - Bucharest, Rumänien
    - Rekrytering
    - Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
    - Kontakt:
      
      E-post: daniel_coriu@yahoo.com
    - Huvudutredare:
      
      Daniel Coriu
Spanien
- - Barcelona, Spanien
    - Rekrytering
    - Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
    - Kontakt:
      
      E-post: AALVAR@clinic.cat
    - Huvudutredare:
      
      Alberto Alvarez-Larran, MD
  - Madrid, Spanien
    - Rekrytering
    - Hematology and Hemotherapy Department, 12 de Octubre University Hospital
    - Kontakt:
      
      E-post: gonzalo.carreno.gomeztarragona@gmail.com
    - Huvudutredare:
      
      Gonzalo Carreno Gomez-Tarragona, MD
Tyskland
- - Halle, Tyskland
    - Har inte rekryterat ännu
    - University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
    - Kontakt:
      
      E-post: haifa.al-ali@uk-halle.de
    - Huvudutredare:
      
      Haifa Kathrin Al-Ali, MD
  - Hanover, Tyskland
    - Rekrytering
    - University Medicine Hannover
    - Kontakt:
      
      E-post: florian.heidel@uni-greifswald.de
    - Huvudutredare:
      
      Florian Heidel, MD
  - Minden, Tyskland
    - Rekrytering
    - University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
    - Kontakt:
      
      E-post: martin.griesshammer@muehlenkreiskliniken.de
    - Huvudutredare:
      
      Martin Griesshammer, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med en 2016- eller 2022-WHO bekräftad diagnos av MF fastställd från 01/01/2018 till 31/12/2027 kommer att registreras i studien.

Patienter med primär och sekundär till ET och PV myelofibros, annoterade för genetiska och histologiska egenskaper, i relation till förekomsten av baslinje (d.v.s. vid MF-diagnos) eller behandlingsrelaterade cytopenier (dvs. minskat antal blodkroppar som manifesterar sig som anemi, trombocytopeni och/eller neutropeni).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Diagnos av primär myelofibros (PMF) eller sekundär (dvs post-ET/PV MF) myelofibros enligt 2016- eller 2022-WHO-kriterierna fastställda mellan 01/01/2018 och 31/12/2027
Ålder ≥ 18 år
Undertecknat informerat samtycke där så är tillämpligt, i linje med gällande EU-direktiv för dataskyddsförordningen (GDPR).

Exklusions kriterier:

Diagnos av tidig/prefibrotisk primär myelofibros
Samtidigt deltagande i interventionella kliniska prövningar i MF

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Total överlevnad enligt förekomsten av cytopenier vid diagnos Tidsram: Vid diagnos under baslinjen	Erhålls av medicinska journaler som normalt fylls i i klinisk praxis	Vid diagnos under baslinjen

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Frekvens och typer av cytopenier Tidsram: Vid baslinjen; 1 års uppföljning.	Erhålls av medicinska journaler som normalt fylls i i klinisk praxis	Vid baslinjen; 1 års uppföljning.
Behandlingssvar och varaktighet (enligt modifierade IWG-MRT och ELN 2013 kriterier, totalt och genom närvaro av cytopenier Tidsram: Vid baslinjen; 1 års uppföljning.	Erhålls av medicinska journaler som normalt fylls i i klinisk praxis	Vid baslinjen; 1 års uppföljning.
Incidensen av större CV-händelser (trombos och blödning), totalt och genom förekomst av cytopenier och mottagna behandlingar Tidsram: Vid baslinjen; 1 års uppföljning.	Erhålls av medicinska journaler som normalt fylls i i klinisk praxis	Vid baslinjen; 1 års uppföljning.
Incidensen av sjukdomsprogressioner (MF accelererad fas, MF blastfas/akut myeloid leukemi (AML)), totalt och genom närvaro av cytopenier och mottagna behandlingar Tidsram: Vid baslinjen; 1 års uppföljning.	Erhålls av medicinska journaler som normalt fylls i i klinisk praxis	Vid baslinjen; 1 års uppföljning.
Incidensen av sekundär neoplasi, totalt sett, per plats och genom närvaro av cytopenier och mottagna behandlingar Tidsram: Vid baslinjen; 1 års uppföljning.	Erhålls av medicinska journaler som normalt fylls i i klinisk praxis	Vid baslinjen; 1 års uppföljning.
Förekomst av infektioner, totalt och genom förekomst av cytopenier och mottagna behandlingar Tidsram: Vid baslinjen; 1 års uppföljning.	Erhålls av medicinska journaler som normalt fylls i i klinisk praxis	Vid baslinjen; 1 års uppföljning.
Incidensen av biverkningar av intresse, totalt sett efter typ, svårighetsgrad och mottagna behandlingar Tidsram: Vid baslinjen; 1 års uppföljning.	Erhålls av medicinska journaler som normalt fylls i i klinisk praxis	Vid baslinjen; 1 års uppföljning.
Incidens av dödsfall, totalt sett, beroende på orsak och förekomst av cytopenier och mottagna behandlingar Tidsram: Vid baslinjen; 1 års uppföljning.	Erhålls av medicinska journaler som normalt fylls i i klinisk praxis	Vid baslinjen; 1 års uppföljning.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Samarbetspartners

GlaxoSmithKline

Utredare

Studierektor: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 oktober 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juli 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 juli 2024

Första postat (Faktisk)

1 augusti 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

ERNEST-3

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .