Epidemiología clínica en pacientes contemporáneos con mielofibrosis. (ERNEST-3)
Epidemiología clínica en pacientes contemporáneos con mielofibrosis (ERNEST-3): un estudio observacional europeo de LeukemiaNet (ELN)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Las neoplasias mieloproliferativas (NMP) son trastornos raros de la médula ósea caracterizados por la proliferación clonal de linajes de células hematopoyéticas e incluyen policitemia vera (PV), trombocitemia esencial (ET) y mielofibrosis (MF). La MF tiene peor pronóstico, y las principales causas de muerte incluyen la transformación de la leucemia aguda, las condiciones comórbidas y las consecuencias de la citopenia. La MF se caracteriza por anemia progresiva, fibrosis de la médula ósea y hematopoyesis extramedular con esplenomegalia. Además, la enfermedad se asocia con una gran carga de síntomas que incluyen sudores nocturnos, fiebre, dolor de huesos y pérdida de peso y empeoramiento de la calidad de vida.
A principios de 2013, varios IRB de centros hematológicos europeos lanzaron y aprobaron el estudio observacional del Registro Europeo de Neoplasias Mieloproliferativas (ERNEST). El estudio se centró en la mielofibrosis manifiesta primaria (PMF) y secundaria (SMF; es decir, mielofibrosis post-trombocitemia esencial (post-ET MF) y post-policitemia (post-PV MF)) y tuvo como objetivo describir la epidemiología clínica de grandes series de pacientes observados en la práctica clínica. Esta investigación se justificó porque el panorama del conocimiento clínico y fisiopatológico sobre las NMP estaba evolucionando rápidamente, lo que llevó a revisar los criterios de diagnóstico, el pronóstico y las recomendaciones terapéuticas.
ERNEST inscribió retrospectivamente a 1.292 pacientes en quienes se confirmó que los modelos de pronóstico propuestos diferenciaban tratamientos en la práctica clínica, mientras que ERNEST-2 informó resultados sobre eventos críticos observados en 1.010 de estos casos durante un período de seguimiento medio de 5,4 años.4,5 Los dos estudios cerraron en diciembre de 2022.
En la última década, se han acumulado nuevos hallazgos de diagnóstico y pronóstico y la disponibilidad de nuevos fármacos aprobados, basados en los resultados de varios ensayos clínicos nuevos, influyó en la toma de decisiones terapéuticas en la práctica clínica del mundo real. Por lo tanto, la continuación de los estudios observacionales en el presente ERNEST-3 sobre grandes series de casos multicéntricos de pacientes con MF es oportuna y podría refinar los resultados de los ensayos clínicos.
El propósito de este estudio observacional retrospectivo / prospectivo es obtener información sobre las citopenias asociadas a MF que representan un desafío importante en los pacientes contemporáneos con MF. Actualmente, existen pocos agentes destinados al tratamiento de la MF citopénica, incluidos fármacos inmunomoduladores, agentes hipometilantes e inhibidores de JAK como momelotinib y pacritinib, y el desarrollo de nuevos agentes específicamente diseñados para esta población de pacientes sigue siendo una necesidad insatisfecha. Por tanto, este estudio puede proporcionar datos sobre estos pacientes, centrándose en el estado clínico, la calidad de vida, las comorbilidades y los resultados del tratamiento a lo largo del tiempo.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: FENILI
- Correo electrónico: sperimentazioni@fondazionefrom.it
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: TIZIANO BARBUI, MD
- Número de teléfono: 0352675134
- Correo electrónico: tbarbui@fondazionefrom.it
Ubicaciones de estudio
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Halle, Alemania
- Aún no reclutando
- University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
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Contacto:
- Correo electrónico: haifa.al-ali@uk-halle.de
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Investigador principal:
- Haifa Kathrin Al-Ali, MD
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Hanover, Alemania
- Reclutamiento
- University Medicine Hannover
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Contacto:
- Correo electrónico: florian.heidel@uni-greifswald.de
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Investigador principal:
- Florian Heidel, MD
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Minden, Alemania
- Reclutamiento
- University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
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Contacto:
- Correo electrónico: martin.griesshammer@muehlenkreiskliniken.de
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Investigador principal:
- Martin Griesshammer, MD
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Yerevan, Armenia
- Reclutamiento
- Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
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Contacto:
- Correo electrónico: badikyanmaria@gmail.com
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Investigador principal:
- Maria Badikyan, MD
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Barcelona, España
- Reclutamiento
- Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
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Contacto:
- Correo electrónico: AALVAR@clinic.cat
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Investigador principal:
- Alberto Alvarez-Larran, MD
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Madrid, España
- Reclutamiento
- Hematology and Hemotherapy Department, 12 de Octubre University Hospital
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Contacto:
- Correo electrónico: gonzalo.carreno.gomeztarragona@gmail.com
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Investigador principal:
- Gonzalo Carreno Gomez-Tarragona, MD
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Alessandria, Italia, 15121
- Reclutamiento
- A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
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Investigador principal:
- Monia Marchetti
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Contacto:
- Monia Marchetti
- Correo electrónico: monia.marchetti@ospedale.al.it
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Bergamo, Italia
- Reclutamiento
- ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
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Contacto:
- Maria Luisa Ferrari
- Correo electrónico: mlferrari@fondazionefrom.it
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Investigador principal:
- Federico Lussana, MD
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Bologna, Italia
- Reclutamiento
- Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
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Investigador principal:
- Francesca Palandri, MD
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Contacto:
- Valerio Michelucci
- Correo electrónico: valeria.michelucci@studio.unibo.it
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Catania, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
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Investigador principal:
- Giuseppe Palumbo, MD
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Florence, Italia
- Reclutamiento
- AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
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Contacto:
- Chiara Paoli
- Correo electrónico: chiara.paoli@unifi.it
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Investigador principal:
- Alessandro M Vannucchi, MD
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Sub-Investigador:
- Paola Guglielmelli, MD
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Milan, Italia
- Reclutamiento
- Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
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Contacto:
- Antonella Danese
- Correo electrónico: danese.antonella@hsr.it
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Investigador principal:
- Daniele Sannipoli, MD
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Milan, Italia
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
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Contacto:
- Silvia Artuso
- Correo electrónico: silvia.artuso@policlinico.mi.it
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Investigador principal:
- Alessandra Iurlo, MD
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Milan, Italia
- Reclutamiento
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
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Contacto:
- Mattia La Monica
- Correo electrónico: mattia.lamonica@ospedaleniguarda.it
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Investigador principal:
- Marianna Caramella, MD
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Monza, Italia
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Contacto:
- Alessia Picozzi
- Correo electrónico: alessia.picozzihsg@gmail.com
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Investigador principal:
- Elena Elli, MD
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Naples, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
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Investigador principal:
- Fabrizio Pane, MD
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Contacto:
- Correo electrónico: novypugliese@yahoo.it
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Contacto:
- Correo electrónico: giadamc@gmail.com
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Novara, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
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Contacto:
- Clara Deambrogi
- Correo electrónico: clara.deambrogi@med.uniupo.it
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Investigador principal:
- Andrea Patriarca, MD
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Pavia, Italia
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
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Contacto:
- Correo electrónico: cto-oh@smatteo.pv.it
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Investigador principal:
- Elisa Rumi, MD
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Roma, Italia
- Reclutamiento
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
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Investigador principal:
- Valerio De Stefano, MD
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Contacto:
- Correo electrónico: giulia.desantis@policlinicogemelli.it
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Contacto:
- Correo electrónico: denise.soldati@policlinicogemelli.it
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Roma, Italia
- Reclutamiento
- Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
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Contacto:
- Antonella Mosca
- Correo electrónico: a.mosca@bce.uniroma1.it
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Investigador principal:
- Massimo Breccia, MD
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Torino, Italia, 10126
- Aún no reclutando
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
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Contacto:
- Francesca Pirillo
- Correo electrónico: francescapirillo.ospedale@gmail.com
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Investigador principal:
- Giulia Benevolo, Dr
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Tricase, Italia
- Aún no reclutando
- Ospedale Cardinale G. Panico
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Investigador principal:
- Anna Mele, MD
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Verona, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
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Contacto:
- Correo electrónico: massimiliano.bonifacio@univr.it
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Investigador principal:
- Massimiliano Bonifacio, MD
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Vicenza, Italia
- Reclutamiento
- Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo, Divisione di Ematologia
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Investigador principal:
- Giuseppe Carli, MD
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Contacto:
- Correo electrónico: studiclinici.ematologia@aulss8.veneto.it
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Krakow, Polonia
- Reclutamiento
- Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
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Contacto:
- Correo electrónico: weronika.lebowa@doctoral.uj.edu.pl
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Investigador principal:
- Weronika Lebowa, MD
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Wroclaw, Polonia
- Reclutamiento
- Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
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Contacto:
- Correo electrónico: marta.sobas@gmail.com
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Investigador principal:
- Marta Sobas, MD
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Bucharest, Rumania
- Reclutamiento
- Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
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Contacto:
- Correo electrónico: daniel_coriu@yahoo.com
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Investigador principal:
- Daniel Coriu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Los pacientes con un diagnóstico de MF confirmado por la OMS en 2016 o 2022 establecido entre el 01/01/2018 y el 31/12/2027 se inscribirán en el estudio.
Pacientes con mielofibrosis primaria y secundaria a ET y PV, anotados por características genéticas e histológicas, en relación con la presencia de citopenias iniciales (es decir, en el momento del diagnóstico de MF) o relacionadas con el tratamiento (es decir, recuento reducido de células sanguíneas que se manifiesta como anemia, trombocitopenia y/o neutropenia).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de mielofibrosis primaria (PMF) o mielofibrosis secundaria (es decir, MF post-ET/PV) según los criterios de la OMS de 2016 o 2022 determinados entre el 01/01/2018 y el 31/12/2027
- Edad ≥ 18 años
- Consentimiento informado firmado cuando corresponda, de acuerdo con las directivas actuales del Reglamento general europeo de protección de datos (GDPR)
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de mielofibrosis primaria temprana/prefibrótica
- Participación simultánea en ensayos clínicos intervencionistas en MF.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia global según la presencia de citopenias al diagnóstico
Periodo de tiempo: En el momento del diagnóstico durante la línea de base.
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Obtenido de las historias clínicas normalmente cumplimentadas en la práctica clínica.
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En el momento del diagnóstico durante la línea de base.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia y tipos de citopenias.
Periodo de tiempo: En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Obtenido de las historias clínicas normalmente cumplimentadas en la práctica clínica.
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En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Respuesta y duración de los tratamientos (según criterios modificados de IWG-MRT y ELN 2013, global y por presencia de citopenias
Periodo de tiempo: En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Obtenido de las historias clínicas normalmente cumplimentadas en la práctica clínica.
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En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Incidencia de eventos CV mayores (trombosis y sangrado), global y por presencia de citopenias y tratamientos recibidos
Periodo de tiempo: En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Obtenido de las historias clínicas normalmente cumplimentadas en la práctica clínica.
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En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Incidencia de progresiones de la enfermedad (fase acelerada de MF, fase blástica de MF/leucemia mieloide aguda (LMA)), en general y por presencia de citopenias y tratamientos recibidos
Periodo de tiempo: En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Obtenido de las historias clínicas normalmente cumplimentadas en la práctica clínica.
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En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Incidencia de neoplasia secundaria, global, por localización y por presencia de citopenias y tratamientos recibidos
Periodo de tiempo: En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Obtenido de las historias clínicas normalmente cumplimentadas en la práctica clínica.
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En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Incidencia de infecciones, global y por presencia de citopenias y tratamientos recibidos
Periodo de tiempo: En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Obtenido de las historias clínicas normalmente cumplimentadas en la práctica clínica.
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En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Incidencia de eventos adversos (EA) de interés, global, por tipo, gravedad y tratamientos recibidos
Periodo de tiempo: En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Obtenido de las historias clínicas normalmente cumplimentadas en la práctica clínica.
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En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Incidencia de muerte, global, por causa y por presencia de citopenias y tratamientos recibidos
Periodo de tiempo: En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Obtenido de las historias clínicas normalmente cumplimentadas en la práctica clínica.
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En la línea de base; Seguimiento de 1 año.
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ERNEST-3
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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